长期以来，胰岛β细胞替代疗法被科学界视为T1D"功能性治愈"的终极方案，但传统异体胰岛移植始终受限于供体极度短缺。作为全球首个进入关键临床开发阶段的同种异体干细胞衍生胰岛细胞疗法，美国Vertex公司的Zimislecel（VX-880）打破了这一僵局。据悉，其三期临床试验预计将在2026年6月完成，有望于2026年年底正式上市。

注：在全球范围内，目前有3个团队成功实现了T1D的功能性治愈，其中两个团队来自中国，分别是程新/殷浩团队和邓宏魁/沈中阳团队，另一个团队则是美国的Melton/Vertex公司团队。

2026年3月11日至14日，第19届糖尿病先进技术与治疗大会（ATTD 2026）在西班牙巴塞罗那召开。本次大会上，研究团队公布了FORWARD（VX-880）1/2/3期临床试验的最新长期随访数据。结果显示，该疗法不仅能帮助患者安全摆脱外源性胰岛素，在连续葡萄糖监测（CGM）的各项精细指标上同样表现亮眼。

FORWARD研究是一项单臂、开放标签的1/2/3期临床试验，专门针对那些伴有低血糖感知受损，且在筛查前一年内至少经历过2次严重低血糖事件（SHEs）的高风险成人T1D患者。

受试者在接受标准的无类固醇免疫抑制方案后，通过单次输注的方式接受VX-880细胞治疗。本次汇总分析聚焦于已接受完整剂量输注、且随访时间达到或超过1年的12名患者。在基线状态下，这12名患者均已完全丧失了内源性胰岛素分泌能力（C肽水平不可测）。

数据表明，单次输注后，所有受试者体内均实现了稳健的胰岛细胞植入。到了第90天，患者成功恢复了对葡萄糖有响应的C肽分泌功能，并且这种内源性分泌能力在第12个月时依然稳定持久。更具变革意义的是，从第90天起，所有患者均彻底告别了严重低血糖事件的困扰。 截至第12个月，患者的外源性胰岛素日均需求量暴降了92%，其中10名患者（83%）完全停用了外源性胰岛素，实现了真正的“胰岛素独立”（中位停用时间长达232天）。与此同时，这12名患者的平均糖化血红蛋白（HbA_1c）从基线的7.8%显著回落至6.0%，全部达标（<7%）。

除了宏观临床结局，CGM数据进一步证实了VX-880在精细血糖调节上的卓越表现。在治疗的第365天，受试者的平均目标范围内时间（TIR，70-180 mg/dL）从基线时的49.5%飙升至93.3%6。此外，反映血糖波动的变异系数（CV）也从最初的36.3%大幅优化至20.0%。这些指标意味着患者不仅血糖达标，且全天候的血糖状态极其平稳，完美达到了美国糖尿病协会（ADA）和欧洲糖尿病研究协会（EASD）所推荐的严苛控制目标。

在安全性方面，VX-880展现出了良好的耐受性。大多数不良事件程度较轻或呈中度，未报告任何与VX-880细胞产品相关的严重不良事件（SAEs）。

研究期间记录的2例死亡事件经既往通报确认，均与VX-880治疗无关。整体安全性特征符合针对此类患者的免疫抑制方案及胰岛输注操作的临床预期。

作为一项具有里程碑意义的干细胞衍生细胞疗法，单次VX-880输注为深陷严重低血糖泥潭的T1D患者带来了真正的“功能性治愈”曙光。它不仅重建了内源性胰岛素分泌网络，推动HbA_1c和CGM指标达到近乎完美的健康标准，更让绝大多数患者安全、持久地摆脱了对外源胰岛素的依赖。这一变革性成果无疑标志着我们在攻克1型糖尿病的征途上迈出了至关重要的一步。