EHA&ICML：国际会议、中国声音！

欧洲血液学会（EHA）年会成立于1992年，致力于推动血液学领域的临床实践、研究与教育。自1998年起，EHA年会每年举办一届，2025年6月12日至15日已在意大利米兰举行其第30届大会。紧随其后，第18届国际恶性淋巴瘤会议（ICML）已于6月17日至21日在瑞士卢加诺召开。作为全球具有影响力的淋巴瘤学术盛会（每两年一届），ICML聚焦淋巴瘤基础和临床研究前沿，尤其关注治疗新药的研发与临床试验。这两大盛会均吸引全球血液病学专家共议最新进展与成果。其中来自中国本土的新一代BTK抑制剂奥布替尼在原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）领域亦有多项成果亮相，现择要呈现，以飨读者。

ORM方案作为初治PCNSL的诱导治疗：mPFS 35.3m

标题：Orelabrutinib, Rituximab Combined with High-Dose Methotrexate as Induction Therapy in Newly Diagnosed Primary Central Nervous System Lymphoma

主要研究单位：浙江大学医学院附属第二医院

摘要编号：PS1917

在这项多中心、开放标签、单臂Ⅱ期临床研究（NCT05600660）中（2025 EHA Poster PS1917），纳入初治PCNSL患者，接受6个周期的诱导治疗，治疗方案ORM包括奥布替尼（口服，150 mg，每日一次，第1-21天）、利妥昔单抗（静脉注射，375 mg/m²，第0天）以及甲氨蝶呤（静脉注射，3.5 g/m²，第1天），每三周为一个周期。

从2020年10月21日到2024年10月22日，共筛选55例新诊断的PCNSL患者；其中，28例患者被纳入疗效和安全性分析，中位年龄为58.5岁（范围，17-79岁）。大多数患者为男性（60.7%），non-GCB亚型（71.4%），双打击（50%），ECOG评分0-1（64.3%）。在诱导治疗结束时，ORR为71.4%（20/28），包括16例（57.1%）CR和4例（14.3%）PR（见图1）。中位随访时间21.6个月（范围，6.4-48.6个月），中位PFS为35.3个月（95%CI，8.4%-NE），1年、2年和3年的PFS率分别为64.3%、64.3%和45.9%。中位OS尚未达到，1年、2年和3年的OS率分别为96.3%、90.9%和82.7%（见图2）。

所有28例（100%）患者均报告了治疗相关不良事件（TRAEs）。最常见的任何级别的TRAEs包括白细胞减少症（100%）、贫血（78.6%）、恶心（64.3%）、血小板减少症（60.7%）、厌食（50.0%）等。3级TRAEs发生在7例（25.0%）患者中，包括5例（17.9%）白细胞减少症、1例（3.6%）血小板减少症和1例（3.6%）腹泻。除出血和腹泻外，未观察到其他与BTKi相关的非靶向毒性（例如，房颤/房扑）。所有不良事件均通过对症治疗进行管理，且未观察到与TRAEs相关的死亡。

本研究展示了ORM诱导治疗方案在新诊断的PCNSL中的良好疗效，具有令人鼓舞的缓解率和持久的PFS，并且未观察到严重的BTK抑制剂相关的非靶向毒性。

图1. 靶病灶大小从基线的变化

图2. PFS曲线（A）；生存曲线（B）

ORM方案在PCNSL中的疗效：ORR 100%

标题：Orelabrutinib plus rituximab and high-dose methotrexate in primary central nervous system diffused large B-cell lymphoma: a single-arm phase Il study

主要研究单位：华中科技大学同济医学院附属协和医院

摘要编号：704

在这项单臂、Ⅱ期研究中（2025 ICML 704），13例患者接受ORM（MTX：3-3.5 g/m2）方案共6个周期后对应答者给予全脑放疗治疗。12例可评估的患者中，ORR为100.0%，CR率75% ，PR率25.0%，最长随访生存期为28.2个月（见图3）。3级AE的发生率为46.2%，表现为中性粒细胞计数减少（23.1%）、淋巴细胞计数增加（15.4%）、白细胞计数减少（15.4%）、丙氨酸转氨酶升高（15.4%）。

图3 患者基线表及疗效泳道图

PCNSL是罕见类型的结外非霍奇金淋巴瘤，病灶范围局限于脑实质、脊髓、软脑膜和眼。95%以上患者的病理类型为弥漫大B细胞淋巴瘤。传统的治疗方案主要为基于大剂量甲氨蝶呤（HD-MTX）的联合化疗，但这些方案往往伴随着较高的毒副作用和有限的疗效。随着新型靶向药物的出现，尤其是BTK抑制剂如奥布替尼联合利妥昔单抗和甲氨蝶呤（ORM）方案在治疗PCNSL的应用，为临床带来令人鼓舞的结果。未来随着更多临床研究的深入，期待奥布替尼能够为PCNSL患者带来更多的治疗选择和希望。

当下，越来越多来自中国的数据正在向世界展现着我国的临床研究成果，为更多患者带来更好的药物、更优的治疗，这是临床工作者的最高追求！

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