为进一步优化白血病治疗方案，促进我国白血病相关研究的发展，2024年1月6日下午，第四届中国血液学科发展大会（CASH）白血病分论坛圆满举办。本届论坛汇聚了众多白血病领域的大咖学者，围绕白血病的精准分层、先进技术、前沿研究进展等进行分享讨论。山东大学齐鲁医院副院长纪春岩教授、南方医科大学血液病研究院院长刘启发教授及中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)(以下简称“血研所”)临床首席专家王建祥教授共同担任会议主席。

纪春岩教授、刘启发教授、王建祥教授担任会议主席

学术报告

Jinghui Zhang教授作报告

来自St. Jude儿童研究医院的Jinghui Zhang教授以“Therapy-related Clonal Hematopoiesis in Adult Survivors of Pediatric Cancer”进行了开场报告。她结合本人及其团队发表在Cancer Discovery杂志上的研究，对儿童肿瘤患者在长期存活中出现克隆性造血的现象进行了系统性地分析，指出接受过烷化剂、放疗或博来霉素治疗后的儿童患者在成年后更容易出现克隆性造血，临床实践中需要对这些患者进行长期的血液学监测。另外，STAT3突变可能是霍奇金淋巴瘤患儿出现治疗相关性克隆性造血的特异性基因，可能通过影响T细胞的功能而发挥作用。最后，Zhang教授介绍了用于分享和可视化儿童肿瘤、肿瘤幸存者和非肿瘤性疾病的基因组和临床数据的St. Jude Cloud平台，并鼓励和欢迎更多的国内同行使用该平台进行科研探索。

邱少伟教授作报告

血研所邱少伟教授以“欧洲白血病网络/国际共识分类（ELN/ICC）急性髓系白血病（AML）指南更新解读”为主题，主要介绍了2022年ELN/ICC AML指南较上一版相比在疾病分类、预后分层和治疗原则三个方面的更新。在疾病分类方面，ICC新标准指出，AML伴重现性遗传学异常需原始细胞≥10%，并引入了新的基因定义实体，如TP53突变的AML、骨髓增生异常相关基因突变的AML等。在预后分层方面，2022年ELN指南将携带b-ZIP区域的CEBPA突变归入预后良好组。治疗原则重点强调了靶向药物的应用，如维奈克拉、FLT3抑制剂、IDH1和IDH2抑制剂等。目前，2023年的中国AML指南也及时更新并采用了最新的国际指南，并根据国内患者的疾病特点做出了更加适合国人的指南推荐。

刘霆教授作报告

四川大学华西医院刘霆教授以“靶向和免疫药物时代急性淋巴细胞白血病（ALL）治疗策略的探索”为主题，介绍了ALL领域最新的靶向和免疫治疗进展。首先，成人ALL是异质性很强的疾病人群，随着分子生物学诊断技术的发展，其疾病亚群分型更加细化。分子靶向和免疫治疗药物的问世改进了ALL的治疗方法，提高了治疗疗效。其次，免疫治疗的价值在巩固治疗、清除残留病灶、难治复发ALL中的作用得到了肯定，未来有必要进一步探讨此类治疗方式应用线数的前移。酪氨酸激酶抑制剂（TKI）是Ph+ALL治疗成功的基石，2代/3代TKI诱导治疗可获得更好的分子生物学缓解，其中贝林妥欧单抗联合普纳替尼诱导＋巩固治疗新诊断Ph+ALL患者的无化疗和无移植方案值得期待。除此之外，虽然免疫治疗取得了巨大进展，但异基因造血干细胞移植仍然是治愈高危组患者的金标准，免疫治疗在无移植时代的作用仍需要探索。

纪春岩教授作报告

纪春岩教授以“慢性髓系白血病（CML）的诊疗进展”为主题，从四个方面系统性介绍了TKI治疗CML的最新进展，包括TKI治疗选择、疗效监测、TKI治疗转换和安全停药的时机。TKI的一线选择应基于预后分层并以治疗目标为导向。对于中高危患者、实现无治疗缓解（TFR）意愿强烈以及计划生育的年轻患者，二代TKI为首选推荐，而一代TKI更适合有心血管合并症的老年患者。虽然三代TKI普纳替尼一线治疗CML疗效良好，早期分子学反应率高，但不良反应也需警惕。关于安全停药的时机，目前公认的TFR成功要素包括持久的TKI治疗、持续稳定的深度分子学反应（DMR）和长期规律的高质量分子学监测。

刘启发教授作报告

刘启发教授以“微小残留病（MRD）驱动下AML缓解后诊断与治疗分层”为主题，结合本单位的原创性工作，介绍了AML诊断与治疗策略的制定。依据MRD动态分层制定的治疗策略可以克服年龄、白细胞数与AML亚型对预后的影响，最终改善AML患者的整体生存，包括改善中低危组MRD阳性患者的生存（尽早进行异基因造血干细胞移植），降低MRD阴性的低中危组患者的治疗强度和非复发死亡率。另外，刘教授强调了异基因造血干细胞移植在高危组和MRD阳性的中低危组患者中的作用，表示MRD阴性且遗传学低危患者可以选择化疗，在MRD阴性且遗传学中危患者中自体与异体造血干细胞移植具有同等地位，而MRD阳性和高危患者则需要进行异基因造血干细胞移植。

姚瑶教授作报告

血研所姚瑶教授以“低频突变分子检测技术与AML MRD监测”为主题，介绍了二代测序（NGS）技术在AML MRD监测中的前景、优势和技术局限。AML是一种异质性强的疾病且存在化疗后的克隆演变，因此目前AML治疗后的MRD监测没有最佳的方法。传统NGS技术的检测敏感性不能满足AML MRD监测的需要，错误矫正的NGS测序技术的出现促进了AML MRD相关研究与应用的发展。基于NGS的AML MRD监测应从实验方法学性能、临床有效性和有用性等方面进行评估，从而找到最恰当的检测方式。

魏辉教授作报告

作为本次论坛的执行主席，血研所白血病诊疗中心主任魏辉教授以“2023年急性白血病进展盘点”为主题，对急性白血病领域的前沿进展进行了回顾盘点与总结。在AML方面，靶向药物（例如FLT3抑制剂quizartinib、midostaurin、Menin抑制剂、针对TP53突变的eprenetapopt等)单药或者联合治疗取得了较好的疗效。在ALL方面，免疫治疗取得了里程碑式的进展，靶向CD19的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）产品纳基奥仑赛在国内获批用于成人复发或难治性B细胞ALL治疗。未来的ALL治疗将进一步朝向免疫治疗、无化疗治疗发展。

总结

最后，纪春岩教授对各专家学者的精彩分享表达了感谢，并表示，本次白血病论坛围绕AML、ALL和CML领域的最新进展如克隆性造血、指南更新、靶向免疫治疗、MRD动态分层以及NGS在MRD监测中的应用等进行了讨论，为广大血液疾病领域的同道们带来了一场精彩的学术盛宴，将进一步推动我国白血病诊疗的规范化以及治疗方案的不断创新。

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