DISTAL是一项开放标签、随机、终点评估盲法试验，在欧洲和中东的55家医院开展。

入组标准：急性缺血性卒中，由标准影像学确诊非优势/共优势M2段、M3-M4段、A1-A3段、P1-P3段闭塞；年龄≥18岁；美国国立卫生研究院卒中量表（NIHSS）评分≥4分（0-42分，分数越高神经缺损越重）或存在明确致残症状；发病前独立居家、非卧床；发病6小时内随机分组，或6-24小时内分组且神经影像学提示可挽救组织。影像学排除标准：血管解剖不适合血管内治疗、颅内出血、明显占位效应。所有患者或法定代理人签署知情同意书。

患者通过中央在线系统1:1随机分组，接受血管内治疗联合最佳药物治疗，或单纯最佳药物治疗。

治疗方案

• 血管内治疗组：联合最佳药物治疗，血管内治疗采用支架取栓、抽吸导管或联合方案，可配合球囊导引导管；麻醉方式、术中管理、术后护理由术者决定。

• 单纯药物治疗组：遵循欧洲卒中组织、美国心脏协会/美国卒中协会指南实施最佳药物治疗。

  
  

基线影像学：至少包含非对比CT/MRI、CT/MR血管造影；灌注成像为可选推荐项目。所有影像数据提交至独立核心实验室（瑞士伯尔尼大学医院、瑞士日内瓦大学医院），由2名盲法专家评估。

结局指标：

• 主要终点：12个月改良Rankin量表（mRS）残疾评分（0=无症状，6=死亡；5分与6分合并）。

• 次要终点：12个月良好功能结局（mRS0-1分）、功能独立（mRS0-2分）、欧洲五维健康量表（EQ-5D-5L）评估的健康相关生活质量、居住状态（居家/其他）。

• 安全性终点：12个月内全因死亡率。

研究共纳入553例患者，10例拒绝知情同意，最终543例纳入分析（44%为女性；56%为男性；中位年龄77岁，IQR 68-84岁）。其中血管内治疗组271例，单纯药物治疗组272例，两组基线特征均衡可比。从90天随访至12个月随访期间，两组的失访率、撤回同意率相近，12个月随访数据完整者共524例，数据完整率为97%。

两组患者12个月时的中位改良Rankin量表（mRS）评分均为2分（四分位距1-4分），且评分分布无统计学差异（aOR 0.81，95% CI 0.59-1.12；P=0.20）。其中，达到良好功能结局（mRS 0-1分）的患者比例在血管内治疗组为39%，单纯药物治疗组为40%，两组差异均无统计学意义（aOR 0.90，95% CI 0.60-1.36）；达到功能独立（mRS0-2分）的患者比例在血管内治疗组为55%，单纯药物治疗组为57%，组间差异同样无统计学意义（aOR 0.91，95% CI 0.60-1.37）。

图1：改良意向治疗人群中，按治疗分组划分的12个月mRS评分分布

两组患者的欧洲五维健康量表（EQ-5D-5L）效用指数、视觉模拟评分（VAS）无统计学差异；在居家居住状态方面，血管内治疗组为88%，单纯药物治疗组为88%，组间无统计学差异。12个月全因死亡率方面，血管内治疗组为20%，单纯药物治疗组为16%，组间差异无统计学意义（aHR 1.46，95% CI 0.93–2.30；P=0.10）。

图2：意向治疗人群12个月总生存曲线（Kaplan–Meier）患者在1年研究访视日、同意退出日或最后一次联系日（若失访）时被进行右端删失处理。总体而言，有449名患者被删失。

事后亚组分析显示，接受静脉溶栓者及男性患者中，血管内治疗组不良结局风险更高（P<0.05）。；其余亚组（年龄、基线NIHSS评分、闭塞部位、发病至随机时间窗）的组间结局差异均无统计学意义。

图3：12个月主要结局（mRS）的事后亚组分析置信区间的宽度未针对多重性进行调整，因此不能用于推断治疗效果。在三名参与者中，核心实验室评估未发现血管阻塞，尽管现场研究者将其分类为M3或M4级阻塞；鉴于样本量较小，这些病例与M3或M4级阻塞类别合并处理，而非单独进行分析。

DISTAL试验12个月预设分析证实：在中等或远端血管闭塞卒中患者中，血管内治疗联合最佳药物治疗与单纯最佳药物治疗相比，未改善患者12个月功能结局、生活质量及总生存率。该结果延续了90天中性结论，提示血管内治疗无延迟获益。同时，12个月死亡率数值上血管内治疗组更高，但目前尚无明确机制解释，需谨慎解读。亚组分析提示静脉溶栓患者可能存在风险，需进一步验证。

该研究结果与欧洲、北美三项中性试验一致，与中国ORIENTAL-MeVO试验获益结果存在差异，核心原因主要在于：基线卒中严重程度不同、静脉溶栓使用率存在差异以及患者筛选标准不同。结合三项欧美中性试验及此研究12个月结果，不推荐对未筛选的轻中度中等或远端血管闭塞卒中患者常规实施血管内治疗，符合美国心脏协会/美国卒中协会最新指南。血管内治疗可优先用于重度患者、静脉溶栓禁忌者、溶栓后无早期改善者，且需在临床试验中开展。未来研究需聚焦患者精准筛选标准（闭塞优势、梗死核心/灌注不匹配、受累组织功能区）、远端血管专用标准化治疗方案。

对于DISTAL试验纳入的中等/远端血管闭塞卒中患者，血管内治疗联合最佳药物治疗并不能降低12个月残疾率或死亡率。该结果主要适用于轻中度、多数接受静脉溶栓的中等或远端血管闭塞卒中患者，不适用于重度患者或溶栓禁忌患者。

参考文献：Fischer U, Brehm A, Ribo M, et al. Endovascular treatment for medium or distal vessel occlusion stroke (DISTAL): 12-month outcomes of a multicentre, open-label, randomised trial[J]. The Lancet Neurology, 2026.