导读：之前小编发布了“综述：运动障碍型脑瘫的临床表现及治疗（上）”，详细介绍了运动障碍型脑瘫的临床表现，接下来小编对其治疗策略进行讨论，希望能对大家的临床工作有所帮助。

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治疗

对于DCP患者肌张力障碍和舞蹈手足徐动症的治疗应该及时，并有针对性的最大化其脑部可塑性潜力。根据WHO功能、残疾和健康国际分类的建议，患者管理的目标应该是通过改善运动和姿势来提高其日常活动能力和生活质量，并减轻与之相关的任何残疾、疼痛和不适。

非运动性并发症，如癫痫和抑郁症，需要有特殊的治疗。为了确保最佳的营养，在多学科团队进行全面评估的基础上，可以考虑行胃造口管饲。预防挛缩和骨科并发症，也应是管理的重点。

口服药物治疗

很少有证据支持药物治疗在DCP患者中的应用。许多DCP患者服用多种疗效很低的药物并产生很多副作用。尽管如此，口服药物对有些患者可能还是有用的。在考虑对肌张力障碍进行药物治疗之前，确定患者是否也表现出强直状态非常重要，因为后者需要特别的治疗方法。

尤其是在无MRI异常的患者，应考虑其为多巴胺反应性肌张力障碍（一种与DCP类似疾病）的可能性。然而，左旋多巴对于DCP患者只有很少的疗效。有关舞蹈手足徐动症治疗的研究也很有限。多巴胺耗竭剂可以影响DCP患者的过度活动成分。此外，也有其他研究报告左乙拉西坦对于儿童舞蹈手足徐动症有积极作用。 

表1提供了用于DCP肌张力障碍和舞蹈手足徐动症管理的药物概述。用于痉挛治疗的GABA-B受体激动剂巴氯芬是DCP患者最常使用的口服药物，但疗效并不高。抗胆碱药物苯海索对于DCP的疗效也较低，而且其在DCP患者中的使用常常受到副作用风险的限制。其中包括舞蹈手足徐动症的恶化等，而这种恶化可能是因为严重肌张力降低时的所谓显露作用（即肌张力障碍阻止了舞蹈手足徐动症的充分表现）。

表1　用于治疗运动障碍型脑瘫患者肌张力障碍和舞蹈手足徐动症的药物

鞘内注射巴氯芬

鞘内注射巴氯芬是其口服治疗的替代方法，具有不良反应少且剂量显著降低的特点。许多的研究报告，鞘内注射巴氯芬治疗能显著降低肌张力障碍，而且在运动、言语、吞咽、头部控制、睡眠、疼痛和情绪、舒适性、以及护理容易程度方面，存在主观上的改善。

患者满意度和达到的目标一般都较高。虽然鞘内注射巴氯芬能降低大多数患者的肌张力障碍，但这种治疗通常不能改变其日常活动方面的功能独立性，因此，治疗目标应主要集中在改善疼痛和防止畸形方面。这种疗法可能特别合适同时存在肌张力障碍和强直状态的患者。但其对舞蹈手足徐动症的效果仍不清楚。

DCP患者鞘内注射巴氯芬的导管尖端通常是放置在颈椎水平，因为巴氯芬的主要作用部位很可能是颅内。该疗法的治疗反应不能完全预测，且用量必须个体化。如果连续剂量的效果不充分或疗效逐渐下降，可间断性给予静脉推注剂量。

鞘内注射巴氯芬导管植入后的并发症较常见，感染风险较高（33%～44%），尤其是术后第一个月，而且治疗感染时都需要移除注射泵。脑脊液漏的发生率为0%～21%，患者转移和运动可增加其发生风险。长期卧床休息通常可以解决漏液和伴随的头晕，但有时需要手术修补。

导管相关问题，如移位、断裂、堵塞，往往会表现出巴氯芬的停用症状，如痉挛和/或肌张力障碍增加、全身瘙痒和兴奋，以及高血压。这些问题在导管相关问题患者中的占比约为5%～33%。在患者在等待手术期间，口服巴氯芬可以减少其停药症状的严重程度。

脑深部电刺激术（DBS）

在遗传性（原发性）肌张力障碍患者取得戏剧性积极效果的基础上，DBS在过去十年里已被越来越多地用于DCP患者。针对DBS治疗DCP的研究常常报告肌张力障碍减少，但很少描述其对患者功能、生活质量或舞蹈手足徐动症的影响。肌张力障碍对于DBS治疗的反应性存在差异，且疗效一般小于遗传性（原发性）肌张力障碍患者。

该治疗的长期数据很少，但在意大利进行的一项纳入了15例患者的病例系列随访研究显示，在导管植入后，患者的BFMS值持续改善时间可长达2年。

DCP对于DBS患者的疗效相对较小，且常常起效较慢，这可能与患者的异常可塑性和皮质-基底节神经元网络改变有关。遗传性（原发性）运动障碍的肌张力障碍是在患者正常发育一段时期后，才出现症状，而DCP的肌张力障碍症状出现在生命早期的功能性运动模式形成之前，并且在其出现时，患者的动作和姿势多数已有异常。

目前，苍白球内部是DCP患者DBS电极植入的首选目标。DBS程序大多是基于临床效益的主观评估进行个性化设置；要通过客观方法进行参数选择，可能需要对该病的潜在病理生理有更好地了解。DBS通常是安全而且可逆的治疗方法。

脑出血或缺血性梗死等并发症罕见，但感染和植入脉冲发生器的硬件问题可能会出现。有报告儿童出现更严重不良事件的比例要高于成人；但也有大型队列研究显示小于7岁患儿只有小于5%的较低感染率。

