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美国当地时间2020年2月13-15日，美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤年会（ASCO GU）在美国旧金山拉开帷幕。膀胱癌是美国第六大常见的癌症，大约80％的患者为非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）。在这类疾病中，癌细胞位于膀胱内或已长入膀胱内腔，但尚未扩散至肌肉或其他组织中。本次会议公布了nadofaragene firadenovec治疗这类患者的疗效和安全性，详情如下：

Stephen A. Boorjian教授

背景

BCG无反应的NMIBC患者处于疾病复发和进展的重大风险中。尽管膀胱切除术可以治愈，但鉴于手术并发症的发病率，许多此类患者不愿或无法进行手术治疗。迄今为止，在这种情况下仍然缺乏有效的挽救膀胱内疗法。Nadofaragene firadenovec是一种新颖的膀胱内基因介导疗法，可传递人类干扰素α2b基因，导致干扰α2b表达，并在先前的2期试验中表现出持久应答。在此，我们报告针对BCG无反应的NMIBC的患者的后续III期试验结果。

方法

这项多中心，开放的3期临床研究调查了nadofaragene治疗对BCG无反应的高级NMIBC（仅CIS±Ta / T1或Ta / T1）患者。在最初的12个月中，每3个月一次施用Nadofaragene（3×1011 vp/ mL [75 mL]），最多可增加4剂剂量，并由研究者酌情决定是否服用其他剂量。主要终点是原位癌（CIS）患者中任意时期的完全缓解率（CR）。

结果

该研究共纳入157例患者（安全人群，n = 157；有效人群，n = 151）。在接受CIS治疗的患者中（n = 103），有55例（53.4％）（95％CI，43.3-63.3）达到了CR，所有这些患者均在治疗后第3个月达到CR。

在协议规定的活检中证实，在这55例CIS CR患者中，有25例（45.5％）在第12个月仍未发生高级别复发。对于仅使用HG Ta / T1的患者，分别在第3和第12个月时无复发的为35例（占72.9％）和21例（43.8％）。

大多数治疗突发性不良事件（TEAE）本质上都是短暂的：滴注部位渗漏为33.1％；疲劳23.6％; 膀胱痉挛19.7％; 排尿急症17.8％；血尿16.6％。有2例4级不良事件（败血症和过敏反应，均与研究药物无关），未发生5级不良事件。

结论

Nadofaragene疗法在53.4％的BCG无反应性CIS患者中实现了CR，并且耐受性良好。早期即可响应，并且可以持续一年。这些数据代表了历史上难以治疗的疾病的潜在重大管理进展。

参考文献：

[1]Abstract 442 -Safety and efficacy of intravesical nadofaragene firadenovec for patients with high-grade, BCG unresponsive nonmuscle invasive bladder cancer (NMIBC): Results from a phase III trial.2020 ASCO GU.

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