腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种以累及腱鞘、关节滑膜为主的肿瘤性病变，包括结节型和弥漫型两种类型。手术切除是TGCT的主要治疗方式[1]。随着对发病机制研究的不断深入以及靶向药物的问世，TGCT的诊疗理念逐渐从单一手术治疗转向药物与手术相结合的综合治疗。近日，医脉通特邀
作为运动医学领域的临床专家，请您从专业视角为我们分享临床对TGCT的疾病认知经历了怎样的演变？在疾病诊疗实践中，TGCT在识别、评估及运动功能影响方面有何独特之处？当前运动医学领域面临的主要治疗困境是什么？
李箭教授：
临床对TGCT的认知经历了一个逐步深化的过程。最初该疾病被归类为“黄色瘤”，随后在骨与
TGCT的症状与体征可因肿瘤受累部位和亚型不同而存在差异。关节外结节型TGCT表现为缓慢进展的肿块/肿胀、偶尔可伴疼痛，通常无关节功能障碍；关节内结节型TGCT常为包块，还可出现关节积液、疼痛、僵硬、卡顿、不稳及活动范围受限等症状。弥漫型TGCT临床进展缓慢，可表现为肿胀和/或疼痛，伴僵硬、活动范围缩小和关节不稳定；逐渐进展为
另有部分多次手术、病灶范围较广的患者，因手术创伤较大，可能导致关节囊等重要结构被切除，甚至出现肌腱切除、韧带部分切除等情况，这些均会对疾病治疗预后产生不利影响。此类患者在未手术时，虽存在关节肿大、胀痛症状，但日常行走、跑跳等活动功能多不受明显限制；而病灶范围较大的患者一旦接受手术，若术后康复不佳，极易出现运动功能受限，反而对其生活质量造成更大影响，这也是运动医学领域治疗此类疾病面临的主要困惑。
因此，在通过手术切除肿瘤、控制病情的同时，最大限度降低手术创伤所致的运动功能减退，这就要求运动医学科医生必须具备精湛精准的手术操作技术以及丰富的疾病诊疗经验。
此外，临床中还可采用以关节镜下手术切除为主、必要时辅以小切口开放手术的治疗方案。例如，当病灶波及神经血管时，手术操作中需尽可能避免损伤神经血管，这一原则至关重要。
盐酸匹米替尼胶囊作为一款新型高选择性CSF-1R抑制剂已正式在中国获批上市。从作用机制和循证医学角度来看，您认为其与现有治疗手段相比有哪些差异化优势？匹米替尼对TGCT的治疗格局可能带来哪些影响？
李箭教授：
TGCT的发生发展与CSF-1过度表达及其受体通路持续激活密切相关，该机制导致巨噬细胞异常聚集与增殖。全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期MANEUVER研究旨在评估新型、高选择性CSF-1R抑制剂匹米替尼在TGCT患者中的有效性和安全性。
2025年在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会[3]上首次公布该研究的主要结果；随后，欧洲肿瘤内科学会（ESMO）[4]和结缔组织肿瘤学会（CTOS）[5]年会进一步展示了该研究第二部分完成后的长期疗效及安全性数据。第一部分结果显示，治疗6个月时，匹米替尼组与安慰剂组的ORR分别为54.0% vs 3.2%，P＜0.0001，成功达到主要终点。中位随访14.3个月时结果显示，根据BIRC评估，ORR从第6个月的54%进一步提升至76.2%（95% CI：63.8–86.0），其中4例患者达到完全缓解（CR）。此外，安慰剂组交叉至匹米替尼治疗的患者，在中位随访8.5个月时，ORR亦达到64.5%。研究表明，匹米替尼可帮助患者实现肿瘤缩小、关节活动度改善、疼痛减轻并提升生活质量，且随治疗时间延长，肿瘤缩小效果更为显著。安全性层面，匹米替尼治疗组展示出良好的耐受性，大多数治疗期间不良事件（TEAE）为1-2级，因不良事件导致的治疗终止率为6.3%，其良好的安全性、耐受性也为患者的长期用药提供了保障。
