2026年4月26日，由北京医爱公益基金会主办、中关村罕萌儿童用药创新研究院、蔻德罕见病中心指导的“中国骨与软组织肿瘤规范诊疗新纪元会议”在北京隆重举行。本次会议由北京积水潭医院牛晓辉教授、北京大学人民医院郭卫教授共同担任主席。来自全国骨肿瘤领域的顶尖专家，聚焦中国首个获批用于腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的靶向治疗药物匹米替尼，展开了深层次的交流与碰撞，共同推动中国TGCT诊疗正式迈入靶向治疗与规范化全程管理的新时代。

第一篇章：晨曦·展望——TGCT治疗从“被动应战”到“主动干预”

中国罕见病联盟执行理事长李林康在线上致辞中表示，罕见病防治工作是一项需要政府、医疗机构、多方组织协同的系统工程。基于匹米替尼临床正式应用的契机，中国罕见病联盟将继续发挥平台优势，推动TGCT临床数据库建设、诊疗指南更新、区域协作网络落地，探索以患者为中心的全链条管理新模式。

大会主席牛晓辉教授在致辞中以“三个没想到”生动概括了匹米替尼的研发历程：没想到中国原研产品，能被ASCO专家评价为“best”；没想到研究团队能够顺利通过NMPA、FDA及EMA的严格核查，且结果优秀；没想到能成为全球研究的leading PI，并以通讯作者身份在《柳叶刀》发表文章。最重要的意义在于——让中国TGCT患者首次在全球范围内，率先用上了最好的靶向药。

大会主席郭卫教授在致辞中从一线视角回顾了TGCT的诊疗变迁。他表示，早期TGCT诊断条件有限，对于大关节病变，患者往往只能接受反复手术，不仅痛苦不堪，更无任何药物治疗方案。如今，匹米替尼的临床应用使TGCT患者拥有了内外科结合的治疗选择。他强调，后续需要各位临床专家积累用药经验，共同制定更完善的诊疗方案。

蔻德罕见病中心合作发展部陆梅总监从患者组织的视角出发，她指出，TGCT患者长期辗转就诊、反复手术，承受着显著的身心痛苦。蔻德罕见病中心自2025 TGCT关爱之家成立以来，持续推进患者赋能、疾病科普等工作。未来，机构将继续推动多学科诊疗，探索适合中国患者的全病程管理模式。

本篇章专题演讲部分由福建医科大学附属第一医院林建华教授、中山大学附属第一医院沈靖南教授联合主持。

在首场专题报告中，牛晓辉教授系统梳理了TGCT诊疗格局的演进脉络。他从疾病认知的深化、诊断与手术的困境、靶向治疗理念的探索三个维度切入，回顾了TGCT从单纯依赖手术切除到逐步探索系统治疗的发展历程。他指出，匹米替尼针对CSF-1/CSF-1R信号通路精准的靶向抑制作用打破了早期药物的局限，有望成为改善患者预后的关键选择。他进一步强调，对不可切除的TGCT，不必强求手术，而应以安全与功能获益为核心。

北京积水潭医院徐海荣教授对MANEUVER研究进行了深度解读。有效性方面，匹米替尼25周客观缓解率（ORR）达54%，随访14个月持续提升至76.2%；该药能显著改善关节活动度、僵硬、疼痛及生活质量。从安全性角度，不良事件主要为1～2级，可预期、可管理。综上，徐海荣教授认为，匹米替尼为不可切除TGCT患者提供了一种安全、可持续的长期系统治疗新选择。

巅峰对话环节由四川大学华西医院屠重棋教授、大连理工大学附属肿瘤医院张晓晶教授、复旦大学附属中山医院周宇红教授共同主持。

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冯毅教授、李涛教授、王炳武教授、徐海荣教授、朱夏教授五位专家作为巅峰对话嘉宾，围绕匹米替尼的临床应用，聚焦适用人群分层、用药管理路径及真实世界落地挑战三大议题进行了深入交流。

针对匹米替尼的适用人群，专家们基于临床经验提出了分层建议：优先推荐用于肿瘤无法切除、切除可导致功能受限或出现较严重并发症的症状性TGCT患者；并呼吁可以开展相关围手术期研究，探究其更广泛的适应证。

