2013年9月30日，美国食品和药品监督管理局(FDA)授权加速批准帕妥珠单抗（Perjeta）用于早期乳腺癌患者完整治疗方案的一部分(术前新辅助治疗)。帕妥珠单抗是被FDA批准的第一个乳腺癌新辅助治疗药物。

帕妥珠单抗在2012年被批准用于晚期或转移性HER2阳性乳癌患者的治疗。帕妥珠单抗的新适应症是用于HER2阳性、局部晚期、炎症或早期乳腺癌(肿瘤直径大于2 cm或淋巴结阳性)患者，他们处于癌症复发或扩散(转移)或具有疾病死亡高风险。该药物在手术前与曲妥珠单抗和其他化疗联合应用，根据所用治疗方案，可能之后还要接受术后化疗。手术后，患者应继续接受曲妥珠单抗完成一年治疗。 

2012年5月， FDA发布病理学完全缓解(pCR)指南草案，将其定义为在乳腺和淋巴结中缺乏浸润性癌症，并作为支持一种用于高风险、早期乳腺癌新辅助治疗药物加速批准的一个主要终点。在FDA的加速批准程序下，患者可获得有前景的药物来治疗严重或危及生命的疾病，同时也要进行验证性临床试验。

帕妥珠单抗的新辅助治疗加速批准是根据一项检测pCR的研究。在该研究中，417例参加者被随机分配到四种新辅助治疗方案之一：曲妥珠单抗加多西他赛，帕妥珠单抗加曲妥珠单抗加多西他赛，帕妥珠单抗加曲妥珠单抗，帕妥珠单抗加多西他赛。约39%的接受帕妥珠单抗加曲妥珠单抗加多西他赛参加者实现pCR，接受曲妥珠单抗加多西他赛约 21%。

加速批准的验证性临床试验正在进行当中，受试者为之前做过乳腺癌手术及处于乳腺癌复发高风险的HER2阳性乳腺癌患者。4,800多例患者被纳入这个试验，将进一步提供疗效，安全性和长期结果的资料。结果预期在2016年公布。

接受帕妥珠单抗加曲妥珠单抗加多西他赛的患者中，报道的最常见副作用是脱发，腹泻，恶心和抗感染白细胞减少。其他明显副作用包括心脏功能减低，输注相关反应，超敏性反应和过敏反应。

编译自：FDA approves Perjeta for neoadjuvant breast cancer treatment.FDA.2013.9.30

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