目前，凝血因子预防治疗是血友病重要的治疗手段，但治疗期间可能导致抑制物这一常见且棘手的并发症。抑制物一旦产生，治疗效果大打折扣，影响患者长期预后，给临床治疗带来巨大挑战。面对抑制物难题，如何更好地建立全程管理模式成为破局关键。
2025年10月16日，由北京中健联健康服务促进中心发起并主办、中国血友病青年协作组提供权威学术支持的【榜Young新声】“出血性疾病前沿热点线上研讨会”第九期顺利召开。本次会议，与会专家聚焦抑制物全程管理，合力推动出血性疾病领域高质量发展。医脉通特将精彩内容整理如下，以飨读者！
Part.01开场致辞
郑昌成教授开场致辞
会议伊始，中国科学技术大学附属第一医院郑昌成教授致开场辞。临床上，抑制物的产生是影响治疗效果与血友病患者预后的关键挑战，而当前不同医疗机构、不同诊疗团队在抑制物管理策略上存在差异，亟需通过系统性的学术交流打破信息壁垒，形成更规范、更高效的诊疗共识。基于此，本次会议将围绕抑制物管理展开深度分享与重点探讨，以期帮助青年医生掌握更多抑制物诊疗要点，并为资深专家提供碰撞新思路、探索新方案的契机，最终推动我国伴抑制物血友病诊疗整体水平迈向新台阶。
Part.02直面抑制物挑战，rFVIIa助力伴抑制物血友病患者全程管理
张旭晗教授作报告
在学术分享环节中，安徽省立医院张旭晗教授系统阐述了抑制物的危害及重组活化凝血因子VII（rFVIIa）治疗伴抑制物血友病的临床优势。抑制物产生后，血友病患者出血、致残、疼痛、并发症等方面的疾病负担加重，治疗难度加大，生活质量降低。因此，伴抑制物血友病患者需要进行早期干预，以预防和控制止血，减少并发症发生风险。而rFVIIa的出现，为患者带来希望，多项研究已提示其对伴抑制物血友病全程管理具有积极作用：前瞻性研究显示，rFVIIa联合方案在体外可增加内源性凝血酶潜能和凝血酶峰值；同时，接受rFVIIa联合方案治疗后，伴抑制物血友病A患者止血有效率为90%。在安全性方面，经rFVIIa治疗的伴抑制物血友病患者血栓发生率仅为0.11%。基于rFVIIa氨基酸序列与功能等同于血浆来源FVIIa、无人类蛋白添加、低免疫原性、止血效果好、血栓风险低、作用精准及止血速度快等多重优势，国内外指南均推荐rFVIIa用于伴抑制物血友病患者出血治疗。
Part.03聚焦前沿进展，SCBT方案为抑制物患者提供手术管理新思路
周虎教授作报告
紧接着，河南省肿瘤医院周虎教授分享了河南省血友病患者调查情况及河南省肿瘤医院在伴抑制物血友病围手术期管理方面的进展。河南省血友病患者以重型患者居多，预防治疗不足，关节病变及致残率高，亟需建立本省血友病分级诊疗体系，加强和规范血友病患者预防治疗。此外，周虎教授指出，血友病患者抑制物阳性，是临床手术止血管理中的重要挑战。而对于迫切需要手术治疗的高滴度抑制物患者，rFVIIa和凝血酶原复合物（PCC）序贯旁路联合治疗（SCBT）方案是一种安全有效的围手术期止血选择。本中心一项回顾性研究显示，接受SCBT方案后，高滴度抑制物患者术中及术后止血率均高达90%。同时，在低滴度抑制物血友病A患者中，SCBT方案也具有重要临床应用价值，术中及术后止血有效率均为100%。但目前该项研究包含病例数较少，未来仍需进一步扩大样本量。
Part.04
把握检测时机，优化抑制物临床管理
房云海教授作报告
紧接着，山东省血液中心房云海教授梳理了血友病患者需要进行抑制物检测的几种情形及实验室检测方法。临床上，若血友病患者出现以下情况，应及时进行抑制物检测：①凝血因子替代治疗效果不如既往；②在规范预防治疗情况下，出血频率增加或者仍有靶关节出血；③高强度输注凝血因子后，如连续输注≥5d；④手术前；⑤手术后凝血因子替代治疗疗效不佳；⑥对凝血因子IX（FIX）制剂过敏的血友病B患者；⑦轻/中间型血友病患者出血表现加重（如出现严重的自发关节和肌肉出血）。针对抑制物检测，目前可用的实验室检测方法包括活化部分凝血活酶时间（APTT）混合血浆纠正试验、Bethesda法和Nijmegen法等。其中，Bethesda法和Nijmegen法对正确诊断抑制物阳性至关重要，如果1~4周内连续两次用Bethesda法或Nijmegen法检测发现患者抑制物滴度≥0.6BU/mL，则判定为阳性。
Part.05汇众人之见，谱管理新篇
讨论嘉宾
在讨论环节中，郑昌成教授、张旭晗教授和房云海教授围绕“伴抑制物血友病是否需要进行免疫耐受诱导治疗”、“抑制物检测结果如何指导临床治疗”和“伴抑制物血友病患者外科手术的成功关键点有哪些”三个话题展开深入探讨。针对第一个话题，与会专家表示，无论是成人还是儿童血友病患者，一旦确诊抑制物阳性均应立即开始抑制物清除治疗。针对第二个话题，与会专家表示，抑制物检测结果可为临床治疗提供大致方向，但不能作为唯一依据，临床决策需优先结合实际治疗效果，再参考抑制物检测结果等综合判断。针对第三个话题，与会专家表示，伴抑制物血友病患者应尽量避免手术，尽量早发现、早清除抑制物，避免后期需在抑制物阳性的情况下进行手术。
Part.06会议总结
会议临近尾声，郑昌成教授总结道，本次会议内容充实，首先通过专题讲座分享前沿诊疗理念，再以研讨环节碰撞思维、补充经验，让与会者收获颇多。且本次会议采用全国线上直播形式，能够将优质的诊疗经验与学术成果辐射至全国范围内从事血友病事业的医务人员，为更多临床医生提供借鉴和参考，助力我国血友病诊疗水平实现均衡提升，让更多患者能从中受益
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