原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板（PLT）计数减少为主要特点¹。该病临床表现变化较大，无症状PLT减少、皮肤黏膜出血、严重内脏出血、致命性颅内出血均可发生¹。糖皮质激素为成人ITP一线治疗方案，但部分患者存在疗效欠佳或明显不良反应²。根据《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》，促血小板生成药物被列为二线治疗中的A级推荐方案，总体有效率超60%¹。海曲泊帕是一种新型的小分子、口服、非肽类血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），临床研究显示其可在1~2周内快速升高PLT至安全水平，且24周内持续维持应答³，为ITP患者带来新的治疗选择。

本文邀请河南科技大学第一附属医院马利敏医生分享一例糖皮质激素一线治疗无效更换海曲泊帕治疗的ITP患者诊疗经验，并特邀河南科技大学第一附属医院杨海平教授对该病例进行点评。医脉通现将精彩内容整理如下，以飨读者。

• 超声：右侧腋窝淋巴结肿大并部分结构异常，左侧腋窝淋巴结可见。

• PET-CT：右侧腋窝数枚肿大淋巴结，脾大，双颈、双侧锁骨窝、纵隔、腹膜后小淋巴结。

ITP是由免疫介导的PLT过度破坏及PLT生成不足，导致PLT减少的一种获得性自身免疫性出血性疾病，属于临床较常见的出血性疾病类型¹。急性ITP具有起病急，症状明显的特点，可表现为无症状PLT减少、皮肤黏膜出血，严重者在急性期PLT明显减少时若发生颅内出血，会危及生命。

ITP的诊断仍基于临床排除法，须除外其它原因所致PLT减少¹。本例患者通过超声检查发现异常淋巴结，随后进一步完善PET-CT及淋巴结活检，排除淋巴瘤，最终诊断为ITP。

目前ITP患者的治疗选择包括紧急治疗、一线治疗、二线治疗、三线治疗等，部分患者在接受一线治疗后，会出现治疗无效或复发或不良反应明显的情况，因此需转入二线治疗⁴。《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》推荐二线治疗方案包括促血小板生成药物、利妥昔单抗等，其中促血小板生成药物被列为A级推荐，是ITP二线治疗的首选药物¹。本例患者应用足剂量海曲泊帕治疗后，PLT计数恢复至正常水平，且未再发生出血事件。后续调整剂量至最低维持剂量（2.5mg/日），PLT持续应答，疗效持续有效达6个月以上。需强调的是，由于不同患者对二线治疗药物的反应存在异质性，临床实践中应鼓励患者参与治疗决策，在治疗不良反应最小化的前提下，将PLT计数提升至安全水平，减少出血事件，同时兼顾患者生活质量的改善。