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今年6月12-15日,在意大利米兰召开的第30届欧洲血液学会年会(EHA 2025)上,医脉通特别采访了北京高博博仁医院李智慧教授,分享她和团队的研究成果以及与会收获。
医脉通:
能否简单介绍一下您和团队入选本次EHA年会中的研究内容?
李智慧教授:
我们的研究回顾性的纳入了2020年8月到2024年7月在我院接受CAR-T桥接造血干细胞移植治疗的217例患者,其中儿童140例、成人77例。疾病诊断包括急性B淋巴细胞白血病、急性T淋巴细胞白血病以及淋巴瘤。所有恶性血液肿瘤的患者在CAR-T治疗后都达到完全缓解,其中有33.6%的患者进行了二次移植,ATG用于半相合和无关供者。在GVHD的预防方面,研究将患者分为两组,166例患者纳入MTX组,接受环孢素A(CsA)、吗替麦考酚酯(MMF)联合MTX(+1天15 mg/m²,+3、+6、+11天10 mg/m²)方案进行预防;51例患者纳入抗CD25单抗组,采用CsA、MMF联合重组抗CD25人源化单克隆抗体(+4和+8天1 mg/kg)进行预防。
结果显示,通过中位24.3个月的随访,抗CD25单抗组第100天时2-4级aGVHD的累积发生率显著低于MTX组,且慢性GVHD累积发生率有降低趋势。抗CD25单抗组的口腔黏膜炎(OM)总发生率和2-4级OM发生率显著降低,且OM中位持续时间显著更短。两组在巨细胞病毒血症、EB病毒血症、复发、移植相关死亡率(TRM)和总生存(OS)方面无显著差异。
医脉通:
通过参加本次会议,您对当前国际血液学领域的研究前沿和热点问题有了哪些新的认识?您觉得这些前沿研究对我国血液学的发展有哪些启示和借鉴意义?
李智慧教授:
2025年6月12-15日,第30届欧洲血液学会年会(EHA 2025)在意大利米兰召开。本次会议展示了血液学领域的诸多前沿进展,为国际血液学的发展提供了新的方向和动力,也给我国血液学带来了诸多启示,有几个方面是我比较关注的国际前沿领域的新认识。
一、基因编辑技术的深化与拓展:如原创碱基编辑疗法CS-101注射液在治疗重度输血依赖型β-地中海贫血患者的相关临床研究入选本次大会口头报告,展现了基因编辑技术在纠正致病基因突变、治疗遗传性血液病方面的巨大潜力,为β-地中海贫血等单基因血液病的根治带来了新希望。
二、新型靶向治疗药物的涌现:一系列新型靶向治疗药物的研发和应用成为焦点,奥雷巴替尼联合维奈克拉与阿扎胞苷用于无化疗一线治疗新诊断的Ph+急性淋巴细胞白血病的前瞻性研究,以及联合奥加伊妥珠单抗治疗复发或造血干细胞移植前持续MRD阳性成人Ph+ ALL的Ⅱ期研究等,都显示出其在白血病治疗中的独特优势和良好的应用前景。
三、细胞治疗的持续创新与突破:CAR-NK细胞治疗等也在不断发展和探索中,这些研究推动了细胞治疗技术在血液系统恶性肿瘤中的应用,提高了治疗效果,降低了毒副反应,为患者带来了更多的治愈机会。
四、多组学技术助力精准医疗:整合基因组学、转录组学、蛋白质组学等多组学技术在血液病诊断、预后评估和治疗决策中的应用越来越受到重视。通过对患者肿瘤细胞的多组学分析,能够更全面地了解疾病的发生发展机制、识别潜在的治疗靶点,并实现个体化的精准治疗方案制定,提高治疗的有效性和患者的生存率。
五、人工智能与大数据的应用:人工智能和大数据技术在血液学领域的应用逐渐崭露头角。如利用人工智能算法进行血液病的诊断和预后预测,通过对大量临床数据的分析挖掘,发现潜在的疾病规律和治疗靶点,为临床医生提供决策支持,提高医疗效率和质量。
本次大会对我国血液学发展的借鉴意义包括,加强基础研究与临床转化的紧密结合,推动多学科协作与交叉研究,积极搭建国内外交流合作平台,鼓励国内人才参与国际学术交流和合作项目,吸引海外优秀人才回国发展,为我国血液学的长远发展提供坚实的人才保障。同时,强化精准医疗和个性化治疗理念,减少治疗相关并发症,改善患者的预后和生活质量。
李智慧 教授
高博医学(血液病)北京研究中心北京高博博仁医院血液二科(造血干细胞移植)病区主任,主任医师,医学博士。
长期深耕于血液内科临床工作及实验室研究工作,在CAR-T桥接造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗B-ALL系/T-ALL系白血病、NK/T细胞淋巴瘤、噬血细胞综合征、再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征MDS等疾病及移植合并症的防治方面具有非常丰富的经验。
血液病数字诊疗专业委员会副主任委员
中国医药生物技术协会医药生物技术临床应用专业委员会委员
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会委员
全国肿瘤营养学会儿童肿瘤营养学会委员
中国研究型医院学会感染与炎症放射学专业委员会委员
北京癌症防治学会造血干细胞移植专业委员会委员
Radiology Science国际英文杂志编委
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