
杜教授,我们注意到,您团队在2025年ASH年会上展示了BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T一线治疗新诊断多发性骨髓瘤的突破性数据,这一结果将CAR-T从复发难治阶段推进至一线治疗,意义重大。想请您展望:在CAR-T治疗前移的浪潮中,您认为其在新诊断MM中的核心临床价值在于实现更深层次的"功能性治愈",还是为高危患者提供替代移植的"去化疗"方案?

杜鹃教授
CAR-T治疗前移,是MM整体治疗策略的发展趋势。我们希望能够实现骨髓瘤的临床治愈,而治愈的目标不仅局限于标危患者,高危患者对于深度、持久缓解有着更为迫切的需求。因此,推动CAR-T整体前移,将成为未来整体治疗策略的共同布局方向。
结合现有研究数据,我们团队开展的双靶点CAR-T临床研究,纳入30例高危、高龄患者,经中位3年随访,展现出良好的疗效与长期生存获益。结果显示,患者可快速达到疗效最大化,总体缓解率(ORR)达100%,严格完全缓解(sCR)率达97%,所有患者均达到微小残留病(MRD)阴性。长期随访数据进一步证实,患者3年的总生存(OS)率和无进展生存(PFS)率均达到90%左右,优于传统常规治疗方案,进一步印证了CAR-T治疗前移在高危MM人群中的应用价值与可行性。
当前国际上已有两项大样本Ⅲ期对照研究正在开展,旨在进一步阐明两个关键问题:一是CAR-T在初诊患者中能否替代
在靶点策略从"单一"走向"联合"、技术平台从"自体"迈向"通用"的行业趋势下,您认为双靶点设计与快速制备工艺的协同优化,能否成为解决CAR-T可及性瓶颈的关键路径?对于髓外病变、

杜鹃教授
双靶点设计、快速制备平台等技术优化,均立足于疾病特征与当前未被满足的临床需求。MM是一种高度异质性的肿瘤,肿瘤细胞表面的特异性抗原种类多样,多靶点靶向策略有望进一步提升临床疗效。目前CAR-T疗法的获批适应症多集中于复发难治阶段,部分患者在等待制备的过程中可能出现疾病进展,通过快速制备平台缩短单采至回输的间隔,将提升患者的治疗可及性。同样,从自体CAR-T向通用型平台迭代,其核心目标也在于突破可及性瓶颈,这也是未来领域重点攻坚的突破要点。
对于髓外病变、浆细胞白血病等临床上更为棘手的亚型,要实现疗效突破,关键在于深入解析其发病机制。我们需要更清晰地认识髓外病变发生、疾病进展至浆细胞白血病阶段的内在原因,阐明驱动这些侵袭性表型的关键分子通路与作用靶点。明确更具特异性的靶向策略,有望进一步拓宽CAR-T在难治性骨髓瘤亚型中的应用边界。
当前,多发性骨髓瘤诊疗正面临从"延长生存"到"追求治愈"的范式转变——双特异性抗体、ADC、CAR-T等免疫治疗手段层出不穷,AI驱动的精准分层与MRD指导的个体化治疗正在重塑临床决策,而商业保险与医保政策的协同创新则决定着前沿疗法的可及性。您如何看待中国浆细胞疾病领域从"跟跑"到"领跑"的跨越?在公立医院高质量发展与医学科技创新深度融合的背景下,仁济医院将如何打造具有全球影响力的浆细胞疾病精准诊疗中心,让CAR-T等前沿免疫治疗技术真正惠及更广泛的患者群体?

杜鹃教授
实现疾病不同层次、不同阶段的全程管理,并在该领域形成引领,需要多方面共同推进。一方面,有赖于创新药物与前沿疗法的临床探索,只有更多优质疗法不断涌现,才能惠及更广泛的患者群体。另一方面,借助AI技术鉴定新靶点、通过更深度的预后分层实现精准施治、推动MRD评估向更加全面和系统化方向发展,同样是提升诊疗水平的核心驱动力。
同时,结合当前政策导向与对疾病全程管理的更高要求,需要多方面、多维度、多体系协同发力,将疾病的整体诊治水平提升至新的高度。各领域需确立制高点,真正形成能够引领学科发展的能力。无论是新适应症的探索、新靶点的尝试,还是疑难复杂亚型的突破,都是未来努力的方向。
杜鹃 教授
上海交通大学医学院附属仁济医院血液科 主任
主任医师、教授、博士生导师
2009年入选上海市“浦江人才”计划
2016年荣获第八届上海市青年科技英才
2023年“上海
国际骨髓瘤工作组专家委员会委员(IMWG)、亚洲骨髓瘤工作网委员(AMN)
中华医学会血液学分会第十二届委员
上海医学会血液学分会委员 副主任委员
主持基金课题20余项,在JAMA Oncology, Blood, Leukemia等杂志发表文章多篇
编辑:Yulia
审核:杜鹃教授
排版:Rina
执行:Baa
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