与现有疗法相比，匹米替尼具有显著优势。相较于以往泛靶点TKI药物，其对非靶向通路的交叉抑制作用更小，选择性更高。匹米替尼的面世为手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性TGCT患者提供了新的靶向治疗选择，带来多重获益[6]。
此外，匹米替尼能显著改善关节肿胀、疼痛及功能障碍，提示靶向治疗不仅可缓解症状，更能促进功能恢复，帮助患者恢复正常生活与运动。在治疗格局方面，该药的上市填补了中国TGCT系统治疗的空白，提供了非手术保关节的新路径，推动TGCT，尤其是弥漫型TGCT治疗模式从以手术为主转向优先考虑靶向治疗并结合手术的综合策略，开启了TGCT治疗的新时代。
随着创新疗法的可及性不断提高，作为中华医学会运动医学分会副主委/中国医学救援协会运动伤害分会会长，您认为学会应如何利用平台优势推动TGCT的规范化诊疗？未来TGCT综合管理模式应纳入哪些关键要素？
李箭教授：
对于从事运动医学的专业人员而言，在TGCT的诊断、治疗及康复过程中，必须整合骨与软组织肿瘤、放疗、生物治疗、康复、影像学、病理、基因与分子等多学科知识，联合多个专业共同开展工作。首先，制定并推出多学科整合的TGCT诊疗专家共识与临床应用指南，以此规范TGCT的临床诊疗行为与路径，是保障患者获益的关键。其次，应提升基层医生特别是初诊医生对TGCT的警惕性和早期识别能力，减少误诊、漏诊及延误诊断的情况。第三，需与社会及患者组织合作，积极开展科普教育，提高社会公众、运动人群及广大民众对该疾病的认知，并提供全面的诊断、治疗与康复指导。第四，建议在全国范围内建立TGCT多学科整合的专病诊治中心，以集中诊疗资源，更好地帮助这类罕见病患者。
建立以运动功能恢复为核心的TGCT综合管理模式具有重要意义。首先，该模式旨在减少患者反复就医与手术，降低TGCT对患者及其家庭的影响。这需要在影像学等精准评估基础上，建立以功能康复为导向的诊疗与评价体系。其次，临床医生应掌握在多学科协作背景下，依据患者功能恢复的需求，制定分层（分期、分型、分度）的个体化精准治疗策略。第三，以运动功能恢复为核心的TGCT综合管理需要推行药物治疗、手术治疗与运动康复同步进行的模式，并将康复贯穿于诊疗全过程，从而显著提升患者的生活质量与预后。最后，在肿瘤治疗结束后，患者仍需长期遵循运动康复处方，以达到最佳的运动与关节功能状态，并坚持规律随访复诊，例如每年进行一次MRI检查。针对复发风险较高的患者，应进行运动风险分层管理，必要时帮助极少数无法根治的患者学会与TGCT长期共存，实现从心理到生理、生活质量的全面提升与保障。
长期以来，TGCT手术切除虽为重要手段，却常面临复发风险与功能损害的困境。以匹米替尼为代表的高选择性CSF-1R抑制剂的出现，不仅通过精准阻断发病核心通路为患者带来了肿瘤缩小、症状缓解的明确获益，更为构建“靶向-手术-康复”一体化的立体治疗模式奠定了基础。展望未来，TGCT的诊疗发展亟需多学科深度整合，通过制定权威指南、提升早期识别能力、建立专病中心并推广以运动功能恢复为核心的综合管理策略，从而最终实现控制疾病与保全功能的双重目标，全面提升患者的长期生活质量。
李箭 教授
四川大学华西医院骨科副主任，运动医学中心主任，博导，主任医师
中华医学会运动医疗分会第四届、第五届副主委
中国医师协会运动医学医师分会第二届委员会常委委员
中国医学救援协会运动伤害分会会长
四川省医学会运动医疗专委会第三届主委
四川省医师协会第一届运动医学医师分会会长
西部运动医学关节镜联盟会创始人及首届会长
中华运动康复医学培训工程-四川培训中心副主任
四川省干细胞技术与细胞治疗协会副会长兼秘书长
四川省第二届体医融合和非医疗健康干预专业委员会主委
2019APKASS主席
四川省成都市温江区两届人大代表。
担任AJSM（《美国运动医学杂志》）中文版第一副主编，JBJS，BJSM中文版编委
编号：CN-PIMI-00017，有效期：30 Dec 2027，仅供医疗卫生专业人士参考
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