2023年第65届美国血液学会（ASH）年会于美国东部时间12月9日至12日在圣迭戈举行。ASH年会是全球血液学领域最大最全面的国际盛会，每届大会都会汇集全球知名血液病学专家最新的重要研究成果。哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授带领中国专家团队线下参加了这场血液学国际盛会，让我们一起倾听大咖从现场传递的学术之声！

CAR-T细胞用于淋巴瘤治疗的商业化产品，全球已获批三款，包括Axi-cel、Tisa-cel和Liso-cel，国内目前也有两款获批，阿基仑赛和瑞基奥仑赛。在这几款CAR-T细胞里，目前Axi-cel（中文名称：阿基仑赛）全球商业化应用已超过13000例，在国内也已惠及将近600例淋巴瘤患者。针对发表的文献数据来看^[1-5]，阿基仑赛是全球拥有最多和最大样本量真实世界研究数据的CAR-T细胞，CIBMTR数据库发表的RWS，使用Axi-cel患者样本量达到近1300例，在中国的RWS目前也已顺利完成200例患者入组。此外，阿基仑赛也是目前拥有最长随访时间的CAR-T细胞^[6-7]，ZUMA-1研究的中位随访时间已达到6年，Axi-cel治疗后12个月和24月持续CR的患者6年的疾病特异性生存（DSS）率分别达到了94.4%和100%，提示了阿基仑赛对部分三线难治患者也具有了治愈性（表1）。今年ASH美国淋巴瘤CAR-T联盟真实世界研究的患者随访也已长达5年，为我们在临床上实际使用阿基仑赛提供了很好的参考价值。

表1：ZUMA-1 研究中位随访63.1个月CR患者归因累积死亡率

美国淋巴瘤CAR-T联盟由美国17个学术中心组成，该联盟在2020年报告了275例接受Axi-cel治疗的R/R LBCL患者中位随访13.8个月的缓解率及安全性^[1]，与ZUMA-1研究是一致的。此次ASH会议口头报告更新了中位随访时间58个月的结果。275例接受阿基仑赛Axi-cel治疗的R/R LBCL患者中位总生存期（OS）为34.9个月，5年OS率为40.3%，ZUMA-1研究中5年OS率为42.6%^[8]，两者也一致（表2）。ZUMA-1入组的全部是难治性的患者，真实世界研究入组患者更为复杂，包括各种合并症、体力评分差、中枢侵犯、既往治疗原因等不能入组临床研究的，两者生存预后的一致性，用实力证实了Axi-cel在LBCL中不可替代的疗效，此外对于既往中位治疗3线以上患者，5年生存超过了40%也提示了Axi-cel的治愈性，这是目前CAR-T治疗与其他治疗手段的重要区别。

表2：Axi-cel关键注册研究与真实世界研究疗效比较

阿基仑赛是在中国获批的第一款商业化CAR-T产品，也是目前在中国唯一获批二线适应症的CAR-T产品，2023年6月我们中国人群的RWS中期分析数据在ICML大会上得到公布^[5]，并且疗效良好，ORR达到83%，CR率达到54%，中位PFS达到12个月。而且我们中国RWS中发生3级以上的神经毒性仅0.9%，远低于国际报道。这说明阿基仑赛对中国患者有同样好的疗效和更好的安全性，也体现了我国血液肿瘤专家全程管理CAR-T治疗的丰富经验。阿基仑赛目前在中国R/R LBCL患者三线后RWS研究中已经完成了国家要求的200例患者入组。今年6月阿基仑赛获批了二线适应症，也将开展二线患者的RWS，期待在明年后年的国际会议上可以听到更多的CAR-T治疗的中国声音！