多年来，肢大症患者深受频繁肌肉或皮下注射之苦。2025年9月，美国FDA正式批准了 Paltusotine——一种非肽类、选择性生长抑素2型受体（SST2）激动剂，作为每日一次的口服药物，用于对首选手术反应不佳或不适合手术的成年患者。

本届AACE公布了Paltusotine上市后首批真实世界临床数据，展示了其在早期临床应用中的真实表现：

肢端肥大症患者常并发其他内分泌异常，合并使用左甲状腺素（Levothyroxine）十分常见。由于Paltusotine和左甲状腺素均要求患者在空腹状态下服用，这种用药方式是否会引起药物相互作用，进而影响甲状腺功能或削弱降IGF-1的疗效？

一项基于两项3期临床试验（PATHFNDR-1 和 PATHFNDR-2）的事后分析给出了定心丸。该分析共纳入了44名在基线时同时服用左甲状腺素的患者。

数据证实：

这表明，Paltusotine与左甲状腺素的合并使用不会改变患者的甲状腺功能，也不会削弱Paltusotine对IGF-1的控制效果。这一发现提升了多病共管患者在真实世界中的临床可操作性。

2026年AACE年会释放了信号：肢端肥大症的药物治疗正在经历从"定期注射"向"居家口服"的重要转变。Paltusotine 的成功落地证实了口服治疗的有效性与安全性，且与常用甲状腺药物的相容性较好，有助于减少临床联合用药的顾虑，为肢大症患者提供了一种提升生活质量的新选择。