10月25日，FDA抗病毒药物咨询委员会投票以15比0建议批准sofosbuvir治疗两种不同的慢性丙肝适应症：联合聚乙二醇干扰素以及利巴韦林治疗首次感染1和4基因型丙肝的成人；联合利巴韦林治疗感染2和3基因型丙肝的成人。一些评委认为sofosbuvir获批具有历史意义。第二种适应症是首次批准一种无干扰素治疗慢性丙肝的疗法，它将会成为同级别药物中首个被批准的。
Sofosbuvir是一种丙肝病毒（HCV）NS5B多聚酶的核苷酸类似物抑制剂，而NS5B多聚酶在丙肝病毒复制中起着重要作用并对丙肝病毒基因型1（在美国最普遍的基因型）、2、3、4、5和6有效。它的每天口服剂量为400mg。
生产商吉利德公司展示了四个针对基因型2和3病人的三期临床试验结果，包括一个非盲试验研究和三个随机双盲试验研究。所有实验的主要终点是在积极治疗停止（SVR12）12周之后持续性的病毒学应答率（探测不到的HCV）。在这项研究中，超过1000名病人服用了Sofosbuvir。接受Sofosbuvir+利巴韦林治疗12周的基因型2的病人：首次治疗的，其SVR12率在93%到97%之间；有治疗历史的，其SVR12率在82%到90%之间。联合Sofosbuvir和利巴韦林治疗24周的基因型3的病人：首次治疗的，其SVR12率为93%；有治疗历史的，其SVR12率为77%。
在一个由327个基因型为1，4，5及6的首次治疗病人参加的非双盲试验中，病人接受Sofosbuvir+聚乙二醇干扰素+利巴韦林（PR）治疗12周。具有基因型1的病人其SVR12为89%，而基因型4的病人其SVR12为96%。1个基因型5的病人及所有6个基因型6的病人达到了SVR12。
吉利德公司也对因肝细胞癌等待肝移植的病人进行二期临床试验，这些病人接受Sofosbuvir+利巴韦林治疗24周或治疗直到器官移植时。64%的病人达到了主要治疗终点——HCV RNA在移植12周后低于可探测的水平。
研究中各组病人能很好地耐受Sofosbuvir联合利巴韦林或PR的疗法，包括那些等待肝移植的病人。没有出现因基因型特异性导致的不良事件。在一项针对病人心脏疾病的评估中没有发现明显的心脏毒性。
【专家观点】
来自纽约西奈山医学院HIV项目的医学主任Demetre Daskalakis博士说道：“这是真正的历史性时刻，我迫不及待想让这个药进入临床阶段。”
纽约市减少危害联盟策略总监Daniel Raymond说道：”该公司完成了出众的功效、安全性以及比当前治疗更方便的帽子戏法”。
“我投了赞成，很简单，因为这是一个游戏颠覆者。”位于马里兰州贝塞斯达的国家肥胖消化及肾病中心的肝病科内科医生Marc Ghany博士说道。
一名FDA抗病毒药物部的医务主任Poonan Mishra博士说：“对于慢性丙肝感染病人来说，Sofosbuvir联合利巴韦林为基因型2或3 HCV感染的病人提供了首个“完全口服无干扰素疗法”。Sofosbuvir联合聚乙二醇干扰素+利巴韦林为基因型1或4 HCV感染的病人提供了疗效更好、疗程更短的治疗方案。”
编译自 Novel antiviral for chronic hepatitis C backed for approval, Internal Medicine News, Oct 28, 2013.
知识链接》》》Sofosbuvir相关研究合集
1.[EASL2013]基因2/3型经治HCV患者接受SOF+RBV治疗疗效好
3.sofosbuvir加RBV治疗HCV基因2、3型患者病毒性应答率达78%
4.Lancet:12周Sofosbuvir治疗方案于HCV-1安全有效
5.【JAMA】新药Sofosbuvir对难治性丙肝疗效显著
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