一年一度的美国血液学会（ASH）年会是全球血液学领域最受瞩目的国际学术盛会之一，每年都吸引着来自世界各地的专家学者。2023年第65届ASH年会将于12月9日-12日在美国圣迭戈召开，会议将公布最顶尖的血液学领域研究摘要，探讨如何改善患者的管理和治疗、探寻新的治疗方案。

近年来，中国临床研究发展迅速，中国在世界血液学领域的影响力也日益增加。作为中国疫情政策开放后的第一届ASH年会，相信今年我国会有更多的专家学者踏上ASH年会的舞台，分享他们的研究成果、观点和经验。

今年，北京大学人民医院张晓辉教授团队获得13项Achievement Award学术成果奖励，共有2篇Oral和17篇Poster入选，向世界血液学界发出了强有力的中国学术之声!

造血干细胞移植精准治疗的预警系统和机制研究

造血干细胞移植是治疗白血病、骨髓增生异常综合征和重度再生障碍性贫血等多种血液系统疾病的重要手段，然而GVHD、出血性膀胱炎等多种移植相关并发症及移植后复发等仍是影响患者生存的突出问题。近年来，张晓辉教授团队致力于造血干细胞移植精准治疗，利用新算法赋能造血干细胞移植，建立移植后BK相关出血性膀胱炎、植入综合征中II-IV级aGVHD等多个预警系统，实现早期风险分层，同时深入GVHD机制研究，为GVHD治疗提供新的潜在靶点。

Poster 摘要号：2154（2023 ASH Achievement Award）

标题：RISK FACTORS AND PROGNOSTIC MODEL FOR II-IV AGVHD IN PATIENTS WITH ENGRAFTMENT SYNDROME AFTER HAPLOIDENTICAL HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION

中文标题：单倍体造血干细胞移植后植入综合征患者的危险因素及II-IV级aGVHD预测模型

第一作者：王颂

研究结论：本研究开发和验证了一个结合临床和实验室指标的简便模型，以预测单倍体造血干细胞移植后植入综合征患者发生II-IV级aGVHD的风险。该模型可有效帮助临床医生根据II-IV级aGVHD的风险对植入综合征患者进行分类，开展aGVHD预防，改善患者生存质量。

Poster 摘要号：2194（2023 ASH Achievement Award）

标题：Donor macrophage pyroptosis contributed to the development of aGVHD

中文标题：供者来源巨噬细胞焦亡参与aGVHD疾病发生发展

第一作者：孙雪岩

研究结论：本研究发现aGHVD发病伴随着供者来源巨噬细胞焦亡，且揭示了供者来源焦亡巨噬细胞焦亡参与aGVHD发病的作用机制，为aGVHD治疗提供新的潜在靶点。

Poster 摘要号：3531（2023 ASH Achievement Award）

标题：A novel prediction model for BK virus hemorrhagic cystitis in acute leukemia patients following allogenic hematopoietic cell transplantation: a retrospective cohort study

中文标题：急性白血病患者移植后BK相关出血性膀胱炎预测模型的建立

第一作者：黎雪琪

研究结论：本研究开发出了一个新的能够预测急性白血病病人移植后BK相关出血性膀胱炎发生概率的模型BMHLA。

Poster 摘要号：4237（2023 ASH Achievement Award）

标题：A PROGNOSTIC SCORE MODEL FOR RELAPSED/REFRACTORY ACUTE MYELOID LEUKEMIA PATIENTS AFTER ALLOGENEIC HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION

中文标题：建立复发难治急性髓系白血病异基因造血干细胞移植预后模型

第一作者：金悦

研究结论：本研究将异基因造血干细胞移植早期的临床特征作为研究对象，探究疾病因素和移植因素对生存率的影响，并建立了预测复发难治急性髓系白血病患者接受移植治疗的预后积分系统，有助于通过早期风险分层来改善患者预后。

Poster 摘要号：4951（2023 ASH Achievement Award）

标题：A PREDICTION MODEL FOR EARLY RELAPSE AFTER ALLOGENEIC HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION IN PATIENTS WITH CMML: A NATIONWIDE REPRESENTATIVE MULTICENTER STUDY

中文标题：CMML患者异基因造血干细胞移植后早期复发预测模型：一项回顾性、全国、多中心研究

第一作者：周建英

研究结论：本研究开发并验证了一个区分度良好且简便的预测评分系统，用于预测allo-HSCT后CMML患者早期复发的风险。应用该评分系统，临床医生可对患者进行早期诊断和干预，从而提供更精确的治疗，以减少不良后果，并更好地利用医疗资源。

治疗免疫性血小板减少症的新探索

免疫性血小板减少症是一种获得性自身免疫性出血性疾病，妊娠期、激素耐药/复发免疫性血小板减少症仍然缺乏高效、安全的治疗药物，缺少合理的风险分层和诊疗规范。张晓辉教授团队在这个治疗瓶颈上做出了众多探索，揭示强的松联合静脉丙球治疗妊娠期ITP的安全性和有效性，证实rhTPO、达那唑、艾曲波帕、他克莫司等药物的治疗潜力，同时对耐药/复发ITP分层诊疗，为完善妊娠期和耐药ITP治疗做出了突出贡献。

