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2024年8月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准CSF-1R单抗axatilimab治疗既往至少2线全身治疗失败的体重≥40kg的成人和儿童慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者。

本次获批主要是基于AGAVE-201研究数据，AGAVE-201是一项随机、开放标签、多中心试验，在接受过至少2线全身治疗并需要其他治疗的复发或难治性cGVHD成人和儿童患者中，研究了3种剂量axatilimab的疗效。主要疗效结局指标是第7个周期第1日的总缓解率（ORR），总缓解包括完全缓解或部分缓解。采用推荐剂量治疗的79例患者ORR为75%（95% CI: 64, 84）。至首次缓解的中位时间为1.5（范围：0.9-5.1）个月。中位缓解持续时间（从首次缓解至进展、死亡或开启新的慢性GVHD的全身治疗）为1.9个月（95% CI: 1.6, 3.5）。在达到缓解的患者中，60%（95% CI: 43, 74）的患者在缓解后至少12个月没有死亡或开始新的全身治疗。

最常见（≥15%）的不良反应包括实验室异常，包括天冬氨酸转氨酶（AST）升高、感染（病原体不明）、丙氨酸转氨酶（ALT）升高、磷酸盐降低、血红蛋白降低、病毒感染、γ-谷氨酰转移酶（GGT）升高、肌肉骨骼疼痛、脂肪酶升高、疲劳、淀粉酶升高、钙升高、肌酸磷酸激酶（CPK）升高、碱性磷酸酶（ALP）升高、恶心、头痛、腹泻、咳嗽、细菌感染、发热和呼吸困难。

对于体重≥40kg的患者，推荐的axatilimab剂量为每2周静脉输注超过30分钟，0.3mg/kg，最大剂量为35mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

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