医脉通编译整理，未经授权请勿转载。

引言：治愈1型糖尿病道路坎坷，被寄予厚望的干细胞疗法VX-880被紧急叫停。

100年前，胰岛素的成功研发帮助1型糖尿病患者摆脱了“死神的魔爪”，但β细胞的绝对丧失使得患者不得不终身与胰岛素相伴，“治愈1型糖尿病”似乎是个遥不可及的梦。2021年末，一则“干细胞疗法VX-880成功治愈1型糖尿病患者”的新闻震惊了糖尿病领域，布莱恩·谢尔顿也被称为“1型糖尿病治愈第一人”。

布莱恩·谢尔顿（来源：纽约时报官网）

1次治疗，由糖尿病重症到摆脱胰岛素

彼时，64岁的布莱恩·谢尔顿是一名糖尿病病史长达40年且伴有严重反复低血糖反应的1型糖尿病重症患者，接受VX-880治疗前曾经历了五次严重低血糖事件，无法检测到C肽水平。

接受治疗后的90天，β细胞功能明显改善，胰岛素日剂量由34单位减少到3单位，糖化血红蛋白（HbA1c）由8.6%降至7.2%，严重低血糖发作消失。接受治疗后的180天，C肽反应继续改善，HbA1c由基线时的8.6%下降到6.9%；到270天时，HbA1c下降到5.2%，TIR 达到99.9%，已完全停用胰岛素。

并且，2023年10月2日，多伦多大学Ajmera移植中心胰腺和胰岛细胞移植外科主任Trevor W.Reichman教授于2023年第59届欧洲糖尿病研究协会年会（EASD）分享了VX-880研究的新进展：6名接受VX-880治疗的T1D患者血糖控制（HbA1c、TIR）均得到显著改善，其中3名完全摆脱了外源性胰岛素，重归正常生活。

就在一切向好的方向发展时，意外发生了

2024年1月7日，相关药企发布新闻稿称，由于两名受试者死亡，目前该研究已被暂停，其中就包括布莱恩·谢尔顿。

不过，药企表示死亡事件与VX-880无关，但未对受试者的死亡原因进行详细描述，目前正在等待独立数据监测委员会和全球监管机构对全部数据进行审查。

VX-880干细胞疗法是什么？

VX-880属于实验性干细胞来源的完全分化胰岛细胞替代疗法，这项干细胞治疗T1D的1/2期临床试验，共包括A、B、C三个部分，计划纳入17名T1D重症患者，为期五年。患者仅需接受一次VX-880治疗，随后进入随访，同时接受免疫抑制治疗。研究者对患者血糖等指标进行跟踪监测。

➤A部分：2例患者序贯入组，接受目标剂量的一半（研究结果已与2022 ADA大会公布）；

➤B部分：5例患者序贯入组，接受目标剂量（全剂量）；

➤C部分：10例患者同时入组，接受目标剂量（全剂量）。

最新数据显示，所有14例接受VX-880治疗的受试者均表现出胰岛细胞的植入和内源性胰岛素的产生。除外1名受试者退出研究，A部分和B部分所有受试者均表现出良好的血糖控制达标（ADA推荐水平：HbA1C≤7%），且不再需要外源性胰岛素，C部分患者的发展轨迹与A部分和B部分患者相似。

参考资料：

[1]https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-provides-pipeline-and-business-updates-advance-upcoming

[2]Trevor W. Reichman,et al.Glucose-Dependent Insulin Production and Insulin-Independence in Type 1 Diabetes from Stem Cell-Derived, Fully Differentiated lslet Cells:Updated Data from the VX-880 Clinical Study.2023EASD.

[3]TREVOR W. REICHMAN, CAMILLO RICORDI, ALI NAJI,et al. 836-P—2023 ADA Glucose-Dependent Insulin Production and Insulin-Independence in Type 1 Diabetes from Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islet Cells–Updated Data from the VX-880 Clinical Trial.2023ADA

[4]Markmann JF. 259-OR. Presented at:American Diabetes Association Scientific Sessions；June 3-7, 2022；New Orleans （hybrid meeting）.

[5]GINA KOLATA. A cure for Type 1 diabetes? For one man, it seems to have worked[EB/OL].[2021-11-27].https://www.nytimes.com/2021/11/27/health/diabetes-cure-stem-cells.html

[6]Vertex Announces Positive Day 90 Data for the First Patient in the Phase 1/2 Clinical Trial Dosed With VX-880, a Novel Investigational Stem Cell-Derived Therapy for the Treatment of Type 1 Diabetes. [2021-10-18].https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-positive-day-90-data-first-patient-phase-12

(本网站所有内容，凡注明来源为“医脉通”，版权均归医脉通所有，未经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任，授权转载时须注明“来源：医脉通”。本网注明来源为其他媒体的内容为转载，转载仅作观点分享，版权归原作者所有，如有侵犯版权，请及时联系我们。)