Lerodalcibep是一种新型的小分子蛋白结合型、第三代前蛋白转化酶枯草溶菌素 9（PCSK9）抑制剂，旨在帮助患者达成并维持其LDL-C目标水平。

Lerodalcibep的抗PCSK9结合域是一种名为Adnectin的11-kDa多肽，经过工程改造可高亲和力（亚纳摩尔级别）结合人PCSK9，并与人血清白蛋白融合以延长其血浆半衰期。

该药可由患者自行每月一次皮下注射，单次注射剂量小，且具有延长的室温稳定性（最长可达3个月），使患者能够自由选择注射的时间和地点。

Lerodalcibep获FDA批准基于全球综合性III期LIBerate临床试验项目的数据。该项目招募了超2900名患心血管疾病（CVD）、或虽无CVD但处于极高危和高危状态（包括HeFH和纯合子型家族性高胆固醇血症[HoFH]）的多样化患者群体。在这些关键注册相关安慰剂对照试验中，Lerodalcibep每月注射一次，疗效持续时间可达52周，超过2400名患者继续参与为期72周的开放标签拓展试验。

临床试验显示，Lerodalcibep可使CVD患者或极高危/高危患者的LDL-C水平持续降低≥60%；在HeFH患者中，LDL-C持续降低≥50%。此外，Lerodalcibep总体耐受良好，长期拓展试验中未报告治疗相关的严重不良事件。

心血管疾病（CVD）仍然是全球最主要的死亡原因，而更低的LDL-C水平已被证明可带来更好的临床结局。尽管有他汀类药物和其他降脂疗法可用，数百万患有或有CVD风险的患者（包括FH患者）仍未能达到最新指南推荐的LDL-C目标。全球范围内约每200人中就有1人患有FH，其特征是从出生起LDL-C水平就严重升高，需要终生管理。PCSK9抑制剂为此类患者提供了有效且安全的LDL-C降低手段。然而，其广泛使用受到便利性和可及性的限制，导致数百万患者需要额外的治疗选择。

“当今血脂管理的主要挑战是帮助患者达到并维持现行指南中日益严格的LDL-C目标，” 基督医院心脏与血管研究所主席、辛辛那提大学医学院医学教授Dean J. Kereiakes博士表示。“虽然PCSK9抑制剂具有强大的降胆固醇潜力，但Lerodalcibep的设计旨在解决限制其使用的障碍，包括使用便利性方面的特点，如单次小剂量每月注射、可由患者在家自行给药、以及延长的室温稳定性便于家庭储存和旅行携带。对于需要终生管理胆固醇的心血管疾病患者，Lerodalcibep提供了新选择。”

Lerodalcibep预计将于2026年春季以预充式注射剂的形式在美国上市，同年稍晚还将推出升级版的自动注射器装置。此外，LIB Therapeutics也已向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA），预计将于2026年6月获批。

信源：U.S. Food and Drug Administration Approves LIB Therapeutics’ LEROCHOL (lerodalcibep-liga) for Adults with Elevated LDL Cholesterol. Retrieved December 15, 2025

https://www.businesswire.com/news/home/20251215907781/en/U.S.-Food-and-Drug-Administration-Approves-LIB-Therapeutics-LEROCHOL-lerodalcibep-liga-for-Adults-with-Elevated-LDL-Cholesterol