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由中华医学会、中华医学会血液学分会主办，广州市医学会承办，广州市第一人民医院、兰州大学第二医院协办的中华医学会第19届红细胞疾病（贫血）大会于2024年3月29-30日在广州市举行。值此之际，医脉通特邀苏州大学附属第一医院苗瞄主任接受采访，谈一谈造血干细胞移植在骨髓增生异常综合征（MDS）中的应用。

医脉通：MDS是一类异质性极高的髓系克隆性疾病，异基因造血干细胞移植是治疗MDS的有效方法。请您谈一谈临床上哪部分MDS患者可考虑进行造血干细胞移植呢？

苗瞄主任：根据IPSS-R和IPSS-M进行风险分层，MDS可分为相对低危患者和相对高危患者。对于相对高危患者，移植是首选治疗方案。而对于相对低危患者，可以尝试新药治疗、最佳支持治疗以及去甲基化药物治疗，如果这些治疗方法效果不佳，对于依赖输血的患者，如果有合适供者并且患者有意愿进行造血干细胞移植，也可以考虑进行移植治疗。

医脉通：MDS是一种老年群体多见的疾病，而老年患者在接受移植时存在诸多难点，那么老年MDS患者能否进行造血干细胞移植呢？

苗瞄主任：MDS患者的年龄多在60-70岁之间，因此被视为老年性疾病。然而，对于老年患者来说，移植并非绝对禁忌。结合目前国际的经验，我认为75岁以下的MDS患者可以考虑移植，但需要进行综合评估，首先，患者是否有意愿接受移植治疗非常重要，其次需要考虑多个方面，如患者体能状态如何、有无合并症、是否有合适的供体等。值得注意的是，相比于年轻患者，为降低老年患者的移植相关死亡率，预处理方案需要进一步优化。

医脉通：有数据表明，部分患者接受去甲基化药物治疗的疗效并不劣于造血干细胞移植，而部分患者可能接受移植的疗效明显优于去甲基化药物治疗，您在进行临床决策时如何选择？

苗瞄主任：部分患者在早期接受去甲基化药物治疗后可能会获得最佳缓解，但不能长期维持，生存期通常为1-3年，少部分相对中危患者的生存期可达3-5年。数据显示，无论是老年人群还是整体成人人群，接受去甲基化药物治疗患者的5年生存率低于接受移植治疗的患者。是否进行移植治疗主要根据患者对根治的需求，对于老年患者，药物治疗可能是一个选择，而对于年轻患者，可能更适合选择移植治疗。此外，国外研究认为，即便患者在去甲基化药物治疗后获得较好的改善，如果有合适供者且患者需求根治，仍应该尽早进行移植。

医脉通：MDS患者在移植前是否需要接受去甲基化药物等治疗以桥接移植的问题一直存在争议，您对此问题有哪些建议和经验？

苗瞄主任：MDS患者在移植前是否需要接受治疗以桥接移植需要根据患者的治疗情况、基础疾病、供体获得速度等情况来决定。目前尚无随机对照研究证明桥接治疗与否对移植疗效是否存在差异，但回顾性研究显示，桥接治疗与否对后续移植成功率和生存率的影响差异不大。去甲基化药物治疗的缓解率较低，且需要经过4-6个周期可能才能达到最佳疗效，在这期间患者可能面临血细胞减少、感染、出血的风险。因此在临床实践中，如果患者可以迅速获得移植供者，应该尽快进行移植，当然在预处理过程中可以联合去甲基化药物，但没有必要强行规定在移植前进行治疗使患者达到完全缓解来桥接移植。

苗瞄 主任

主任医师

苏州大学附属第一医院血液科

中华医学会血液学分会红细胞疾病组委员

中国老年医学学会血液学分会常务委员

中国老年医学学会血液分会MDS学术工作委员会副主任委员

中国MDS/MPN工作组专家委员会委员

江苏省医学会血液分会红细胞疾病组副组长

北京癌症防治学会红细胞疾病专业委员会常委

苏州市医学会血液学分会MDS/MPN学组组长

亚专科特长：红细胞疾病、骨髓增生性疾病的诊治及造血干细胞移植治疗技术

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