系统性红斑狼疮诊疗迎新工具：标准化核心数据集发布_

系统性红斑狼疮诊疗迎新工具：标准化核心数据集发布

发布时间：2026-01-22

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导读

系统性红斑狼疮（SLE）是一种复杂且具有潜在生命威胁的自身免疫性疾病，其临床表现、病程及治疗反应存在显著异质性。尽管近年来治疗手段与诊断方法有所进步，但患者死亡率、器官损伤及健康相关生活质量仍未见明显改善，凸显出通过大数据分析识别疾病模式与患者亚群的迫切需求。然而，目前缺乏标准化的数据收集工具与统一的文档标准，限制了不同国家和地区SLE登记系统之间的协作与研究比较。为此，欧洲抗风湿病联盟（EULAR）成立专项工作组，旨在通过共识方法制定一套适用于SLE临床护理与观察性及转化研究的核心数据集，以促进数据标准化、提升临床护理质量并支持国际合作研究。

研究设计

本研究采用EULAR标准化操作程序，通过多步骤共识形成方法，包括文献回顾、专家提名、在线调查、面对面会议及四轮德尔菲调查。工作组由来自14个欧洲国家的25名成员组成，涵盖风湿病学专家、方法学家、患者研究伙伴及康复医学专家。研究首先通过层级式文献回顾初选项目，随后通过重要性评分与小组讨论进行项目筛选与归类，最终形成用于临床护理的核心数据集及用于研究扩展的附加项目。共识标准为：德尔菲调查中支持率>75%的项目纳入核心集，50–75%的项目进入第二轮审议，<50%的项目排除。

研究结果

核心数据集的构建与内容

经过四轮德尔菲调查与多次小组讨论，初始的99个项目最终被整合为73个核心临床数据集项目和8个研究扩展项目。核心数据集分为9个领域，涵盖患者基本信息、疾病活动度、疾病史、器官损伤、合并症、患者报告结局（PROs）、实验室指标、治疗及临床结局（表1）。

表1：临床护理核心数据集

研究扩展项目包括分类标准的符合情况、疫苗接种史、低疾病活动状态（LDA）、药物依从性、健康相关生活质量（HRQoL）等（表2）。

表2：研究扩展项目

项目评估频率

根据临床实用性与数据更新需求，各项目评估频率分为三类：

1.首次就诊时评估：包括一般信息、疾病史、血清学标志物（共20项）；

2.每年评估：包括合并症与器官损伤（共26项）；

3.每次就诊评估：包括实验室参数、治疗、PROs及疾病活动度（共21项）。

关键调整与共识决策

在第四轮德尔菲调查中，工作组对部分项目进行了调整以完善数据集的完整性与逻辑一致性：

1.将“外周血管”和“胃肠道”疾病活动项目纳入核心集，以确保疾病活动评估的全面性；

2.将“血液学损伤”移至研究扩展集，因其尚未被标准化为损伤指标；

3.将“胃肠道损伤”和“过早性腺功能衰竭”从研究扩展集转入核心集；

4.在损伤项目中增加“糖尿病”与“癌症”，但仅限SLE诊断后新发者；

5.合并“其他风湿病”与“干燥综合征”为“其他自身免疫性疾病”；

6.将“眼部”与“胃肠道”疾病史纳入核心集，并将“全身症状”疾病史从研究扩展集转入核心集。

排除项目及其原因

在项目筛选中，部分项目因重要性不足或与现有项目重叠而被排除（图2）。例如，“家庭自身免疫病史”“饮食问题”“非药物治疗”“疼痛史”“骨关节炎”“工作生产力”“体力活动”“焦虑”“压力”等项目未纳入最终核心集。此外，尽管患者报告结局中的“疲劳”与“当前疼痛”被纳入核心集，但“健康相关生活质量”与“工作状态”仅作为研究扩展项目。

工具使用与评估标准化

工作组未推荐特定的评估工具（如SLEDAI、BILAG等），而是强调应系统评估各器官系统，并鼓励使用已验证的工具记录疾病活动度与损伤。这一策略旨在保持数据收集的灵活性，同时确保数据的可比性与FAIR原则（可查找、可访问、可互操作、可重用）的落实。

研究结论

本研究通过系统性的共识过程，制定了一套包含73个项目的SLE临床核心数据集及8个项目的研究扩展集，旨在：

1.提升临床护理质量：通过标准化文档确保SLE管理中的关键要素不被遗漏；

2.促进多中心研究合作：为国际登记系统提供可比性框架，支持观察性与转化研究；

3.推动数据标准化与互操作性：为建立全球SLE数据空间奠定基础，助力个体化医疗的实现。

该数据集已于2025年发布，计划在三年后评估其在实际研究与临床实践中的应用情况。

研究讨论

1.标准化数据集的临床与研究价值

本研究提出的核心数据集填补了SLE领域长期缺乏标准化文档的空白。通过系统涵盖疾病活动、损伤、合并症及PROs等多个维度，该数据集不仅支持临床决策，还为大数据分析与患者分层研究提供了基础。尤其值得关注的是，数据集设计兼顾了临床可行性与科研需求，通过区分核心集与研究扩展集，既减轻了临床工作负担，又为深入研究保留了空间。

2.与既往指南的衔接与创新

相较于2010年Mosca等人提出的EULAR监测建议，本研究通过共识驱动的方法对各项项目进行了重要性评估与实用化调整，更具系统性与代表性。此外，与OMERACT等国际共识工作相比，本数据集更侧重于临床文档（不限于结局指标）的标准化而非仅用于临床试验，因此更具广泛适用性。

3.实施挑战与未来方向

尽管数据集具有重要价值，其实施仍面临若干挑战：

工具多样性：未指定具体评估工具可能导致数据整合时的适配问题；

儿童SLE适用性：本数据集仅针对成人SLE，儿童患者需参考其他专门指南；

数字化与语义标准化：未来需推动数据字典与标准化术语（如SNOMEDCT）的应用，以进一步提升数据的互操作性。

总结

本研究通过系统共识方法构建了SLE临床核心数据集及其研究扩展，为提升患者护理质量、促进国际研究合作、推动数据标准化与个体化医疗提供了重要工具。其成功实施有望加速SLE诊疗的规范化与精准化进程。

参考文献：Mucke J, Bertsias G, Aringer M, Arnaud L, Boström C, Cervera R, Chehab G, Czirják L, Dreyer LW, Inês L, Jacobsen S, Nielsen CK, Marasco E, Mosca M, Myllys K, Pamfil C, Pego-Reigosa JM, Richter JG, Sciascia S, Tamirou F, Tsang-A-Sjoe M, Vital EM, Van Vollenhoven R, Wincup C, Schneider M; Taskforce for development of EULAR recommendations for a core dataset to support clinical care and translational and observational research in systemic lupus erythematosus. EULAR recommendations for a core dataset to support clinical care and translational and observational research in systemic lupus erythematosus. Ann Rheum Dis. 2025 Oct;84(10):1621-1631.

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