Oral 摘要号：803（2023 ASH Achievement Award）

标题：Prednisone Plus Ivig Compared with Prednisone for Immune Thrombocytopenia during Pregnancy

中文标题：泼尼松联合静脉丙球与泼尼松治疗妊娠期免疫性血小板减少症疗效比较

报告人：陈昱秀

研究结论：本研究揭示强的松联合静脉丙球治疗妊娠期ITP是一种安全有效的治疗方法，可能成为妊娠期ITP的一线治疗新选择。

Poster 摘要号：1207（2023 ASH Achievement Award）

标题：Baricitinib in Combination with High-Dose Dexamethasone As First-Line Treatment for Newly Diagnosed Immune Thrombocytopenia: A Prospective, Multicenter, Randomized Trial

中文标题：巴瑞替尼联合大剂量地塞米松治疗初治免疫性血小板减少症

第一作者：赵芃

研究结论：巴瑞替尼联合大剂量地塞米松对初治ITP患者是一种有效且安全的治疗方案，有望延长一线治疗的持续缓解率。

Poster 摘要号：1213

标题：The Combination of Intravenous Immunoglobulin (IVIG) and Low Does Recombinant Human Thrombopoietin (rhTPO) for the Management of Corticosteroid/IVIG Monotherapy-Resistant Immune Thrombocytopenia in Pregnancy

中文标题：静脉注射免疫球蛋白（IVIG）和低剂量重组人血小板生成素（rhTPO）联合治疗妊娠期激素/IVIG单药耐药免疫性血小板减少症

第一作者：何云

研究结论：低剂量rhTPO联合IVIg治疗妊娠激素/IVIg单药耐药ITP患者是有效和安全的，这可能是妊娠ITP患者的一种潜在的联合治疗方法。

Poster 摘要号：1217

标题：ELTROMBOPAG PLUS RHTPO FOR CORTICOSTERIOD-RESISTANT OR RELAPSED ITP

中文标题：艾曲泊帕联合rhTPO治疗激素耐药/复发ITP

第一作者：付海霞

研究结论：本研究第一次报道了艾曲泊帕联合rhTPO用于治疗激素耐药/复发ITP，确定了艾曲泊帕联合rhTPO治疗激素耐药/复发ITP可避免免疫抑制及长期应用激素副作用，提升治疗安全性，且可达到良好疗效。

Poster 摘要号：2582

标题：Tacrolimus and Danazol Combination as a Second-line Therapeutic Strategy for Steroid-resistant or Relapsed Immune Thrombocytopenia: A Prospective, Randomized, Multicenter, Open-Label Study

中文标题: 他克莫司和达那唑联合治疗作为激素抵抗性或复发性免疫性血小板减少症的二线治疗策略：一项前瞻性、随机、多中心、开放标签研究

第一作者：安倬玉

研究结论: 他克莫司和达那唑联合治疗作为激素抵抗性或复发性ITP的有希望的二线治疗方案，与达那唑单药治疗相比，显示出更高的6个月持续反应率和峰值血小板计数。

Poster 摘要号：2589

标题：The Combination of Iguratimod and Danazol Versus Danazol As a Treatment of Corticosteroid-Resistant/Relapse Immune Thrombocytopenia: A Randomized, Controlled, Multicenter, Open-Label Trial

中文标题：艾拉莫德联合达那唑治疗激素耐药/复发免疫性血小板减少症:一项随机、对照、多中心、开放标签的试验

第一作者：朱晓璐

研究结论：研究结果表明艾拉莫德联合达那唑治疗激素耐药/复发免疫性血小板减少症安全有效，该联合方案可发挥快速且持久的疗效。

Poster 摘要号：3951（2023 ASH Achievement Award）

标题：Biomarker MSC-C5b-9-guided master therapies for resistant/recurrent ITP: A prospective, randomized, open-Label, multicenter trial

中文标题：基于新型分子标记MSC-C5b-9分层的耐药/复发ITP治疗新方案—前瞻性、随机、开放多中心临床研究

第一作者：李梦琳

研究结论：本研究揭示MSC-C5b-9作为分子标记分层指导激素耐药/复发ITP的治疗，MSC-C5b-9阴性患者接受艾曲泊帕联合ATRA治疗激素耐药/复发ITP获得更高的CR率及反应率。

血液病基础及临床研究的新思路与新方法

疾病的发病机制与治疗手段密切相关，基础和临床研究相互呼应，相互支持，为血液系统疾病诊治提供多个思路。张晓辉教授团队从表观遗传、多组学和信号通路等多方面探索免疫性血小板减少症的发病机制，从机制上揭示了艾拉莫德、ATRA、他克莫司等药物对免疫性血小板减少症的治疗潜力；通过流行病学调查、前瞻性队列研究等多种临床研究方式，揭示了2020年至2030年血液疾病的全球趋势，建立免疫性血小板减少症住院患者死亡预后模型，从基础和临床研究两方面完善血液系统疾病诊治。

