欧洲新药速递--囊性纤维化治疗药物Kalydeco上市_欧洲_囊性纤维化_Kalydeco

欧洲新药速递--囊性纤维化治疗药物Kalydeco上市

发布时间：2012-05-30 | 来源：欧洲药品管理局

关键词：欧洲囊性纤维化 Kalydeco

欧洲药品管理局(EUROPEAN MEDICINES AGENCY)5月25日宣布推荐新型囊性纤维化治疗药物Kalydeco批准上市。

Kalydeco (ivacaftor)被推荐用于囊性纤维化跨膜转运调节因子(CFTR)基因G551D突变的6岁或以上患者。该药通过修复突变CFTR蛋白功能，改善肺功能而发挥作用。Kalydeco以孤儿药程序申报，该局在150天内完成了对该药的审评。

在欧盟，囊性纤维化影响了约60,000人。囊性纤维化是由于编码一种名为CFTR的蛋白质的基因发生了突变（基因缺陷）而引起的；CFTR可以调节体内离子（如氯离子）和水的转运。在氯离子和水的转运中存在缺陷会导致厚厚的粘液积聚在肺部、消化道以及其身体的他部位，这会引起严重的呼吸道和消化道问题。症状开始在童年早期，包括持续咳嗽，反复出现胸部和肺部感染，体重增加不良。

Kalydeco规格为150 mg，日服2次，临床试验还显示，该药物还有助于增加体重，减少肺部急性加重发作频率。

与Kalydeco观察效果的最常见的副作用是腹痛，腹泻，头晕，皮疹，上呼吸道的反应（包括上呼吸道感染，鼻塞，咽部红斑，口咽疼痛，过敏性鼻炎，鼻窦充血，鼻咽炎），头痛和细菌痰。没有此产品的长期安全数据，对此将保持密切关注。