“本材料仅供中国大陆境内的卫生医疗专业人员作为学术参考，而非针对一般公众。如果您不是卫生医疗专业人士，请勿阅读或传播本材料。本内容旨在促进相关领域科学信息的交流，不构成任何形式的诊疗建议、用药指导或医疗行为推荐。所有与药品相关的信息，均应以国家药品监督管理局批准的最新版药品说明书为准。医疗专业人士在临床实践中应结合患者具体情况及专业判断，独立作出诊疗决策。”
骨髓纤维化(MF)是一种源于造血干细胞的克隆性增殖的血液系统疾病，常见临床症状包括血细胞异常(白细胞计数增加、
2026年4月24日至25日，中国临床肿瘤学会（CSCO）指南大会在哈尔滨圆满召开，会上正式公布了《CSCO恶性
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2026年2月28日，罗伐昔替尼正式获得国家药监局批准上市，并且被纳入CSCO指南一线推荐。您认为罗伐昔替尼为MF患者带来的最核心的临床价值是什么？它与现有治疗手段相比，最大的差异化优势体现在哪里？
马军教授
罗伐昔替尼是一款JAK/ROCK双靶点药物，其疗效优于单纯的JAK单靶点药物。ROCK通路本身就与骨髓纤维化的纤维化病理机制相关5，同时该双靶点设计有助于减少对微环境的不良影响，降低血小板减少和贫血等副作用的发生风险6,7。在中高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化以及血小板增多症、红细胞增多症继发骨髓纤维化，乃至在
骨髓纤维化在我国患者群体中日益增多，这是一种老年性疾病，目前尚无法治愈。高危患者的中位生存期仅为18个月，中危高危组患者的生存期也不超过3年8，严重影响患者的生活质量。芦可替尼作为第一代JAK抑制剂，已应用超过十年，虽能有效缩小脾脏并改善全身症状，但其无法改善或阻止骨髓纤维化的进展，治疗3年后约40.8%的患者停药，其中血小板减少和贫血是最常见的不良事件9,10。罗伐昔替尼治疗的24周SVR35达到近60%，具有非常显著的疗效，同时其血小板减少、贫血等不良反应相对可控6,7,11。
罗伐昔替尼作为全球首个JAK/ROCK双靶点抑制剂。在您看来，相较于芦可替尼等传统JAK抑制剂，这种双靶点机制带来的区别是什么？我们该如何理解它所定义的“疾病修饰疗法”这一临床定位？
肖志坚教授
第一，从药物研发历程来看，骨髓纤维化领域过去十多年取得的重要进展，正是源于JAK/STAT抑制剂的问世。目前国内外已上市多款JAK抑制剂，罗伐昔替尼是最新正式获批上市的药物4。
第二，从作用机制来看，现有这类药物本质上都是JAK/STAT信号抑制剂，而非针对JAK2 V617F突变的特异性靶向药物。它们在JAK1和JAK2抑制的选择性上存在差异，同时部分药物还增加了其他靶点，如FLT3抑制、ACVR1抑制、CDK6等。罗伐昔替尼的独特之处在于增加了ROCK这一靶点，也是其与现有药物的核心区别所在。
第三，从临床定位来看，相较于传统化疗药如
在罗伐昔替尼获批之际，2026年CSCO指南将其纳入MF一线治疗推荐。作为该药物关键注册研究的全国Leading PI，您能否结合研究设计及结果深度剖析指南作出这一推荐所依据的核心循证证据？该推荐对我国MF一线治疗格局具有怎样的决策价值？
肖志坚教授
罗伐昔替尼具备JAK/STAT信号通路抑制剂的共同特点，即缩脾和减低症状负荷，临床研究已证实其治疗疗效。从临床数据来看，其不良反应是可控的6,7。基于上述循证证据，国内刚刚颁布的CSCO指南将罗伐昔替尼纳入骨髓纤维化一线治疗推荐，为临床医生提供了新的治疗选择。
基于罗伐昔替尼独特的作用机制和现有临床数据，罗伐昔替尼为初治中高危MF患者提供了新的一线治疗方案，请问您认为罗伐昔替尼还解决了当前哪些JAKi治疗的瓶颈？您认为该药物未来的研究方向应重点关注哪些方面？
肖志坚教授
罗伐昔替尼可以作为中高危骨髓纤维化患者，尤其是脾脏肿大、症状负荷较重患者的有效治疗选择之一。需要指出的是，目前国内上市的两款国产JAK抑制剂均未与芦可替尼开展头对头临床试验，因此其独特的优势还有待未来研究进一步验证。
在罗伐昔替尼迎来上市与指南推荐双重里程碑的时刻，两位教授对这一药物未来的临床应用和可及性有何期待？
肖志坚教授
最后我想强调，罗伐昔替尼的上市为血液学工作者提供了新选择。作为临床医生，我一直认为，有好药固然重要，但更关键的是要用好药，期待这款药能够进入医保，让国内每一位需要接受此类治疗的骨髓纤维化患者都能公平、平等地获得这一治疗机会。
马军教授
作为临床医生，我们的目标始终只有一个——一切为了患者。希望罗伐昔替尼上市后，能够为中国骨髓纤维化患者带来切实的希望。若能顺利纳入医保，患者将获得更大的可及性红利，让中高危骨髓纤维化患者实现与正常人相当的生存获益。作为一款具有良好前景的创新药物，我们也希望通过更多的真实世界研究进一步明确哪些亚型、哪些患者能够获益，以及如何管理副作用。
马 军 教授
肖志坚 教授
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） 临床首席专家，主任医师，博士生导师
北京协和医学院 长聘教授
天津市海河医学学者
中华医学会血液学分会副主任委员
中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组组长
主攻研究方向为髓系肿瘤，特别是
获“新世纪百千万人才工程”国家级人选、卫生部“有突出贡献的中青年专家”、国务院“政府特贴专家”和“全国优秀科技工作者”等称号
《中华血液学杂志》、《国际
参考文献：
1.中国临床肿瘤学会（CSCO）白血病专家委员会. 白血病·淋巴瘤. 2025,34(4):193-200.
2.张小东, 等. 山东医药. 2024,64(12):111-114.
3.Palandri F, et al. Cancer. 2020 Mar 15;126(6):1243-1252.
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9.Stuckey R, et al. Curr Oncol. 2025 Jun 9;32(6):339.
10.Palandri F, et al. Cancer. 2020 Mar 15;126(6):1243-1252.
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12.Chang C, et al. Blood (2025) 146 (Supplement 1): 481.
编辑：Felicia
审校：Janet
排版：Rina
执行：Baa
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