2025年7月30日,《多发性骨髓瘤骨病诊疗现状白皮书》在线上正式发布。本白皮书基于全国大样本调研结果及专家组建议撰写,全面梳理MBD的诊疗现状,深度剖析患者尚未被满足的临床需求以及临床医生在诊疗过程中面临的困境。值此之际,医脉通对白皮书的重要内容进行梳理与凝练,以飨读者。
白皮书要点解读
——诊断现状——
辗转就医、误诊漏诊与影像学检查难题待解
患者调研数据显示,MBD患者的首诊地点分散在全国各地,86.7%患者可在当地医院明确诊断,13.3%患者辗转至北京和上海后确诊;48%患者的首诊科室为骨科(图1),84%参与调查的患者最终在血液科确诊(图2);此外,医生调研数据显示:47.3%的患者曾被诊断为其他原发骨相关疾病。
图1 MBD患者的首诊科室分布(n=75)
图2 MBD患者的确诊科室分布(n=75)
对于疑似MBD的患者,75.3%的医生主要根据影像学检查进行诊断,49.1%的医生认为需完善骨扫描检查,与指南不符(图3);根据定性深访显示,MBD的影像学检查面临“低剂量CT的误差”、“MRI检查等待检查时间较长”、“MM诊断能力待提高”、“无针对MM的影像学评分系统”和“鉴别诊断难度高”等问题,待进一步完善。
图3 参与调研的医生认为MBD患者确诊所需的影像学检查(n=226)
——治疗现状——
超40%医生启动骨靶向治疗的时机滞后
美国国家综合癌症网络(NCCN)、国际骨髓瘤工作组(IMWG)和美国临床肿瘤学会(ASCO)指南建议,所有接受抗MM治疗的患者(无需存在骨病的影像学证据)应启动骨靶向治疗1-3。医生调研数据显示,58.4%的患者在确诊MM时启动骨病相关治疗、26.2%的患者在确诊MBD时启动骨病相关治疗,而15.1%的患者在确诊MBD后且发生骨相关事件才启动骨病相关治疗(图4),导致治疗延后。
图4 医生调研中MBD患者启动骨靶向治疗的时机(n=300)
近70%医生使用骨靶向药物,其中
医生调研数据显示,68.3%的医生使用骨靶向药物治疗MBD患者。在具体药物选择方面,地舒单抗的使用率最高,为46.8%(图5);通过对药物评分(满分为5分,评分从高到低代表满意程度依次递减)的调研结果显示,医生对地舒单抗的满意程度最高(4.6分)(图6)。
图5 参与调研的医生治疗MBD的常用药物(n=300)
图6 医生对各种治疗方法的满意度评分(n=300)
仅约40%医生正确认识骨靶向药物的规范治疗持续时间,且治疗频率较低
国内外指南/共识建议骨靶向药物的治疗持续时间需≥2年,治疗频率应为每1个月1次1-3;而医生调研数据显示,仅约40%医生可正确认识标准持续时间,最终仅15.5%患者治疗持续时间≥24个月(图7),症状好转后未重视是未持续用药最常见原因;患者调研显示,38.1%的患者骨靶向药物的治疗频率比规范治疗频率低(图8)。
图7 医生对骨靶向治疗持续时间的认知和实际应用情况(n=300)
图8 患者接受骨靶向药物治疗频率(n=63)
——不良反应管理现状——
参与调研医生收治的患者中,约14%-22%的患者在接受地舒单抗、
表1 不同骨靶向药物的不良反应发生情况
——复诊与患者教育现状——
医生调研结果显示,39.0%和54.3%的医生建议患者每1个月复诊1次和每3个月复诊1次(图9);而患者遵医嘱复诊情况显示,有14.8%和25.9%患者不复诊和复诊频率低(图10)。
图9 医生要求患者复诊频次的情况(n=300)
图10 患者遵嘱复诊情况(n=300)
参与调研的医生所在科室中,84.9%、76.0%和56.5%的患者教育和科普活动开展形式为讲座/学术会议、宣传资料和个别咨询;参与调研的患者中,37.3%患者对患者教育和科普活动的积极性较低,且16%患者较少参与甚至几乎没有参与过此类活动(图11)。
图11 参与调研的患者参加科普活动的积极性(n=75)
——MDT开展现状——
近半数医院尚未形成对MBD的常规MDT,各相关科室需加强合作
参与调研的医生所在医院,50.0%已开展针对MBD患者的MDT,47.7%还未形成常规MDT,但会针对特殊患者开展MDT(图12);定性深访显示:在MM的MDT中,骨科医生应告知血液科医生骨病严重时药物治疗的局限性,建议适时转患者至骨科进行外科治疗后再转回内科;同时,骨科应致力于减轻骨痛,可让心理科医生介入解决患者心理问题。
图12 参与调查医生所在医院开展MDT的情况(n=300)
白皮书重要倡议
诊断方面——精准诊断,多管齐下
基层医院需设立指导委员会,加强医生对MBD与其他疾病的鉴别诊断培训,减少误诊。应纠正部分医生错误观念,定期更新诊疗指南,纳入新成果和经验。同时,建议未来组织中国专家专门加强指南/共识宣讲,规范中国MM患者MBD诊治流程,并将PET-MRI作为前瞻性检测手段。
治疗及不良反应管理方面——优化治疗,密切监测
通过MDT及学会协作加强医生教育与培训,提升其对治疗的理解、指南遵循度及个性化方案制定能力。加强患者教育,建立支持系统以提高依从性,随访中纳入标志物监测。此外,要提高医生对不良反应管理的重视,在治疗前纠正既往低钙血症,并在整个治疗期间密切监测血钙水平。此外,还需重视颌骨坏死的防治。
MDT开展方面——整合团队,提升效能
进一步推动MDT诊疗模式,建立MBD管理团队。MDT应纳入影像科医生,有助于统一疗效评估标准,避免误诊,提高医疗效率和质量;纳入骨科医生可提高早期诊断率,明确手术指征,减少不必要的手术。同时,应让除
结语
《中国多发性骨髓瘤骨病诊疗现状白皮书》凝聚众多各学科专家智慧,系统梳理了MBD诊疗现状,剖析了患者需求与医生困境。白皮书的发布意义重大,将为各级医院相关医师提供诊疗参考,推动规范化诊疗,提高社会对MBD患者的关注,使中国MBD的诊疗迈向一个新的里程碑。相信在广大临床医生和学者的共同努力下,MBD的诊疗将更加精准、高效,为患者带来更多希望。
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