有望成为首个白癜风全身性疗法！乌帕替尼新适应症拟纳入优先审评 | 皮科大事件
2026-03-13
3月12日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，艾伯维（AbbVie）旗下JAK抑制剂乌帕替尼缓释片（Upadacitinib）的一项新适应症拟纳入优先审评，拟用于治疗成人和12岁及以上青少年的非节段型白癜风（NSV） 。此次拟纳入优先审评标志着乌帕替尼在中国有望成为首个获批用于治疗白癜风的全身性靶向药物，填补了国内白癜风全身性精准治疗领域的空白，为长期缺乏有效系统治疗手段的白癜风患者带来突破性的创新治疗选择。
图源：CDE官网
白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，由于产生色素的黑素细胞丧失功能，导致皮肤出现白色斑片。非节段型白癜风（NSV） 是最常见的白癜风类型，约占所有患者的84%，其特征是身体两侧对称性脱色白斑，即使在长期稳定后也容易出现不可预测的进展。
数据显示，全球白癜风患病率约为0.5%-2%，中国患者数量庞大。白癜风好发于10-30岁人群，不仅是皮肤问题，更对患者心理健康造成深远影响。患者常因外观改变而出现焦虑、抑郁和社交歧视，严重影响生活质量。
目前白癜风的治疗主要围绕三个目标：稳定病情、促进色素再生和维持色素再生。现有治疗方案包括外用糖皮质激素、钙调磷酸酶抑制剂、光疗等，但对于中重度、广泛分布的患者，目前尚无获批的全身性药物可用于实现这些治疗目标。临床亟需安全、有效、便捷的精准靶向治疗方案。
关键III期Viti-Up研究：疗效与安全性双突破
此次拟纳入优先审评基于关键性III期Viti-Up研究（NCT06118411）的积极结果。该研究采用单一方案下两项平行的III期研究（研究1和研究2），每项研究均采用独立的随机分组、研究中心、数据收集、分析和报告机制。研究旨在评估适合接受全身治疗的成人和青少年NSV患者（12岁及以上）中使用乌帕替尼15 mg，每日一次的疗效、安全性和耐受性。研究共纳入614例NSV患者，按2:1比例随机接受乌帕替尼或安慰剂治疗48周，随后进入112周开放标签扩展期。研究结果显示，治疗第48周，乌帕替尼在核心疗效指标上均展现出显著优势，具体如下：
共同主要终点为第48周时达到T-VASI 50（全身白癜风面积评分指数较基线改善≥50%）和F-VASI 75（面部白癜风面积评分指数较基线改善≥75%）的患者百分比。
表1. Viti-Up研究第48周核心疗效结果
数据来自Viti-Up两项平行III期研究，乌帕替尼15mg每日一次治疗非节段型白癜风患者。
在两项研究中，乌帕替尼均显著优于安慰剂，达到了共同主要终点。研究1中，乌帕替尼组T-VASI 50应答率达19.4%（安慰剂组5.9%），F-VASI 75应答率达25.2%（安慰剂组5.9%）；研究2中，乌帕替尼组T-VASI 50应答率达21.5%（安慰剂组5.9%），F-VASI 75应答率达23.4%（安慰剂组6.9%）。
关键次要终点方面，第48周F-VASI 50应答率在两项研究中均表现出色：研究1中48.1%的患者实现面部色素恢复≥50%（安慰剂组12.7%），研究2中这一比例为43.4%（安慰剂组12.9%）。
研究期间，乌帕替尼的安全性特征与已在获批适应症中观察到的安全性特征基本一致，未观察到新的安全性信号。
近年来研究证实，JAK-STAT信号通路在白癜风的发病机制中发挥关键作用。白癜风发病涉及自身反应性CD8+ T细胞产生干扰素-γ（IFNγ），进而通过JAK-STAT通路在局部角质形成细胞中介导炎症信号，招募更多CD8+ T细胞，加剧黑素细胞破坏。乌帕替尼是一种选择性JAK1抑制剂，在酶和细胞水平上对JAK1的抑制效力显著高于JAK2、JAK3和TYK2。通过特异性阻断JAK1介导的炎症信号通路，乌帕替尼能够从源头抑制炎症发生发展，减少致病性T细胞对黑素细胞的攻击，从而在改善患者临床症状的同时，实现“精准治病”而非单纯缓解症状。
在中国，乌帕替尼此前已获批多项适应症，涵盖特应性皮炎、类风湿关节炎、银屑病关节炎、溃疡性结肠炎、克罗恩病、强直性脊柱炎、放射学阴性中轴型脊柱关节炎、巨细胞动脉炎等。本次拟纳入优先审评针对的是成人和12岁及以上青少年非节段型白癜风。今年2月，艾伯维已向美国FDA和欧洲EMA提交了相同适应症的上市申请。新闻稿指出，如果获得批准，乌帕替尼将成为首个可用于治疗白癜风的全身性药物，有望改变白癜风的治疗格局。此外，乌帕替尼还在开展多项临床研究，包括斑秃、化脓性汗腺炎、大动脉炎、系统性红斑狼疮等，未来有望进一步扩大治疗版图，为更多免疫介导的炎症性疾病患者带来精准获益，推动中国皮肤科精准治疗领域的发展。
1. AbbVie. AbbVie Submits Regulatory Applications to FDA and EMA for Upadacitinib (RINVOQ) in Adults and Adolescents With Vitiligo. Press release. AbbVie; February 3, 2026. 2. AbbVie. AbbVie Announces Positive Topline Results from Phase 3 Pivotal Studies Evaluating Upadacitinib (RINVOQ) in Adults and Adolescents with Vitiligo. Press release. AbbVie; October 29, 2025. 3. Panagopoulou A, Sotiriou E, Papadimitriou I, et al. Oral JAK Inhibitors in Vitiligo Treatment. Dermatol Ther (Heidelb). 2026;16(2):895-909. 4. 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公开信息5. Upadacitinib moves closer to approval for non-segmental vitiligo. touchDERMATOLOGY. February 4, 2026. 6. New Indication for Upadacitinib Submitted to FDA and EMA. Medscape. February 4, 2026.
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