Oral 摘要号：279

标题：Iguratimod Regulates CD4+ T-Cell Homeostasis and Function By Restoring PINK1/Parkin-Mediated Mitophagy in Immune Thrombocytopenia

中文标题：艾拉莫德通过纠正PINK1/parkin介导的线粒体自噬缺陷调控免疫性血小板减少症的CD4+T细胞的稳态和功能

报告人：陈昱秀

研究结论：本研究揭示PINK1/ parkin介导的线粒体自噬缺陷导致线粒体功能障碍，改变了ITP-CD4+ T细胞的代谢，通过调节免疫应答基因的表观遗传状态影响其分化和功能。艾拉莫德可以改善线粒体自噬恢复CD4+ T细胞亚群治疗ITP。

Poster 摘要号：2580（2023 ASH Achievement Award）

标题: Evaluation of ISTH Severe Bleeding Criteria and Development of a Mortality Prognosis Model for Hospitalized Immune Thrombocytopenia Patients: A Multicenter, Retrospective and Prospective Cohort Study

中文标题: ISTH危重出血标准评估以及免疫性血小板减少症住院患者死亡预后模型建立：一项多中心、回顾性和前瞻性队列研究

第一作者：安倬玉

研究结论: 该研究评估了ISTH危重出血标准在评估住院ITP患者的出血情况和预后中的重要性。目前正在前瞻性队列中进行验证的开发的死亡预后模型，展示了在该患者群体中对死亡的出色预测能力。

Poster 摘要号：2585（2023 ASH Achievement Award）

标题：High Dimensional Single-Cell Profiling Identifies Immune and Metabolic Heterogeneity in Immune Thrombocytopenia

中文标题：高维单细胞分析揭示免疫性血小板减少症患者的免疫和代谢异质性

第一作者：杨丽萍

研究结论：该研究成功绘制ITP患者外周血单个核细胞的免疫和代谢图谱。研究发现炎症性Th1细胞表现高代谢特征，其在ITP发病机制中可能起关键作用，而他克莫司通过调控ITP患者免疫代谢重编程发挥治疗作用。

Poster 摘要号：2588（2023 ASH Achievement Award）

标题：Terbutaline Modulates Macrophage Homeostasis and Macrophage-T cell interaction in Immune Thrombocytopenia

中文标题：特布他林调控免疫性血小板减少症中巨噬细胞稳态及巨噬细胞-T细胞相互作用

第一作者：吴冶君

研究结论：特布他林可以调控ITP中巨噬细胞稳态，并调控脾脏巨噬细胞及T细胞相互作用，从而成为潜在的ITP治疗新方法。

Poster 摘要号：2677（2023 ASH Achievement Award）

标题：Iguratimod Could Correct the Defective IL-35-Mediated Megakaryopoiesis in ITP

中文标题：艾拉莫德可纠正免疫性血小板减少症中IL-35介导的巨核细胞生成障碍

第一作者：蔡璇

研究结论：免疫性血小板减少症患者IL-35水平下降，降低的IL-35影响巨核细胞生成，艾拉莫德治疗可纠正巨核细胞生成障碍，可能成为治疗血小板减少症的新机制。

Poster 摘要号：3810

标题: Projected Global Trends in Hematological Disorders: Incidence, Mortality, and Disability-Adjusted Life Years from 2020 to 2030

中文标题: 2020至2030年血液恶性肿瘤全球趋势预测：发病率、死亡率和伤残调整寿命年

第一作者：安倬玉

研究结论: 本研究揭示了2020年至2030年血液疾病的全球趋势，该预测强调了制定全面策略以应对这一日益增长的负担的迫切需求。预防、早期检测和获取负担得起的治疗对于改善全球血液病患者预后至关重要。

Poster 摘要号：3940（2023 ASH Achievement Award）

标题：ATRA can correct impaired proplatelet formation by regulating HIF-1α/SPHK2/S1P axis in ITP

中文标题：全反式维甲酸可通过调节HIF-1α/SPHK2/S1P信号轴纠正ITP前血小板形成受损

第一作者：皇秋莎

研究结论：ITP骨髓微环境低氧梯度破坏导致前血小板形成受损。全反式维甲酸纠正PPT受损，可能是ATRA对ITP临床疗效的潜在机制解释。

张晓辉 教授

主任医师 教授 博士/后导师

北京大学人民医院血液科、北京大学血液病研究所副所长

国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任兼办公室主任

中华医学会血液学分会委员会副主任委员、造血干细胞应用学组组长

中国免疫学会血液免疫分会委员会副主任委员

北京癌症防治学会血液工作委员会主任委员兼理事长

课题负责人主持：国家科技重大专项、国家自然科学基金重点项目、首都卫生发展科研重点项目等

牵头/执笔中国专家指南/共识28部，主编血液领域专著5部，国家发明专利申请/授权14项

第一/通讯发表SCI 论文122篇Nat. Immunol, J Hematol Oncol, Lancet Heamatol, Blood, Nat. Commun, Am J Hematol, Leukemia等

获“国之名医·卓越建树”称号；以第一完成人获：华夏医学科技奖一等奖；中华医学科技奖二等奖；以共同完成人获：国家科技进步二等奖（2项）

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