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血友病A（HA）的凝血因子VIII（FVIII）替代治疗可能导致FVIII抑制物产生，这是一种严重并发症，可能需要免疫耐受诱导（ITI）治疗。在初治患者（PUP）中，抑制物发生率约为30%。一项III期研究评估了Rurioctocog Alfa Pegol（rAHF-PEG）在重度血友病A初治患者（PUP）中的安全性和止血效果。第33届国际血栓与止血大会（2025 ISTH）于2025年6月21日-25日在美国华盛顿举行。哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授亲赴ISTH会议现场，为我们带来该研究的最新报道。

研究方法

该研究为III期、前瞻性、开放标签、多中心试验（NCT02615691），纳入年龄< 6岁、重度 HA（FVIII<1%）的初治患者。此前已报告中期结果（暴露天数≥50 天）。排除标准包括当前或既往存在 FVIII 抑制物。患者接受rAHF-PEG预防治疗或按需治疗。

主要终点为FVIII抑制物（≥0.6 BU/mL）的产生；次要目标包括安全性和止血效果。确认抑制剂的患者有资格接受ITI治疗，以成功率作为附加的主要终点。

研究结果

该研究共纳入146例患者，其中120例接受了≥1剂rAHF-PEG治疗，患者的中位年龄为0.8岁（范围：0.1–5.0岁）。在100例暴露天数≥100天的患者中，11例（11%）确诊FVIII抑制物，包含低滴度（≥0.6–5 BU/mL）5例和高滴度（>5 BU/mL）6例，7例接受rAHF-PEG的ITI治疗，5例成功（成功率为71%），1例部分成功。

止血效果方面，接受rAHF-PEG预防治疗的患者年化出血率低于按需治疗患者，多数研究期间出血事件在1–2次rAHF-PEG输注后缓解，止血效果评级为“优秀”或“良好”。安全性上，除18例治疗相关不良事件（含11例抑制物产生）外，其余不良事件多与治疗无关，且程度为轻中度。

研究结论

该研究是首项评估rAHF-PEG在重度血友病A初治患者中应用的研究。结果显示，其抑制物发生率低于其他针对初治患者的研究。这些发现证实了rAHF-PEG在预防治疗、按需治疗中的安全性和疗效，以及其在ITI中的应用潜力。

马军 教授

主任医师，教授，博士生导师

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长

中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长

亚洲临床肿瘤学会副主任委员

中国临床肿瘤学会白血病专家委员会主任委员

国家卫生健康委能力建设与继续教育中心淋巴瘤专科建设项目专家组组长

白血病·淋巴瘤杂志 总编辑

原中国临床肿瘤学会（CSCO）主任委员

原中华医学会血液学分会副主任委员