2016年3月30日美国FDA批准Jazz制药的 Defitelio（defibrotide sodium，去纤苷钠）治疗经血液或骨髓造血干细胞移植 (HSCT)后肝小静脉闭塞(VOD)并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者。这是FDA 第一个治疗严重肝VOD的批准，这种病稀有且危及生命。

HSCT是一些病人治疗某些血液或骨髓癌症的手术。在HSCT过程之前,病人一般接受化疗。肝VOD可发生在接受化疗和HSCT的患者中。肝VOD是一种肝脏的一些血管堵塞，引起水肿和肝内的血流量减少的状况，这中状况会导致最严重的肝损伤。肝VOD最严重形式是，病人可能发展肾和肺部的衰竭。不足2%的患者在HSCT后会发展成严重的肝VOD，但高达80%的患有严重肝VOD不能存活。

FDA 的药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur, M.D.，说:'Defitelio的批准填补了巨大需求，病人接受化疗和HSCT后会有罕见的但经常致命的并发症，Defitelio针对此适应症。'

Defitelio有效性研究通过528例患者，三项研究试验︰ 两个前瞻性临床试验和扩大途径研究。参加所有三项研究患者均为HSCT后诊断出肝VOD，并伴有肝或肾脏异常的患者。研究考量了HSCT后100天还活着的百分比（OS）。接受Defitelio 治疗38 /45的患者还活着。基于已发布的报表和分析病人水平数据，预期的100天后的生存率只支持性护理或 Defitelio 以外的干预措施的肝VOD 患者OS达 21/31。

Defitelio最常见的副作用包括血压异常低、腹泻、呕吐、恶心和流鼻血。严重的潜在副作包括出血和过敏反应。Defitelio不应与有出血并发症或服用血液稀释剂或减少身体的能力形成血栓的其他药物联用。

FDA授予Defitelio优先审查资格，以及孤儿药的指定。

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