近日，阿斯利康宣布，其罕见病子公司Alexion的ALXN2220已获得FDA快速通道认定，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）。

ALXN2220是一种新型在研人源化的耗竭型单克隆抗体，旨在清除淀粉样蛋白沉积。快速通道认定是基于2023年《新英格兰医学杂志》发表的Ib期试验结果。在40例野生型或突变型ATTR-CM合并慢性心衰的患者中，静脉注射ALXN2220改善了心脏示踪剂摄取和细胞外体积（心脏淀粉样蛋白负荷的替代指标），且在12个月内没有明显的药物相关不良事件。

目前，Alexion已经启动一项ALXN2220注射液的国际多中心（含中国）III期临床研究（DepleTTR-CM研究），以评估其作为ATTR-CM患者标准治疗基础上的附加治疗的疗效。主要终点是由全因死亡率和心血管临床事件累积发生率构成的复合终点。

Alexion公司高级副总裁兼开发、监管和安全主管Gianluca Pirozzi在新闻稿中表示，ALXN2220具有去除现有淀粉样蛋白沉积和恢复器官功能的新型耗竭机制，有望改变ATTR-CM的进程。

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