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2025年1月17日~19日，“中国临床肿瘤学会（CSCO）白血病、淋巴瘤及骨髓瘤专家委员会工作会议暨2025年CSCO血液肿瘤学术大会”于海口成功举办。本次会议吸引众多血液肿瘤领域大咖齐聚一堂，共同聚焦前沿研究成果，探索创新诊疗策略，为血液肿瘤患者的希望之光添柴加薪。会议期间，医脉通特邀首都医科大学附属北京朝阳医院主鸿鹄教授接受采访，分享白血病的研究成果与未来发展。

01医脉通：您多年来一直致力于急性白血病的临床和基础研究，在创立高效低毒的白血病治疗新方案和个体化诊疗方面处于国内先进水平。首先，请您分享一下您在急性白血病领域的主要研究成果。

主鸿鹄教授：尽管在过去20年中，急性白血病的治疗取得了一定的进展，但整体疗效仍需进一步提升。例如，在中国，约100例急性白血病患者中，仅有十几例能够接受移植，最终实现根治的患者仅约为6-7例。因此，迫切需要探索更多的治疗手段以救治更多的患者。

近年来，我们在急性白血病的研究中集中于三个方面。首先，针对急性早幼粒细胞白血病，我们成功应用维甲酸和口服砷剂，实现了无化疗的家庭治疗方案。这一方案显著提升了疗效，降低了医疗费用，并已在中国的治疗指南中得到广泛认可。其次，在年轻髓系白血病患者中，我们结合靶向药物BCL-2抑制剂与经典的“3+7”化疗方案（DAV方案），使缓解率从60%提升至91%。此外，对于老年髓系白血病患者，我们近年来创新了新的治疗方案。在BCL-2抑制剂与阿扎胞苷的联合应用基础上，我们尝试了细胞因子预期方案，形成了独特的VAG方案，其一个疗程的缓解率已从42%提高到80%以上，为老年患者的疗效提升提供了新的治疗选择。

我们希望通过这些靶向和免疫治疗药物，降低医疗费用，改善治疗效果，延长患者生存，提高生活质量，这是我们不懈追求的目标。

02医脉通：近年来，AML治疗水平取得了很大的进展，如靶向治疗，请您谈一谈AML靶向治疗有哪些值得关注的药物或研究进展？

主鸿鹄教授：与淋巴瘤和多发性骨髓瘤相比，白血病的治疗新药研发进展相对缓慢，面临着新药数量不足的挑战。然而，近年来已经涌现出多种创新药物，特别是BCL-2抑制剂的问世，使髓系白血病治疗进入了一个新的治疗时代。此外，近年来的最新进展中，Menin抑制剂的临床试验尤为引人注目，尤其是在中国的研究取得了一定进展。为NPM1突变型白血病和KMT2A基因重排型白血病提供了新的治疗武器。根据临床前研究数据和早期临床结果，这些药物展现出良好的临床前景，令人充满希望。我们期待未来能够涌现出更多的新药物，如ADC药物和CAR-T细胞疗法，为髓系白血病的治疗提供更为丰富的选择和手段。

03医脉通：您认为在未来3-5年内，AML领域可能会有哪些热点话题或研究方向会引起大家广泛关注？

主鸿鹄教授：在未来3-5年，小分子靶向药物和免疫治疗预计将成为髓系白血病治疗的主流选择。对于一些特别难治的白血病，如伴有p53突变，这些基因突变常常导致传统化疗几乎无效，因此新型药物的开发和应用显得愈发重要。我们期望针对髓系白血病不同发病机制的靶向治疗，例如Menin抑制剂、FLT3-ITD抑制剂和BCL-2抑制剂等，能够继续带来突破性进展，为患者提供新的治疗选择。此外，我们也希望能够发现急性髓系白血病细胞表面的分子标记，以便为CAR-T细胞疗法或其他免疫治疗提供更为精准的靶点。

当然，目前造血干细胞移植在髓系白血病的治疗中仍具有重要价值，特别是对于年轻患者以及许多没有新型药物治疗的患者而言，移植依然是关键的治疗手段。然而，展望未来，随着新疗法的不断发展，移植的地位可能会有所下降，而新兴治疗方法的临床作用将日益增强。

主鸿鹄 教授

首都医科大学附属北京朝阳医院血液科主任

首都医科大学教授，博导，博士后合作导师

首都医学科学创新中心高级研究员

CSCO白血病专家委员会副主任委员

国际APL基金专委会委员

创立了“APL家庭治疗新方案”和“AML的DAV新方案”

定义了“RARG-AML白血病新类型”

研究成果被12个国际/中国白血病指南/共识引用

作为通讯/第一作者发表SCI论文69篇，累计IF 1064分