对于伴有FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的急性髓系白血病（AML）患者而言，复发难治始终是临床上面临的核心困境与严峻挑战。FLT3抑制剂吉瑞替尼的上市，为这一高危群体带来了革命性的治疗选择。五年来，其价值在日益丰富的真实世界临床实践中得到了反复验证。与此同时，国内外权威诊疗指南的持续推荐与更新，特别是中国首部《吉瑞替尼治疗伴FLT3突变成年人急性髓系白血病临床应用指导原则（2025年版）》（简称：吉瑞替尼临床应用指导原则）的发布，标志着其治疗地位从“关键选择”迈向“规范标准”，实现了临床有效性与治疗规范性的协同共进。

值此吉瑞替尼在中国上市五周年之际，医脉通特邀哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授，深入解读吉瑞替尼在真实世界中的广泛获益及其在国内外指南中的坚实地位，剖析其如何共同推动中国FLT3突变AML诊疗水平的整体提升，以期为临床实践提供更为全面的视角与借鉴。

从证据到变革：吉瑞替尼中国真实世界获益全景图

五年来，吉瑞替尼的价值在中国临床实践中完成了从“试验数据”到“治疗变革”的升华。丰富的真实世界研究，不仅验证了疗效，更深刻揭示了其如何改变中国FLT3突变AML的治疗路径与患者结局。

前线治疗数据显示，吉瑞替尼能助力实现快速深度缓解。在一项纳入新诊断FLT3突变AML患者的研究中，3例接受吉瑞替尼联合标准IA（去甲氧柔红霉素、阿糖胞苷）方案诱导治疗，13例接受吉瑞替尼联合VA（阿扎胞苷、维奈克拉）方案诱导治疗。联合吉瑞替尼治疗仅1个疗程后，完全缓解/完全缓解伴不完全血液学恢复（CR/CRi）率即高达93.8%（15/16），其中13例（81.3%）同时达到了流式细胞术检测的微小残留病（MRD）阴性。在后续巩固治疗中，所有患者均成功实现MRD阴性CR，且进行二代测序检测的14例患者全部达到FLT3突变阴性。经过中位18个月的随访，患者的12个月总生存（OS）率和无复发生存（RFS）率均稳固在73.9%（图1）¹。

图1.FLT3突变AML患者的OS曲线（A）和RFS曲线（B）

移植后复发是影响FLT3突变AML患者长期预后的主要挑战。一项回顾性分析为此提供了关键解决方案。研究显示，吉瑞替尼维持治疗为患者带来了明确的生存获益，改善了OS（P=0.013）和RFS（P=0.026）。其核心机制在于有效降低复发率：吉瑞替尼组的3年累积复发率（CIR）仅为25.0%，显著低于对照组的55.0%（P=0.010；图2）。多因素分析进一步证实，吉瑞替尼维持治疗是改善患者OS和RFS的唯一独立有利因素（OS：HR=0.395；RFS：HR=0.447）²。

图2.CIR率

在复发难治领域，以吉瑞替尼为基础的治疗方案改写了生存结局。一项针对33例R/R FLT3突变AML患者的回顾性研究显示，基于吉瑞替尼的联合治疗，尤其是吉瑞替尼联合去甲基化药物和维奈克拉（G+HMA+VEN）的三联方案，展现出令人鼓舞的潜力。该研究中，G+HMA+VEN方案的复合完全缓解率（CRc）达66.7%，改良复合完全缓解率（mCRc）高达88.9%（图3），疗效优于吉瑞替尼联合去甲基化药物（G+HMA）或联合维奈克拉（G+VEN）的双联方案。更为重要的是，G+HMA+VEN方案组的中位OS和缓解持续时间（DOR）均尚未达到，长于双联方案组，且该组中获得缓解的4例患者后续成功接受了异基因造血干细胞移植，实现了治疗桥接³。

图3.缓解率

这些数据从前线诱导治疗、移植后巩固到复发挽救等多个关键场景，全方位展现了吉瑞替尼为中国FLT3突变AML患者带来的生存改变。

回顾吉瑞替尼在中国上市的五载征程，其临床价值的沉淀清晰而坚实。吉瑞替尼证明了其在诱导深度缓解、成功桥接移植、以及巩固长期疗效全流程中的关键作用。与此同时，吉瑞替尼的治疗地位也完成了从“关键选择”到“规范标准”的共识升华。基于全球与中国证据，吉瑞替尼已获得包括NCCN、ELN及中国CSCO指南在内的国内外权威指南一致优先推荐，覆盖了复发难治及移植后维持等核心场景。特别是中国首部《吉瑞替尼临床应用指导原则》的发布，标志着其应用进入了“精准检测、规范应用、全程管理”的新阶段，实现了真实疗效与指南规范的双向赋能。

展望未来，吉瑞替尼的发展图景正从后线治疗向全病程管理拓展，其探索方向聚焦于治疗阵线的持续前移、与不同机制药物的联合策略优化，以及依托MRD动态监测的个体化精准管理。上市五周年是一个里程碑，更是新征程的起点。期待吉瑞替尼将继续助力我国AML诊疗水平提升，为更多患者谱写长生存的新篇章。