DBS对于舞蹈手足徐动症的疗效还不清楚，其对患者日常活动、生活质量和社会参与度的影响，人们也知之甚少。但系统收集DCP患者个体数据，包括植入导管年龄、肌肉骨骼的最终变化及其活动水平的各种合作努力正在进行，并被纳入一个国际注册系统。

肉毒杆菌毒素

甲型肉毒毒素常被用于降低DCP患者肌张力障碍。肉毒杆菌毒素可以暂时而可逆性地对选定（局部）肌肉进行去神经化。与DCP相比较，其治疗价值在遗传性（原发性）肌张力障碍患者中的评估更为广泛。甲型肉毒毒素还可用于髋关节脱位或致残性肢体肌张力障碍个体的治疗。

一些小型研究表明，其对DCP的肌张力障碍和疼痛有一定效果，但由于注射方法的差异，以及对其局部扩散和远隔部位效应决定因素的认识不足，该疗法的许多问题仍然没有解决。此外，目前也没有其用于舞蹈手足徐动症治疗的具体指证。

矫形手术

因为见于DCP患者和其他肌张力障碍患儿的肌肉骨骼畸形往往伴有疼痛，所以，相关患者可能需接受矫形手术。但在手术前，建议先尝试通过口服药物、鞘内注射巴氯芬，或DBS来控制其肌张力障碍和舞蹈手足徐动症。此外，根据本文作者的临床经验，DCP患者软组织矫形手术的结果，通常不像痉挛性脑瘫患者那样可以预测，而且很容易出现不良结局。相比之下，对DCP患者进行骨科矫形手术较痉挛型脑瘫患者更为安全。

康复策略

以上讨论的药物选项不宜作为单一治疗。联合使用由物理治疗师、职业治疗师、言语和语言治疗师进行的康复治疗是肌张力障碍和舞蹈手足徐动症管理的关键部分。康复策略的证据主要是基于痉挛型脑瘫的研究，而其用于DCP患者的证据仍然很少。

因此，目前的做法主要是基于临床专家的经验。这种专家经验通常是由设计个性化管理方案的专业多学科康复团队提供，且应在患者的生命早期尽早开始使用。通过以家庭为中心的方法和WHO功能、残疾和健康国际分类提出的观点，可以使患者取得技能和良好生活质量的发展。

大多数DCP患者有明显的运动功能障碍，因此应确保其处于最佳的坐位和姿势，以增加患者移动过程中（包括电子轮椅使用）的稳定性、运动协调性和手部功能，并与药物治疗联合应用。康复研究应以目标导向的策略为重点，并利用综合指南来处理患者的姿势不对称和个人需求。

DCP患者的言语交际通常都会受到影响，因此，常常需要辅助性和替代性沟通干预。如果没有适当的沟通干预，DCP患者的智力水平可能会被低估。此外，考虑到大脑可塑性的潜力，认知训练和运动学习研究对于DCP的管理也是必要的。

总结及未来方向

目前，许多流行病学研究正在进行中。这些研究大多是以人群或注册表为基础，并将识别那些最终可能导致预防策略实施的风险因素，作为了研究重点。对足月或接近足月的缺氧-缺血性新生儿采用低温疗法，使用硫酸镁等药物对胎儿进行神经保护，都是正在进行研究且很有前途的方法。以人口为基础的随访项目和研究，将为患者的远期并发症和治疗结局的探索增添新证据。

目前的管理方法选择主要是基于临床表现。为了评估治疗效果并调整和规划管理，需要有设计良好的研究并系统性使用有意义的结果指标。未来的研究应包括额外的客观定量工具，以评估患者的肌张力障碍和舞蹈手足徐动症程度。

由于DCP患者相对较少，多中心研究对于肌张力障碍和舞蹈手足徐动症管理循证指南的发展至关重要。具体的康复策略评估方法，包括物理、职业及语言治疗评估，也迫切需要。机器人技术等新兴技术有可能增加患者移动时的独立性。而实施这些新技术需要更好地了解患者运动学习的过程。

迄今为止，DCP的干预措施（如鞘内注射巴氯芬，DBS和肉毒杆菌毒素）主要是针对肌张力障碍，而不是舞蹈手足徐动症，这也需要更多研究的关注。将来还要进一步研究相关干预措施对于患者日常活动、社会参与度、生活质量、疼痛、营养和睡眠等方面的影响。在不同的干预之后，肌张力障碍和舞蹈手足徐动症之间的临床关联性也值得进一步研究。

肌张力障碍和舞蹈手足徐动症的神经生理基础应该继续探索。但迄今为止，还没有DCP的动物模型。可以通过术中苍白球局部场电位记录和微电极记录，增加对于DCP患者神经电生理通路的了解。神经元的放电频率已被证明与肌张力障碍表型及其损害时间相关，这可以部分预测DBS的预后。其他用于儿童和成年DCP研究的非侵入性神经电生理模型及其神经影像学表现，在探讨脑的可塑性方面也必不可少。 

总之，虽然DCP是脑瘫最常见的类型，但有关该病的报告不足，其管理仍然是经验性的，且在很大程度上不令人满意。因此，迫切需要为其治疗方法提供更好的科学基础。早期检测、提高神经影像学检查水平，并改善对DCP患者肌张力障碍和舞蹈手足徐动症神经生理学的描述水平，也很有必要。此外，加深对受累脑结构的了解，也有助于开发出更好的有针对性治疗方法。

医脉通编译自：Clinical presentation and management of dyskinetic cerebral palsy.Lancet Neurol 2017; 16: 741–49.