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为了确定在强化化疗（不进行预防性颅脑照射）的情况下，达沙替尼（剂量80 mg/m²）是否比伊马替尼（剂量300 mg/m²）能更有效地改善费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）儿童患者的无事件生存期，上海儿童医学中心牵头组织国内20家医院进行了一项多中心临床研究。

这项开放标签、III期随机临床研究在中国20所医院进行。受试者招募开始于2015年1月。随机化在达到试验的早期终止标准时（2018年10月）终止。研究招募了0-18岁的患者。在225例确诊的患者中，治疗前有35例拒绝参加试验，1例死亡。

在完整的ALL治疗期间（从诱导缓解期间确定诊断开始到持续治疗结束），患者随机接受每日达沙替尼（n=92）或伊马替尼（n=97）连续治疗。主要终点是通过意向治疗分析的无事件生存率（EFS）。次要终点是复发、毒性相关死亡和总生存期。

研究结果

中位随访时间为26.1个月（IQR 16.3-34.1），达沙替尼组的4年无事件生存率为71.0％（95％CI 56.2-89.6），而伊马替尼组为48.9％(95% CI 32.0-74.5, p=0.005)，危险比为2.36（95% CI 1.27-4.40, p=0.007）。达沙替尼组的4年累积复发风险为19.8％（95％CI 4.2-35.4），伊马替尼组为34.4％（95％CI 15.6-53.2，p=0.01）。就孤立的中枢神经系统复发的4年累积风险而言，达沙替尼组为2.7％（95％CI 0.0-8.1），伊马替尼组为8.4％（95％CI -1.2-15.6，p = 0.06）。在两个治疗组之间，严重毒性反应发生的频率无显著差异。

结论

与每天300 mg/m²伊马替尼治疗相比，包含每天80 mg/m²达沙替尼的强化化疗在费城染色体阳性ALL的治疗中取得了更好的疗效，并且无需使用预防性颅脑照射即可很好地控制中枢神经系统白血病。

医脉通编译整理自：https://ash.confex.com/ash/2019/webprogram/Paper126219.html