医脉通编译，转载请务必注明出处。

常染色体显性多囊肾(ADPKD)是常见的遗传性肾脏疾病，占欧洲透析或肾移植患者的10%。目前为止，尚无有效的治疗方法。2015年，2型加压素受体拮抗剂托伐普坦获得欧洲药品管理局批准，用于减缓肾囊肿和肾功能不全进展。但由于对ADPKD认知的缺乏，尚无明确的临床治疗指南。近日，欧洲肾脏协会-欧洲透析、移植协会(ERA-EDTA)工作组就如何落实托伐普坦治疗ADPKD发表了专家共识。该共识发表于欧洲领先肾脏病杂志《Nephrology Dialysis Transplantation》上。

共识推荐意见

推荐意见1: 

1.1 年龄 < 50岁的ADPKD患者伴CKD 1–3a期(eGFR > 45 ml/min/1.73 m²)，出现或可能出现病情快速进展，推荐服用托伐普坦，但CKD分期必须与年龄相结合。

1.2 30-40岁患者伴CKD 1期(eGFR > 90 ml/min/1.73 m²)不推荐服用托伐普坦。

1.3 30-40岁患者伴CKD 1期或2期(eGFR > 60 ml/min/1.73 m²)不推荐服用托伐普坦。

推荐意见2：

eGFR 1年内下降 ≥ 5 ml/min/1.73 m²，和/或连续5年每年下降 ≥ 2.5 ml/min/1.73 m²，表明病情快速进展。

推荐意见3：

肾脏总体积（TKV）每年增加 > 5%，重复测量（最好三次或更多，每次至少相隔6个月且MRI检查），表明病情快速进展。

推荐意见4: 

4.1  采用Mayo分期将ADPKD分为“典型”ADPKD和“非典型”ADPKD；根据患者预后情况调整 “典型”ADPKD 患者TKV，将患者分为5期（1A-1E）。

4.2  Mayo分期1C–1E期ADPKD患者（eGFR每年下降 ≥ 2.5 ml/min/1.73 m²），可能出现病情快速进展。

4.3  Mayo 分期，具有ADPKD典型形态学特征的患者，可能出现病情快速进展。

4.4 年龄 < 45岁，超声检查肾脏长度 > 16.5 cm，可能出现病情快速进展。

推荐意见5：

PKD1截断变异患者结合早期临床表现，PRO-PKD评分 > 6，可能出现病情快速进展。

推荐意见6：

年龄小于58岁，有终末期肾病家族史的患者，每3-5年重新评估病情进展情况。

推荐意见7：

层次分析算法评估ADPKD患者是否已出现或可能出现快速进展，从而给予相应的治疗。

推荐意见8：

8.1服用托伐普坦时，应考虑其副作用和对患者日常生活的影响

8.2 服用托伐普坦时，应考虑其禁忌症和副作用，如：肝毒性及其他注意事项（见表）

8.3 ADPKD管理过程中，托伐普坦处方和安全性监测文件应由专业医师监督执行。

推荐意见9：

9.1 托伐普坦最初服用剂量建议为：早晨45 mg，夜间15 mg

9.2 出现耐药性后，增加剂量至60/30 mg和 90/30 mg

9.3 患者进展为终末期肾病后，停止服用托伐普坦

托伐普坦治疗ADPKD的禁忌症和注意事项

“虽然专家共识本质上不如临床实践指南，但这些共识有利于指导医生和患者”，NDT主编，Carmine Zoccali教授解释说。“此外，我们认为，病情快速进展的患者托伐普坦治疗效果较好。该推荐意见为疾病进展评估，托伐普坦治疗ADPKD适用人群提供了层次分析算法。

医脉通编译自：ERA-EDTA recommendation on the use of tolvaptan in polycystic kidney disease. Wednesday 10 February 2016. 

文献来源：Recommendations for the use of tolvaptan in autosomal dominant polycystic kidney disease: a position statement on behalf of the ERA-EDTA Working Groups on Inherited Kidney Disorders and European Renal Best Practice. Ron T. Gansevoort, Mustafa Arici, Thomas Benzing, et al. Nephrology Dialysis Transplantation. doi: 10.1093/ndt/gfv456. published online 29 January 2016.

(本网站所有内容，凡注明来源为“医脉通”，版权均归医脉通所有，未经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任，授权转载时须注明“来源：医脉通”。本网注明来源为其他媒体的内容为转载，转载仅作观点分享，版权归原作者所有，如有侵犯版权，请及时联系我们。)