2025美国临床肿瘤学会（ASCO）年会于5月30日至6月3日在芝加哥隆重召开。作为全球肿瘤学领域极具规模、学术影响力和权威性的国际会议，本届ASCO年会将汇聚肿瘤学前沿的最新研究成果与创新理念，为临床医生和科研学者搭建起一座通往学术新天地的桥梁。
在本届大会的泌尿肿瘤领域，复旦大学附属肿瘤医院沈益君教授团队一项探索肌层浸润性
摘要号：4586
报告类型：Poster Session
英文标题：Updated efficacy and safety results from ‘ReBirth’, a phase II study of risk-based bladder-sparing therapy for MIBC.
中文标题：“ReBirth” ：一项针对肌层浸润性膀胱癌（MIBC）开展的基于风险分层的保留膀胱疗法的 II 期研究，现公布其最新的疗效和安全性结果
研究背景
三联治疗（TMT）在部分经筛选的MIBC患者中实现了长期生存和持续的肿瘤控制，然而，目前尚缺乏生物标志物用于指导放化疗联合PD-1抑制剂进行个体化精准治疗。此外，低剂量分次放疗联合PD-1抑制剂且同步化疗的安全性和有效性也值得进一步研究探讨。
研究方法
该研究是一项两阶段、单臂、II 期临床试验，招募了 cT2 - 4aN0 - 1M0 型的MIBC患者。根据第一阶段治疗后的
主要研究终点为评估在意向治疗（ITT）人群中的1年膀胱完整无事件生存（BI-EFS）率（从入组至发生肌层浸润性复发、淋巴转移或远处转移、接受根治性膀胱切除术（RC）或死亡的时间）。次要研究终点为评估在符合方案（PP）人群中的1年BI-EFS率、无转移生存率、无复发生存率以及安全性。
研究结果
该研究截至2025年1月16日（中位随访时间：14.3 个月，共纳入32例患者，其中中位年龄为64岁（36 - 79 岁））（cT2：71.8%；cT3：21.9%；cT4：6.3%；cN1：6.3%）。1例患者撤回知情同意未纳入疗效分析。
在ITT人群中，22例患者（71.0%）达到了cCR，9例患者（29.0%）未达到cCR。其中4例患者在第一阶段治疗后接受了RC，在这4例患者中，3例未达到病理学完全缓解（pCR），1例达到pCR（ypT0:1；ypT1:1；ypT2:1；ypT3:1）。
在ITT人群中，1年BI-EFS率达到86.9%（95% CI：68.8-94.9），PP人群1年BI-EFS率达到95.8%（95% CI：73.9-99.4）。在PP人群中，cCR组的1年BI-EFS率为100%，非cCR组的1年BI-EFS率为80%。有5例患者出现了 T1HG复发的情况。同时，有3例患者出现了远处转移（骨转移：3 例；远处淋巴结转移：2 例）。任何级别治疗相关不良事件（TRAEs）发生率为78.1%，3-4级TRAEs发生率为42.3%，未发现新的安全信号。
研究结论
最新研究数据证实，采用分阶段分层次实施的保膀胱疗法持续展现出良好的治疗应答与可控的安全性特征。对于未达到cCR的患者，可以通过同步化放疗联合免疫治疗的方式避免行RC 。探索长期生存情况的后续研究正在进行中。
专家点评
沈益君教授：
既往临床中的保膀胱治疗主要采用TMT三联治疗模式，该模式包括最大化肿瘤电切联合同步放化疗，以此达到消除膀胱局部肿瘤细胞的目的。然而，TMT模式仍存在着诸多不足，如放疗相关不良反应以及放疗对挽救性手术的不利影响，使得其临床使用受到限制。我们团队关注到了许多膀胱癌患者对保留膀胱、提高生活质量的需求，从3年前开始开展了这一项Rebirth研究。
Rebirth的研究理念是基于既往观察到通过新辅助治疗得到cCR患者预后较好，即使未接受手术，肿瘤复发风险较低，可能是保膀胱治疗的优势患者。故而，我们认为可将其与传统的TMT保膀胱治疗模式结合，对新辅助治疗达到cCR的患者在治疗上做减法，仅单纯免疫维持，对未达到cCR的患者在治疗上做加法，采用同步放化疗联合免疫方案，自此，Rebirth研究应运而生。
研究在去年完成了所有患者的入组并在今年的ASCO上公布了最新的研究成果。截止到2025年1月16日，共入组32名受试者，中位随访时间14.3个月。意向治疗分析集中，71%达到cCR，4名受试者在第一阶段结束后选择手术治疗，其中1名患者达到pCR。1年膀胱完整无事件生存率为86.9%。这意味着大部分的患者都成功实现了肿瘤控制和保留膀胱，同时该治疗模式有着良好的安全性，3级以上TRAE发生率为42.3%。
Rebirth研究提示了基于新辅助治疗结果指导保膀胱治疗方案这一治疗模式是可行的，尤其值得注意的是71%的患者在没有接受放疗的情况下成功保留膀胱，避免了放疗相关的不良反应，这大大提高了临床上的可操作性。除了我们研究之外，我们欣喜的看到，近年来膀胱癌治疗手段的进步以及新型抗肿瘤药物如抗体偶联药物的出现为保膀胱治疗的发展带来了新的契机，国内外先后报导了多项保膀胱治疗新模式的积极结果，我们期待在临床各学科同道的努力之下，能够为膀胱癌患者带来更好的保膀胱治疗方案。
参考文献：
1.Yijun Shen. et al,Updated efficacy and safety results from ‘ReBirth’, a phase II study of risk-based bladder-sparing therapy for MIBC.2025 ASCO.Abstract Number 4586.
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