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第71届美国神经病学学会（AAN）年会将于5月4日至5月10日在美国宾夕法尼州费城举办，德克萨斯理工大学的姚家啓博士团队的一项研究入选大会壁报——HP-β-CD对老年痴呆转基因小鼠的神经保护作用。医脉通有幸采访到了姚家啟博士为我们详细解读这项研究。

医脉通：姚博士您好，首先请您介绍一下本次会议上您的团队入选壁报研究的主要内容是什么？

姚家啟博士：我们的这项研究是关于阿尔茨海默病动物模型的研究。研究用到的药物叫做hydroxypropyl-beta-cyclodextrin （HP-β-CD），该药是一种无毒的化合物，广泛应用在一些美容产品中，其可以降低胆固醇及油脂等。

之前有大量证据表明胆固醇和油脂在阿尔茨海默病（AD）发病机制中起关键作用，AD患者大脑中的胆固醇和油脂的累积量高于正常人群。有研究采用HP-β-CD 治疗Niemann Pick disease type C-1（NPC-1）患儿效果显著，这是一种发生在儿童患者身上的遗传性疾病，其与AD具有类似的神经病理学特征。因此我们借用该研究的思路，将HP-β-CD用在AD动物模型之中。

在我们之前的研究采用的是小鼠模型，结果发现显著的减少了Aβ斑块（Aβ plaque）数量，减少了 tau 蛋白缠结 的数量，该文章发表在《JEM》中。本次大会的壁报主要是上次实验的后续的结果，在先前的研究中，我们采用的为幼小鼠，但其无成熟的血脑屏障（BBB）。在本次研究中，我们用的是成熟小鼠，它们有成熟的 BBB ，且药物耐受性好。若该药物在实验中起到一定的作用，提示该药物可能会用于人体上。这也是我们为什么要做后续研究的原因。非常幸运的是这项研究结果发现，该药能够减少Aβ斑块；对 BBB有神经保护作用。

医脉通：在您关注的神经领域有哪些新的疗法是令您振奋的？

姚家啟博士：在神经领域，我想分享一个神经肌肉领域的研究。脊髓性肌萎缩症（ SMA）是一种基因缺陷罕见病，是致命的，在美国很多婴儿因为该病去世。它是一种遗传性神经退行性疾病，由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起，无法产生足够的SMN蛋白，根据SMN蛋白缺失程度会造成肌肉无力甚至瘫痪。这种疾病有三种类型，分别为SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型，其中Ⅰ型最为严重，这种疾病的患儿肌肉没有紧张度，会出现吞咽障碍、呼吸障碍、无法抬头、行走等问题。

但是令人激动的是，FDA批准一种基因注射剂，它是一种反义寡核苷酸（ASO），患者注射后，药物会通过与SMN2基因转录形成的mRNA相结合，改变RNA的剪接过程，从而增加正常SMN蛋白的表达量，从而改善患者的生活质量。但是患者需要每六个月进行一次注射，药物价格昂贵。