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这是首个在儿童患者中CD19 CAR-T细胞治疗后评估造血干细胞作用的研究。在这项新的研究中，ALL患者在CAR-T治疗缓解后进行首次干细胞移植，与非移植的患者相比可以明显减少复发。

Dr. Summers 说，CAR-T治疗获得缓解并接受首次干细胞移植的儿童患者的无病生存期可得到延长。此外，CAR-T治疗后单次或再次进行干细胞移植可降低复发的风险，尤其是针对那些复发风险高的患者。

西雅图儿童医院和Fred Hutchinson癌症研究中心的医学博士Corinne Summers说，这是第一个评估干细胞移植对接受CD19 CAR-T细胞治疗儿童患者长期预后的影响的研究。

Dr. Summers表示，许多在CAR-T治疗后获得缓解的患者在治疗缓解1年后会复发，本研究的目的主要是评估干细胞移植可否实现持续缓解。

在一项CD19 CAR-T治疗复发/难治ALL患者的I/II期研究中，64名ALL患者随访至少一年以上，复发、死亡或无反应患者14人，获得持续性缓解的50名患者：

持续性B细胞耗竭提示CAR-T可阻止血液肿瘤复发；短期的B细胞耗竭，提示CAR-T细胞无效；B细胞增生不良提示CAR-T治疗有效；CAR-T治疗后，B细胞耗竭联合干细胞移植可降低复发的可能性，无论是治疗前移植还是治疗后移植；相反，短期B细胞耗竭若不选择移植则容易复发。

Summers博士表示，在CAR -T细胞治疗后进行干细胞移植的患者中，所有复发都发生在两年内。然而，在CAR - T细胞治疗后未进行干细胞移植的患者中，在CAR-T治疗后两年或更长时间也有可能发生复发。

Summers博士说:“对于接受CAR-T细胞治疗后获得缓解的儿童患者来说，桥接首次干细胞移植似乎是有益的。对于那些获得缓解但由于短时间B细胞耗竭而有较高复发风险的患者，不管他们之前是否接受过移植，在CAR - T细胞治疗后进行移植似乎是可获益的。”

对于既往接受过干细胞移植的患者，CAR - T细胞治疗后再次移植的疗效尚不清楚；可只有那些短期B细胞增生不良的患者能够从第二次移植中获益。

抗CD19 CAR -T细胞治疗后长期复发的原因，以及既往干细胞移植患者能否从再接受CAR -T细胞治疗后的第二次移植中获益，这些需要更长时间的随访才能知道答案。目前正在进行的这些II期临床试验是更大规模的一项研究来验证抗CD19 CAR - T细胞疗法治疗复发或对其他疗法没有反应的急性白血病或淋巴瘤患者的疗效。

专家顾问

梁爱斌教授

上海市同济医院血液内科主任

中华医学会上海分会血液学专业组委员

上海市血液疾病质量控制专家组成员

同济大学血液疾病质量监控专家组组长

参考来源：

https://ash.confex.com/ash/2018/webprogram/Paper115599.html

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