[ANA 2012]依库珠单抗治疗视神经脊髓炎疗效显著
2012-10-23
来源：医脉通
最近一项研究显示依库珠单抗，一种人源性单克隆抗体(可抑制C5补体裂解为活性形式)，可显著降低严重视神经脊髓炎（NMO）的年发病率。该项研究结果最近在美国神经疾病协会（ANA）第137届年会上公布。
明尼苏达州罗切斯特市梅奥诊所神经免疫学实验室主任神经内科教授Sean Pittock博士说，这些发现支持补体激活在NMO发病机理中的核心作用。通过抑制C5裂解，依库珠单抗可防止多种下游促炎性补体成分的产生。Pittock博士说，“我们发现，依库珠单抗可显著降低那些疾病活动性进展严重的的NMO患者的年发病率。”但依库珠单抗停药后，发病率恢复至用药前。 他补充说，“我们使用的检测量表具有很好的稳定性，或是经过改良以后的，特别是EDSS量表 （扩展残疾状态量表），Hauser移动指数以及视力测试。”他总结道，“该药物一般耐受性良好，在NMO中的应用尚需要进一步研究。”
NMO是一种中枢神经系统炎性脱髓鞘性疾病，会导致严重的视神经炎及横贯性脊髓炎损害，但与经典多发性硬化不同。损害可导致累积性永久性残疾，在当前的治疗下，只有25％-66％的患者维持无复发。
Pittock博士进行的研究是一项小型开放性试验研究，包括14例女性患者（平均年龄为41.1岁），患有NMO或NMO谱系疾病，平均病史为4.25年，受试者在过去6个月内至少有2次疾病发作或在过去的12个月内至少3次发作。其中6例患者经标准免疫抑制剂治疗无效（包括利妥昔单抗，硫唑嘌呤，霉酚酸酯，强的松）。所有患者均给予4价脑膜炎球菌疫苗。并给予依库珠单抗，600mg/周，持续4周，第5周调整为900mg，之后为900mg/2周，持续48周治疗。
Pittock博士报告称，“在研究开始之前的调查中，14例患者发生了40次发作；在依库珠单抗开始使用的12个月内，有2次可能的发作，在用药12个月后，依库珠单抗用药组患者12个月内有5例患者共8次发作。”艾库组单抗治疗期间，14例患者中的12例无发病。依库珠单抗治疗的患者在治疗前平均年发病率为3.0，治疗后约为0（P <0.001）。治疗前，EDSS评分中位数为4.3，疗后下降至3.5（P <0.01）。
患者接受依库珠单抗治疗时，出现1例脑膜炎双球菌感染的并发症。除此之外，所有其他的不良反应均较轻微，包括头痛，恶心，头晕，咳嗽，腹泻，腹痛和皮疹。1例脑膜炎双球菌感染的患者完全恢复 。
会议主席美国加州大学圣地亚哥分校医学院的、教授，William Mobley博士说，“ 一直以来，NMO和NMO谱系疾病都和多发性硬化（MS）在一块儿研究，现在能够用于治疗的药物大部分证据来自MS。但现在的研究显示NMO的机制有了一些非常有趣的新观点。我认为这是非常令人兴奋的。”
依库珠单抗是一种“子弹型”药物。因为其以补体级联反应为靶点，而补体级联反应在身体系统中具有多种功能，因此他更愿意把该药比作为“猎枪”。Mobley博士对试验期间这里有没有发生太多的感染表示惊讶，因为试验中大量补体系统不能够激活，可能会影响人体的免疫防御系统。
编译自：Eculizumab Greatly Reduces Neuromyelitis Optica Attacks.Medscape.2012-10-16.
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