【导读】

2025年2月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准美国联合治疗公司（United Therapeutics Corporation）和eGenesis两家生物公司进行人类史上首个猪肾人体移植临床试验。其中，United Therapeutics公司预计将于2025年年中进行该试验中的首例异种移植¹。

【全球首个猪肾人体移植临床试验】

United Therapeutics的异种肾脏拟用商品名为UKidney。这是一种在研异种肾脏，源自经过10种基因编辑的猪。其中，6个人类基因被添加到猪的DNA中，以促进器官在人类患者中的免疫接受和相容性。同时，4个猪基因被失活：其中3个基因会导致猪器官在人类体内引发排斥反应，另一个基因则可能导致器官过度生长¹。

该研究是一项多中心、开放标签的安全性和有效性研究。研究设计为1/2/3期组合试验，以无缝连接评估安全性和有效性，无需经过传统药物批准中通常涉及的独立1期、2期和3期研究。研究初步招募6例终末期肾病（ESRD）患者，随后扩展至最多50例受试者，受试者接受UKidney移植后，进行24周的移植后随访，包括所有研究终点和安全性评估。24周移植后随访期结束后，接受UKidney的参与者将继续接受终身随访，包括生存率、UKidney功能以及人畜共患感染的监测¹。

【全球异种器官移植的尝试与突破】

此前全球已完成三例猪肾移植手术，包括其他猪器官移植，均是在同情使用计划下进行的，而非正式批准的临床试验。

2024年3月16日，美国麻省总医院移植中心完成全球首例猪肾移植手术，患者 Rick Slayman 成为人类历史上首例接受猪肾活体移植的患者。2024年4月3日，患者出院。然而同年5月11日，美国麻省总医院发布声明：全球首位接受转基因猪肾移植的患者在手术两个月后死亡²。

2024年4月12日，纽约大学朗格尼健康中心成功为一名54岁的妇女进行了基因编辑猪的肾脏和胸腺的移植手术。这是全球首例人工心脏和猪肾活体移植联合手术，然而猪肾仅在患者体内存活了47天³。

2024年12月17日，纽约大学朗格尼医学中心完成全球范围内第三例活体基因编辑猪肾移植手术，53岁的托瓦娜·鲁尼（Towana Looney）女士经过11天的术后观察，于12月6日顺利出院，成为世界上首例存活超过两个月的猪肾移植患者⁴。

【未来展望】

根据美国肾脏基金（American Kidney Fund）组织的统计，仅在美国就有超过55万名患者因肾脏功能丧失而依赖透析来过滤血液。2009年的一项研究估计，60岁及以上被列入移植等待名单的肾病患者中，有52%在五年内未能接受移植便去世¹。

美国FDA批准的两家生物公司进行人类史上首个猪肾人体移植临床试验，标志着全球猪器官移植研究迈出了重要一步。随着技术的不断进步和临床试验的推进，我们有理由相信，异种移植将成为解决器官短缺问题的有效途径之一，为更多终末期器官衰竭患者带来生命的曙光。

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