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近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Mavacamten突破性治疗药物资格，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病。
Mavacamten是一种新型口服心肌肌球蛋白变构调节剂。对于梗阻性肥厚型心肌病，目前缺乏针对性的治疗措施，Mavacamten带来了令人鼓舞的临床结果。今年5月份，EXPLORER-HCM试验的主要结果公布，该试验达到了主要和次要终点：与安慰剂相比，Mavacamten改善了复合功能分析结果（P=0.0005），改善了NYHA功能分级（P<0.0001）、运动后左心室流出道的峰值梯度（P<0.0001）、堪萨斯城心肌病临床总结评分（P<0.0001）、峰值VO2（P=0.0006）和HCM症状问卷气短分数（P<0.0001）。
目前，相关公司正在为该药物准备新药申请，计划在2021年第一季度提交。
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文献索引：FDA grants breakthrough therapy designation to mavacamten. Healio. July 24, 2020.
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