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获得性血栓性血小板减少性紫癜(TTP)患者由于血管性血友病因子裂解蛋白酶ADAMTS 13缺乏导致血管性血友病因子多聚物、血小板和微血栓无限粘附，引发血小板减少、溶血性贫血和组织缺血。Caplacizumab，一种抗血友病因子的人源化免疫球蛋白，可抑制超大血管假性血友病因子多聚体和血小板间的相互作用。
研究方法
在这项双盲对照试验中，随机分配145名患有TTP的患者，在血浆置换后30天随机接受Caplacizumab（每日10mg）或安慰剂。研究的主要终点为血小板计数正常化（5天内停止每日血浆交换）。次要终点包括TTP相关死亡、TTP复发或试验期间血栓栓塞事件。
研究结果
➤caplacizumab血小板计数正常化的中位时间短于安慰剂组：（2.69天[95％可信区间{CI}，1.89至2.83]对2.88天[95％CI，2.68至3.56]，P = 0.01）
➤接受caplacizumab治疗的患者血小板计数正常化的可能性是服用安慰剂的患者的1.55倍。
➤使用caplacizumab的复合终点事件患者比安慰剂组低74％（12％对49％，P <0.001）。
➤在试验期间任何时间复发TTP的患者比例使用caplacizumab比安慰剂低67％（12％对38％，P<0.001）。
➤在caplacizumab组和安慰剂组中的3名患者中均未发生难治性疾病。
➤接受caplacizumab治疗的患者比接受安慰剂的患者需要更少的血浆置换和住院时间更短。
➤最常见的不良事件是粘膜皮肤出血，据报道，caplacizumab组有65％的患者和安慰剂组有48％的患者出现粘膜皮肤出血。
➤在试验治疗期间，安慰剂组中有3名患者死亡。在治疗期结束后，caplacizumab组中的一名患者死于脑缺血。
研究结论
在TTP患者中，caplacizumab治疗与血小板计数的更快正常化有关; 在治疗期间，TTP相关死亡，TTP复发或血栓栓塞事件的复合发生率较低; 试验期间TTP的复发率低于安慰剂。
来源：Marie Scully et al. Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura.N Engl J Med， January 9， 2019
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