在建立标准化用药管理路径方面，专家们分享了关键经验：用药前需满足临床症状符合、影像学确认不可切除、MDT讨论通过、且肝功能基础正常等要求。用药后前三个月需每月检测肝功能。

此外，讨论还触及药物假期、手术介入时机，不良反应管理、医保与可及性等前沿问题。

第一环节由华中科技大学同济医学院附属协和医院陈静教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院邵增务教授、北京大学肿瘤医院薛卫成教授共同主持。

上海市第六人民医院杨庆诚教授以《PIMI+时代：MDT协同决策新模式》为题，阐述了靶向药物上市后多学科协作模式的演进方向。他指出，多学科MDT可通过不同科室的思想碰撞纠正单一学科的偏差，从而有效避免误诊误治。他提出TGCT诊疗理念已实现分层次、慢病化、多学科的三重转变，临床诊疗模式需结合这些转变进行相应调整。

随后，樊征夫教授、姬涛教授、唐顺教授、魏小二教授、杨庆诚教授围绕“如何加强中国TGCT规范诊疗以及MDT协同决策模式”展开深入讨论。

专家们首先梳理了当前TGCT诊疗面临的核心瓶颈：其一，非骨肿瘤专科医生对该病认识不足，影像科容易误诊；其次，患者首诊常走错科室；最后，全国MDT普及率低。

对于MDT团队的构建，专家给出建议：MDT核心团队应由骨肿瘤科牵头，核心科室包括内科、病理科、影像科和康复科。其中康复科的加入尤为关键——TGCT已被视为慢性病进行管理，生活质量是治疗的核心目标。

本环节由北京积水潭医院刘巍峰教授、北京大学第三医院袁慧书教授、北京大学第一医院燕太强教授共同主持。 

中山大学附属第一医院尹军强教授在专题演讲中深度探讨了《PIMI+时代外科医生的诊疗思路》。他指出，TGCT大范围切除易导致功能损伤。匹米替尼能够短期缩瘤、疾病控制效果理想，安全性良好。基于此，他提出“药物转化+精准手术”的综合策略：对于初始不可切除者可先经匹米替尼治疗，待肿瘤缩小至可安全切除后进行手术；对于术后存在高危复发因素者，则需分层评估是否启动围手术期治疗。

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在后续的巅峰对话环节中，丁宜教授、闵理教授、王守丰教授、李振峰教授、刘艳成教授与尹军强教授共同参与，针对TGCT“药物治疗+手术”的新模式在临床中的应用进行深入探讨。

首先，围绕“适用人群、手术时机选择”，对于弥漫性、累及大关节、渗入关节间隙或包绕重要血管神经的有症状患者，应优先接受术前用药。待肿瘤缩至达标后，再进一步决定是否手术及具体时机。

关于“术后是否继续用药”，整体目标为：降低术后复发风险。在术后的影像评估方面，由于术后瘢痕与残留肿瘤较难区分，专家建议进行MDT共同读片，以指导后续的治疗方案。

牛晓辉教授指出，本次会议虽已告一段落，但对于匹米替尼在临床诊疗中的实际应用而言，这正是一个全新的开始。他认为，中国在罕见病药物研发方面拥有独特优势——庞大的人口基数带来了丰富的样本数据。难点在于跨中心的协同整合，并引入人工智能辅助分析，进而优化疾病分期系统，最终实现精准导向的个体化治疗策略。

郭卫教授提出两项重点：一是优化治疗模式，构建如“术前药物治疗-手术切除-术后维持治疗”的标准化路径；二是明确用药规范，针对当前TGCT药物治疗缺乏统一指南的现状，需基于国内真实世界证据，逐步建立适宜中国患者的用药疗程与方案标准。

本次会议深入探讨了TGCT诊疗格局的历史性重塑。随着PIMI+时代的正式开启，中国TGCT的诊疗正从单一外科模式迈向药物为基础、MDT全程管理的新纪元，为患者带来更系统、更可持续的治疗希望。

本文仅供医学专业人士参考，不构成诊疗建议。处方药请遵医嘱。

审批编码：CN- PIMI-00064，有效期至2028年05月08日