肺动脉高压（PH）是一种以肺血管阻力进行性升高为特征的严重疾病。它会使得右心负担不断加重，最终可导致右心衰竭甚至死亡。近年来，靶向药物的出现显著改善了部分患者的预后。然而，仍有部分儿童患者即便接受了最佳药物治疗，病情依旧面临进展的困境。
针对这一棘手难题，美国胸科学会（ATS）于近日发布了《最佳治疗后仍进行性肺动脉高压儿童的介入策略》。该指南首次系统地对房间隔缺损干预、分流手术、
指南制定背景与方法
ATS联合了多学科专家团队（包括儿科心脏病学、胸外科、重症医学等），通过系统的文献回顾，全面收集与儿童进展性肺动脉高压相关的研究资料。同时，采用GRADE证据分级方法，对各项研究证据的质量进行严格评估。并针对以下五大临床问题提出推荐意见：
1.明确房间隔缺损（ASD）干预的适应症。
2.探讨肺动脉-体循环分流术（如Potts分流）的应用场景和价值。
3.研究肺移植的最佳时机以及可能面临的风险。
4.分析ECMO支持下的肺移植决策要点。
5.评估ECMO患者是否应行分流手术。
关键推荐意见与解读
01房间隔缺损（ASD）封堵术：缓解右心衰竭的关键
适用人群：
主要针对右心衰竭症状明显的患儿，比如
推荐意见：
建议对最佳药物治疗无效的进展性PH患儿行ASD干预（条件性推荐，极低质量证据）。虽然证据质量较低，但在综合考虑患儿病情和治疗选择的情况下，该干预措施仍具有一定的临床意义。
核心机制：
ASD干预主要是通过房间隔造口或扩大的方式来实现。这样做可以增加左心室前负荷，使得心脏的输出量得到改善。不过需要明确的是，这种干预方式仅能减轻右心室容量负荷，而非压力负荷。它并不能从根本上降低右心室的压力，只是在一定程度上缓解右心室的负担。
证据支持：
-12项观察性研究显示，ASD干预在减少晕厥事件方面有一定效果。术后30天生存率约88%，这表明该干预措施在短期内能够对患儿的病情起到一定的稳定作用。然而，早期死亡率达12%，这也提示了该手术存在一定风险。
-近年来，技术上有了一些改进，例如采用球囊造口、房间隔支架置入等方法。这些新技术提高了手术的安全性，降低了手术过程中的风险，使得更多患儿能够从中受益。
注意事项：
-对于合并严重右心房高压或肺血管阻力显著升高的患儿，实施ASD干预可能会带来不良后果。由于右心房压力过高，ASD干预后可能会导致右向左分流加重，从而进一步加重低氧血症，使患儿的病情恶化。
-ASD干预需要在具备PH管理经验的中心实施。这类中心拥有专业的医疗团队和完善的医疗设施，能够更好地应对手术过程中可能出现的各种情况。同时，在手术前需要提前评估后续肺移植的可能性，因为ASD干预可能会对未来的肺移植产生影响。
02肺动脉-体循环分流术（Potts分流）：降低右心室压力的选择
适用人群：
适用于肺动脉压力持续超过体循环压力（即超系统性PH）的患儿。此类患儿的肺动脉压力异常升高，右心室承受着巨大的压力，需要采取有效的措施来降低右心室压力。
推荐意见：
建议对超系统性PH患儿行肺动脉-体循环分流术（条件性推荐，极低质量证据）。尽管证据质量较低，但对于特定患儿群体，该手术可能是一种有效的治疗选择。
核心机制：
该手术通过建立右心室-降主动脉分流，为右心室的血液提供了一条额外的流出通道。这样可以直接降低右心室收缩期压力，减轻右心室的负担，同时也能在一定程度上延缓肺移植的需求，为患儿争取更多的时间。
证据支持：
-16项研究显示，术后患儿的功能分级有所改善，这表明手术对患儿的身体功能有积极影响。同时，移植率较低（约28%），说明该手术在一定程度上能够缓解病情，减少对肺移植的依赖。但早期死亡率达17%，反映出手术存在一定的风险。
-近年来，采用单向阀门分流装置成为一种新趋势。这种装置可以避免左向右分流风险，使得分流手术更加安全有效，减少了并发症的发生。
注意事项：
-手术路径的选择十分关键，例如侧切口可能会增加未来肺移植的难度。因此，在手术前需要多学科讨论，综合考虑各种因素，选择最合适的手术路径。
-该手术需要在具备丰富PH管理经验的外科中心开展。这类中心能够更好地应对手术过程中和术后可能出现的各种复杂情况，提高手术成功率和患儿的生存率。
03肺移植：终末期PH的最终解决方案
适用人群：
主要针对右心衰竭不可逆、生活质量严重下降的患儿。这类患儿病情已经发展到较为严重的阶段，常规治疗手段难以改善其病情，肺移植成为可能延长生命、提高生活质量的重要选择。
推荐意见：
建议对最佳治疗无效的进展性PH患儿行肺移植（条件性推荐，极低质量证据）。尽管证据存在局限性，但对于符合条件的患儿，肺移植是一种值得考虑的治疗方式。
证据支持：
-肺移植后5年生存率约50%-60%，研究表明这一生存率与PH类型（如特发性肺动脉高压）无关。这为不同类型PH患儿提供了相似的治疗希望。
