律动新生 | 告别“砂纸眼”，迎来清晰光——贝舒地尔治疗眼部cGVHD交出“夺目”答卷！_

律动新生 | 告别“砂纸眼”，迎来清晰光——贝舒地尔治疗眼部cGVHD交出“夺目”答卷！

发布时间：2026-04-30 | 来源：医脉通

造血干细胞移植为无数血液病患者带来新生，但慢性移植物抗宿主病（cGVHD）却可能成为新生活的“阴影”。其中，眼部cGVHD尤为隐匿——患者本以为闯过生死关，却逐渐被干涩、疼痛、畏光、异物感所困扰，严重者甚至面临角膜溃疡与穿孔，视力被一点点“蚕食”！据统计，cGVHD的患者中，30%-85%会出现眼部受累¹，5年累积发生率约50%²，平均潜伏期约1.5年³。贝舒地尔作为ROCK2抑制剂，兼具抗炎与抗纤维化作用⁴。本文特邀浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心罗依教授和吴一波主治医师分享2例贝舒地尔治疗眼部cGVHD获显著疗效的病例，以期为临床提供参考。

真实世界病例分享：干眼消退，视力回升，贝舒地尔让改变真实发生

病例1：角膜染色4分→1分，OSDI 40→29.54——贝舒地尔交出“亮眼”答卷

基本信息

患者，女性，41岁，诊断为急性髓系白血病（AML）

既往史

2022年7月16日，行亲缘异基因单倍体相合移植。

2023年6月7日（移植后326天），诊断为cGVHD。

治疗经过

2025年1月，NIH眼部cGVHD严重程度评分2分，根据中国专家共识（2023年版）眼部cGVHD严重程度评分为10分；启动贝舒地尔200 mg QD治疗

2025年7月（治疗6个月后）评估：

荧光素染色评分由4分降至1分（图1），提示角膜上皮损伤范围显著减少，从重度弥漫性损伤恢复至仅有少量点状着染；

Schirmer I test较基线增加（右眼1→4 mm，左眼2→4 mm），提示基础泪液分泌量从极重度干眼水平改善至轻度干眼范围，泪腺分泌功能获得临床意义上的恢复；

OSDI由40降至29.54，提示患者眼表症状从中度障碍改善为轻度障碍，主观干眼症状及日常视觉相关生活质量获得临床意义上的显著改善；

眼部cGVHD严重程度总分由10分降至7分，获得PR（表1）。

图3 贝舒地尔治疗前后角膜荧光素染色的变化

表1：贝舒地尔治疗前后眼部cGVHD指标变化

2026年4月（治疗15个月后）：各项眼部指标均维持稳定，未见疾病进展。

患者维持贝舒地尔 200mg QD治疗，眼部症状持续缓解

病例2：泪液分泌0→4 mm，视力0.9→1.0——贝舒地尔交出“夺目”答卷

基本信息

患者，女性，32岁，诊断为急性髓系白血病（AML）。

既往史

2023年11月24日，行亲缘异基因单倍体相合移植。

2024年7月29日（移植后248）天，诊断为cGVHD。NIH眼部cGVHD严重程度评分2分，根据中国专家共识（2023年版）眼部cGVHD严重程度评分为10分。

治疗经过

2025年1月，启动贝舒地尔200 mg QD治疗

2025年7月（治疗6个月后）评估：

荧光素染色评分由4分降至1分，提示角膜上皮损伤得到显著修复（图2）；

Schirmer I test较基线显著增加（右眼0→4 mm，左眼0→1 mm），提示泪腺分泌功能从“严重受损”恢复至“轻度干眼”水平；

右眼视力由0.9提升至1.0，眼部cGVHD严重程度总分由10分降至8分，获得PR（表2）。

图4 贝舒地尔治疗前后角膜荧光素染色的变化

表2：贝舒地尔治疗前后眼部cGVHD变化指标对比

2026年4月（治疗15个月后）：各项眼部指标均维持稳定，未见疾病进展

患者维持贝舒地尔 200mg QD治疗，眼部症状持续缓解

贝舒地尔：75%缓解率，77周持久应答，为眼部cGVHD患者带来新希望

眼部cGVHD的治疗目标为润滑眼表、减少眼部炎症、控制泪液引流和蒸发⁴。局部治疗包括人工泪液、糖皮质激素、钙调磷酸抑制剂等。然而，现有免疫抑制剂仅针对炎症过程，对纤维化进展缺乏有效干预，且局部治疗症状改善有效。

