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通常情况下，标准疗法治疗自身免疫性血细胞减少症患者，疗效受限且毒性较大。

最近，发表于《Blood》杂志上的一项多中心、前瞻性临床试验纳入了来源于30名经西罗莫司单药治疗后自身免疫性血细胞减少症患者的临床数据。数据显示，所有的自身免疫性淋巴细胞增生综合征（ALPS）儿童患者（N = 12）产生了持久的完全缓解，并且在开始西罗莫司治疗后的1-3个月内，自身免疫性疾病、淋巴结病变、脾肿大等快速改善。绝大多数患者未检测到双阴性T细胞及其它淋巴细胞群，这个结果表明了西罗莫司的靶向作用。

另外，12名多系血细胞减少继发为常见变异型免疫缺陷病（CVID）、Evans综合征（ES）或系统性红斑狼疮（SLE）的患者也接受了该药治疗，并且8名患者产生了完全缓解。6名单系自身免疫性血细胞减少症患者中只有2名患者发生缓解。患者可对西罗莫司的耐受性良好，不良反应少见。所有发生缓解的患者维持了至少1年的西罗莫司治疗（中位数为2年；范围：1-4.5年）。

综上可知，西罗莫司可使大多数难治性自身免疫性多系血细胞减少症的儿童患者产生完全缓解，并且可维持缓解。该药也可为ALPS患者带来了很大意义的临床获益，所以，可考虑将该药作为需慢性治疗的患者的一线激素节制疗法。其他的自身免疫性血细胞减少症的结果也令人鼓舞，所以，西罗莫司也应考虑用于SLE，ES和CVID等儿童患者。

医脉通编译自：Sirolimus is effective in relapsed/refractory autoimmune cytopenias：results of a prospective multi-institutional trial.Blood.2015