标题：

First-Line Use of Carfilzomib-Based Regimens Improves Survival of Newly Diagnosed Multiple Myeloma Patients with Extramedullary Plasmacytomas: A Real-World Retrospective Study

背景及目的：

mSMART 4.0将新诊断的多发性骨髓瘤（NDMM）伴髓外病变定义为高风险亚型，说明伴髓外多发性骨髓瘤患者治疗的难度和紧迫性。卡非佐米广泛应用于复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的治疗，近年来，其在RRMM伴髓外病变中的病例报告偶有出现，但在NDMM中缺乏真实世界数据。本研究旨在探讨卡非佐米（Carf）为基础的治疗方案在伴髓外病变NDMM患者中的疗效和预后。

方法：

本研究纳入2020年1月1日至2025年1月31日期间，本中心46例多发性骨髓瘤伴髓外病变的患者。主要终点为中位总生存期（mOS）和中位无进展生存期（mPFS）。数据处理和分析使用Prism 8，版本8.2.1完成。

研究结果：

患者基线：所有患者的中位年龄为66.0岁（41.0至88.0岁）。骨髓瘤类型在IgG（16/46）、IgA（15/46）和轻链型（13/46）亚型中分布。共纳入27名NDMM患者和19名RRMM患者（n=46）。37.0%（17/46）患者伴有髓外（EMD）浆细胞瘤，24.8%（16/46）伴有骨旁（PS）病变，38.2%（13/46）伴有EMD和PS病变。Carf组为在治疗方案中包含Carf，非Carf组为治疗方案中未包含Carf。两组临床特征基本相似（见表1）。

表1. 患者基线特征

疗效数据：基于卡非佐米的一线方案在髓外患者中具有更长的mPFS（Carf vs.非Carf：1134天vs. 615天，P=0.0295）（图A）。80%（4/5）的Carf组患者达到了非常好的部分反应（VGPR）及以上，而非Carf组为63.6%（14/22）。Carf组的总体响应率（ORR）为100%。与此同时，基于卡非佐米的方案似乎还改善了髓外NDMM患者的mOS（NR vs. 2050天）（图B）。复发后，基于卡非佐米的方案仍使25.0%（2/8）患者达到VGPR及以上，62.5%（5/8）患者达到PR及以上。但在非Carf组中，这一比例仅为10.0%（1/10）和50.0%（5/10）。在伴髓外病变的NDMM和RRMM患者中，Carf组的中位OS为2631天，显著长于非Carf组（1213天，P=0.0362）（图C）。

结论:

这项真实世界研究表明，一线使用卡非佐米方案通过延长mPFS和mOS改善了髓外骨髓瘤患者的治疗结局，缓解率和缓解深度更高。同时，它在伴髓外的NDMM和RRMM中提升了mOS。本研究属于单中心小样本临床研究，临床中还需要更多前瞻性研究来验证其长期治疗的价值。