2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会于当地时间5月31日-6月4日在芝加哥盛大召开，作为全球最有影响力的临床肿瘤学会议之一，ASCO年会汇集了众多世界一流的肿瘤学专家，共同探讨当前国际最前沿的研究发现和临床试验成果。本次ASCO大会上公布了多项针对罕见突变靶向治疗的相关研究，医脉通精选整理如下。
Abstract #8519
研究背景
ROS1重排是晚期
研究方法
该研究是一项前瞻性多中心、单臂、II期临床试验，入组患者的体能状态（ECOG）评分≤2，且既往接受过≤1次铂类化疗。患者每天口服洛拉替尼100mg，21天为一个周期，持续治疗直至研究者确定的疾病进展、出现无法接受的毒性反应、患者撤回治疗同意或死亡。主要终点是客观缓解率（ORR）。次要终点包括无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和安全性。
研究结果
2019年6月3日至2023年4月26日，共入组32例患者。患者的中位年龄为60岁，63%为女性，且所有患者的组织学均为腺癌。66%为初治患者，34%曾接受过以铂类为基础的化疗。中位随访15.6个月，研究中所有患者的中位PFS为35.8个月，OS未达到。初治患者和既往治疗患者的ORR分别为81%和46%（p=0.042），PFS分别为未达到和13.9个月（p=0.25）。最常见的3-4级治疗相关不良事件（TRAE）是甘油三酯升高和胆固醇升高。未报告与治疗相关的死亡。
研究结论
洛拉替尼在未接受过TKI治疗、晚期ROS1阳性NSCLC（包括伴随中枢神经系统转移的患者）中显示出持久的临床疗效。不良事件主要为低级别，能够长期使用。由于治疗选择有限，洛拉替尼可作为ROS1阳性NSCLC的早期治疗选择。
Abstract #8557
伯瑞替尼治疗MET14号外显子跳跃突变晚期NSCLC的疗效和安全性：KUNPENG研究2.5年随访结果
研究背景
伯瑞替尼（PLB1001）是一种有效且高度选择性的c-MET抑制剂，在局部晚期或转移性MET 14号外显子（METex14）跳跃突变NSCLC患者中显示出优越的ORR获益。研究者在本次大会上报告KUNPENG研究的2.5年随访结果。
研究方法
在这项II期、开放标签、多中心、多队列研究中，队列1患者每天两次接受200mg的伯瑞替尼治疗（每周期28天），直到符合停药标准。主要终点是由盲法独立审查委员会（BIRC）评估的ORR。
研究结果
2020年1月17日至2021年2月9日，队列1共纳入52例患者。中位随访19.1个月，中位治疗时间为9.9个月。根据BIRC评估的ORR为75%，疾病控制率（DCR）为96.2%，中位缓解持续时间（DoR）为16.5个月，中位缓解时间（TTR）为1.0个月，中位PFS为14.3个月，中位OS为20.3个月。3年总OS率为35.1%。亚组分析显示，基线有脑转移的患者（N=5）、基线有肝转移的患者（N=6）、年龄在75岁及以上的患者（N=21）和有MET扩增的患者（N=12）的ORR分别为100.0%、66.7%、85.7%和100.0%。
在本研究中纳入的135例患者中，最常见（≥20%）的TRAE为外周
研究结论
伯瑞替尼在METex14突变NSCLC患者中显示出良好的疗效和可控的安全性。
(本网站所有内容，凡注明来源为“医脉通”，版权均归医脉通所有，未经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任，授权转载时须注明“来源：医脉通”。本网注明来源为其他媒体的内容为转载，转载仅作观点分享，版权归原作者所有，如有侵犯版权，请及时联系我们。)