贝舒地尔是选择性ROCK2抑制剂，兼具抗炎与抗纤维化双重作用。ROCKstar研究显示贝舒地尔治疗cGVHD的总缓解率达75%，中位缓解持续时间达77周⁶。ROCKstar事后分析结果显示，眼受累应答者至缓解的中位时间为8.1周，随着时间的延长，治疗≥48周后累积ORR达55.3%，持续治疗使缓解进一步加深⁷。武汉协和研究⁸亮相2026 EBMT，提示对一线激素治疗反应不佳的患者，应及时启用贝舒地尔进行干预，把握“早治”的“黄金窗口期”，贝舒地尔二线治疗的缓解率高于后线治疗（图3）。同时，贝舒地尔的疗效随着治疗时间延长持续，在可评估患者中，总缓解率从治疗3个月时的90.5%，提升至6个月时的95.8%，并在9个月时达到100%。这表明该药能提供深度且持久的病情控制，为患者带来稳定的长期获益。中国一项真实世界研究结果证实，贝舒地尔治疗眼部cGVHD的ORR高达75%（图4）¹⁰。另一项发表在2026 EBMT的病例系列研究，5例重度进展性眼部cGVHD患者接受贝舒地尔(200 mg，每日2次)治疗6个月，所有患者在治疗前，接受allo-HSCT均超过10年，眼部cGVHD均为重度(NIH 眼部评分3分)，贝舒地尔治疗的ORR达100%，有效改善眼部症状（图4）¹¹。

图3 贝舒地尔二线治疗cGVHD的缓解率高于后线治疗

图1 ROCKstar事后分析中，眼部cGVHD应答者治疗≥48周后累积ORR

图4真实世界研究中贝舒地尔治疗眼部cGVHD的ORR

吴一波主治医师点评：

本组2例眼部cGVHD患者经贝舒地尔治疗6个月后均获得部分缓解，疗效优异，患者现在仍维持贝舒地尔治疗，缓解持续加深。角膜荧光素染色评分从4分降至1分，提示角膜上皮损伤得到显著修复。眼cGVHD患者的角膜上皮长期暴露于炎症和干燥环境，上皮屏障功能受损，严重时可进展为角膜溃疡甚至穿孔。贝舒地尔兼具抗炎与抗纤维化作用，促进角膜上皮的修复。Schirmer I test反映基础泪液分泌量。病例2的基线值为0 mm，提示泪腺分泌功能已严重受损，治疗后泪液分泌从无到有的恢复，在临床实践中已获得显著进步。OSDI是患者自我报告的眼表疾病指数，已纳入国际眼cGVHD诊断标准。病例1从40降至29.54，提示患者主观干眼症状及日常视觉相关生活质量获得明显改善。视力方面，病例2右眼从0.9提升至1.0。对于眼cGVHD患者而言，任何视力的提升都具有临床意义，在泪液分泌严重受损的基础上实现的视力改善，更值得肯定。

本组病例在角膜上皮修复、泪液分泌恢复、主观症状改善及视力提升等多个维度显示出获益，提示系统性贝舒地尔治疗对眼部cGVHD具有多方面的治疗价值。

罗依教授点评：

cGVHD是一种长期、多系统受累的异基因造血干细胞移植后慢性炎性疾病，治疗周期长且难以停药，给患者带来沉重负担。糖皮质激素等长期使用副作用大，对纤维化效果有限；治疗策略需从“强效免疫抑制”转向“精准免疫管理”，兼顾抗炎与抗纤维化，以实现持续缓解并改善预后。ROCKstar研究中贝舒地尔治疗cGVHD的缓解率达75%，77周持久应答，真实世界研究中，贝舒地尔治疗眼部cGVHD的ORR达75%甚至可高达100%。

我中心案例进一步证实，贝舒地尔能有效缓解眼部cGVHD，在oGVHD严重程度评分和眼表参数方面显示出改善，且耐受性良好；贝舒地尔为oGVHD治疗提供了高效且耐受性良好的系统治疗新选择，特别是对于存在结膜纤维化等复杂情况的患者，为优化这类患者的综合管理策略提供了重要的理论与实践依据。同时证实oGVHD并非孤立眼部病变，全身调控、整体缓解是改善眼部结局的核心，而眼科的精细评估和局部治疗也是oGVHD治疗的关键环节，应进一步优化血液科与眼科的多学科协作（MDT）模式，通过跨学科联合评估、全程管理，进一步优化难治性oGVHD的诊疗流程，为这类患者提供更规范、高效的诊疗策略。

当然，未来需在更大规模、多中心队列中进行验证，以提高统计效力和疗效评判。需要进一步观察贝舒地尔的长期疗效及其减少激素用量的潜力。同时更加注重患者生活质量的改善，制定中国cGVHD患者特异性QoL量表，纳入视觉功能、生活自理能力等维度，以期实现生存质量的量化监测；推动患者自我报告结局指标作为临床研究的重要观察指标之一。

专家简介

吴一波主治医师

浙江大学医学院附属第一医院

• 博士浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心主治医师

• 研究方向：慢性移植物抗宿主病。

• 以第一作者在British Journal of Haematology, Transplantation and Cellular and Therapy 等血液学经典期刊发表论文11篇，Bone Marrow Transplantation 等期刊特约审稿人，相关工作写入国内外临床指南，主持国家自然科学基金1项、浙江省自然科学基金1项，主要参与国家自然科学基金项目4项，参与制定和开展多项前瞻性临床研究。