-术后功能分级显著改善，82%患儿恢复至WHO I级。这说明肺移植能够有效改善患儿的身体功能，提高生活质量。
关键考量：
-早期转诊至关重要。在转诊过程中，需要解决患儿营养、疫苗接种等移植前障碍。良好的营养状态和完善的疫苗接种可以提高患儿对手术的耐受性，降低术后感染等并发症的风险。
-心肺联合移植仅适用于合并左心功能障碍或复杂先心病的患儿。这类患儿的病情较为特殊，单纯的肺移植无法解决所有问题，需要进行心肺联合移植。
04ECMO支持下的肺移植决策
适用人群：
适用于在ECMO维持下无其他可逆因素的终末期PH患儿。这类患儿病情危急，需要借助ECMO维持生命，同时也面临着是否进行肺移植的艰难决策。
推荐意见：
建议对ECMO支持的PH患儿行肺移植（条件性推荐，极低质量证据）。虽然证据质量较低，但在综合评估患儿病情和治疗选择的情况下，肺移植可能是延长患儿生命的有效途径。
证据支持：
-ECMO桥接肺移植的患儿术后生存率与非ECMO患者相近（早期死亡率7% vs. 8%）。这表明在ECMO支持下进行肺移植，患儿的生存率并不比非ECMO患者差，为这类患儿提供了治疗的可能性。
-选择进行肺移植的患儿，需具备神经功能完整、可配合康复训练的条件。这样的患儿在术后能够更好地恢复，提高手术成功率和生活质量。
注意事项：
-中心插管（如股动脉）可能会限制术后活动，影响患儿的康复进程。而新型插管技术（如颈内静脉双腔导管）可改善康复条件，为患儿的术后恢复提供更好的支持。
-术后原发性移植物功能障碍（PGD）风险较高，需要制定ECMO支持预案。一旦出现PGD，能够及时采取措施，降低风险，提高患儿的生存率。
05ECMO患者是否应行分流手术？
推荐意见：
不建议对ECMO支持的PH患儿常规行分流手术（条件性推荐，极低质量证据）。这一推荐是基于目前的研究证据和临床经验得出的，但在特殊情况下，仍需综合评估后谨慎决策。
证据支持：
-ECMO患者行分流术的早期死亡率高达65%，这一数据显示了该手术在ECMO支持的PH患儿中的极高风险。
-且并发症风险显著增加，进一步表明常规进行分流手术对这类患儿可能带来更多的危害。而肺移植仍是ECMO支持下的首选策略，相比分流手术，肺移植在生存率和预后方面可能更具优势。
特殊类型PH的个体化处理
01WHO第3组PH（肺疾病相关）
1.基础肺病治疗优先，例如对于患有支气管肺发育不良的患儿，应首先针对该基础疾病进行治疗，以改善肺部功能。
2.
3.肺移植预后较差，分流手术可能加重低氧血症。所以对于这组患儿，在考虑肺移植和分流手术时需要格外谨慎。
02WHO第4组PH（慢性血栓栓塞性）
1.首选肺动脉内膜切除术（PEA），最小手术年龄为6个月。该手术可以直接去除肺动脉内的血栓和栓塞物质，改善肺循环，对患儿的病情有显著的改善作用。
2.
03肺静脉狭窄（PVS）与肺静脉闭塞病（PVOD）
1.抗增殖药物（如
2.多学科干预（支架置入+药物）显著改善生存率。通过多学科的协作，综合运用支架置入和药物治疗等手段，可以更好地应对这类复杂疾病，提高患儿的生存率。
未来挑战与展望
01现有证据的局限性
1.目前缺乏长期随访数据，尤其是分流术后的远期结局。这使得医生在评估治疗效果和制定后续治疗方案时存在一定的困难，无法全面了解手术对患儿长期健康的影响。
2.鉴于现有证据的不足，需建立国际多中心研究网络（如ACTION学习网络）。通过多中心的合作研究，可以扩大样本量，获取更全面的数据，优化手术时机与策略，提高治疗的准确性和有效性。
3.探索生物标志物预测治疗反应也是未来的重要方向。通过寻找合适的生物标志物，可以在治疗前预测患儿对不同治疗方法的反应，减少不必要的侵入性操作，提高治疗的针对性。
02临床启示
1.早期转诊至具备PH综合管理能力的中心至关重要。这类中心拥有专业的医疗团队和先进的医疗设备，能够为患儿提供更全面、更专业的治疗，提高患儿的生存率和生活质量。
2.在医患共同决策过程中，需纳入家庭意愿、社会支持及资源可及性等因素。因为治疗决策不仅关系到患儿的健康，还涉及到家庭的承受能力和社会资源的利用，综合考虑这些因素可以制定出更符合实际情况的治疗方案。
结语
ATS指南为儿童进展性PH的介入治疗提供了循证框架，为临床医生在面对复杂的病情时提供了重要的参考依据。然而，由于目前证据的局限性，每项决策都必须结合个体化评估。未来，随着基因检测、精准医疗和手术技术的不断进步，有望为更多患儿带来更长的生存期和更高的生活质量，让我们共同期待这些领域的突破和发展。
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