随着现代医学诊疗模式从“以疾病为中心”向“以患者为中心”的转变，患者的需求和声音在临床实践中变得愈发重要。PRO是指直接来源于患者本人对其健康状况的评估信息，不包括医护及其他任何人员的解释。其内容涵盖多个关键维度，包括症状体验（如咳嗽、疲劳、疼痛）、功能状态（如体力活动能力）、整体生活质量（QoL）、心理状态以及对治疗的满意度等。研究表明，不同人群对同一症状的判定效果不同，患者和他人（照顾者、医护人员等）的报告结果存在一定的差异^[1]。与传统由医生主导记录的不良事件（AE）相比，PRO能够反映患者在治疗过程中的真实感受。例如，同样是“疲劳”，医生记录可能仅体现为分级，而PRO则能够反映其对患者日常生活、工作能力乃至情绪状态的实际影响。

近年来，PRO在临床研究及药物监管中的地位亦在不断提升。美国食品药品监督管理局（FDA）逐步将患者体验纳入药物评价体系，认为患者是最了解自身疾病状态的“第一信息源”^[2]。《21世纪治愈法案》（Cures Act）进一步明确，临床结局评估（COA）应包括患者报告结局^[3]。2022年1月，我国国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）发布了《患者报告结局在药物临床研发中应用的指导原则（试行）》，推动PRO在国内临床药物研发中的应用^[4]。2025年1月，CDE发布了《患者报告结局指标用于风湿免疫性疾病临床试验的技术指导原则》，开始在特定疾病领域探索使用PRO^[5]。

在肿瘤治疗领域，仅依赖无进展生存期（PFS）或总生存期（OS）等传统终点，难以全面反映治疗方案的临床价值。例如，某一方案即使延长生存，但若显著降低生活质量，其临床意义仍需审慎评估。因此，PRO的引入有助于从“患者获益”的角度补充传统疗效指标的不足。而在EGFR突变（Ex19del/L858R）晚期NSCLC治疗领域，就FLAURA2研究和MARIPOSA研究而言，一线联合治疗虽带来明确的PFS提升和OS延长，但联合治疗带来的毒性增加可能对患者生活质量产生负面影响。在这一背景下，通过PRO系统评估患者生活质量与症状负担，对于全面了解治疗价值、指导临床决策具有重要意义。

在EGFR突变晚期NSCLC一线治疗格局快速发展的背景下，PRO可从患者视角为临床决策提供新的补充依据。FLAURA2研究显示，在奥希替尼联合化疗组中，大多数患者（76%）完成了至少4个周期的卡铂或顺铂治疗，培美曲塞中位治疗周期为12个周期^[7]。虽然化疗相关毒性增加了患者的不良事件管理负担，但这些问题主要集中在诱导治疗阶段，并在维持治疗阶段逐步缓解。FLAURA2 PRO分析显示，奥希替尼联合化疗对生活质量的负面影响总体较轻，提示疗效提升并未以显著牺牲患者日常功能为代价。总体而言，FLAURA2研究不仅在传统疗效终点上取得重要突破，也通过PRO分析，从患者视角验证了奥希替尼联合化疗一线治疗策略的可行性。

基于FLAURA2等研究结果，《携带驱动基因改变的IV期NSCLC的治疗：ASCO动态指南（2026.3.0版）》对EGFR突变（Ex19del/L858R）晚期NSCLC的一线治疗推荐进行了更新：优先推荐奥希替尼联合铂类-培美曲塞化疗或埃万妥单抗联合兰泽替尼（推荐级别更新为：强）；对于不选择联合治疗的患者，推荐奥希替尼单药治疗（推荐级别更新为：强）^[9]。

需要注意的是，FLAURA2 PRO分析中，研究人群基线功能状态和生活质量水平较好，症状较轻，因此结果在症状负担较重或身体状况较差的患者群体中外推时需谨慎，仍需更多真实世界证据进一步补充。未来，随着肿瘤治疗逐步向“以患者为中心”的精准个体化模式转变，PRO将在临床研究与治疗决策中发挥越来越重要的作用，为实现“高质量长生存”的临床目标提供关键支持。