前瞻性LIVEN研究揭示维奈克拉联合阿扎胞苷的高缓解率及早期治疗模式：加拿大真实世界AML诊疗情况2
研究背景和目的
AML是成人中最常见的
研究方法
该研究从加拿大20个中心纳入210例新诊断AML患者（年龄≥18岁）。主要终点是总生存期（OS）。收集数据包括人口统计学特征、病史、细胞遗传学和分子学信息、合并用药、治疗中出现的不良事件（TEAEs）、
研究结果
患者入组时间为2022年9月至2025年1月。本次中期分析纳入185例接受Ven-Aza给药的患者，构成安全性分析人群。疗效分析人群纳入144例至少进行过1次疗效评估的患者。
患者的中位年龄为76岁，26.5%超过80岁。患者普遍存在合并症，其中代谢性疾病占58.4%，
截至2025年5月20日，生存患者的中位随访时间为5.6个月，完成治疗周期的中位数为4。在第1-3个周期，合并使用抗真菌药物的患者比例为25%，从第4周期起该比例降至15%。维奈克拉的中位日剂量在第2和第3周期分别为325mg和382mg，自第4周期起增加至400mg。
在144例患者中，66.7%达到复合完全缓解[完全缓解/完全缓解伴不完全血液学恢复（CR/CRi）]，中位缓解时间为71天。预后良好、中等和不良组患者的复合完全缓解率分别为69.2%、67.5%和66.7%。此外，伴TP53突变与无TP53突变的患者，其复合完全缓解率分别为65.4%和71.0%。
39例患者（27.1%）在治疗期间合并使用了
安全性方面，71.9%患者发生了≥3级的TEAEs。66.5%患者出现了≥3级的血液学TEAEs：中性粒细胞减少症（45.4%）、
研究结论
这项在加拿大常规诊疗环境中开展的前瞻性研究显示，Ven-Aza方案在相对高危的患者队列中报告的缓解率与VIALE-A研究（64.7%）相当，包括在TP53突变患者中也观察到相似的缓解率。早期治疗模式提示，合并使用G-CSF的患者可能接受更多的治疗周期。未来随着随访时间的延长，将报告缓解持续时间和OS数据。
2018年前，“3+7”标准强度诱导化疗一直是AML患者的标准治疗方案。然而，与年轻AML患者相比，老年AML患者多不可耐受高强度标准化疗方案，且初诊诱导缓解率低，与治疗相关的死亡率增高，因此，大部分老年患者并不适合这种高强度治疗方案，同时该类方案对高危患者也疗效有限1。
维奈克拉通过与bcl‐2蛋白结合促进肿瘤细胞凋亡，是治疗AML的新型靶向药物。目前，国内外指南推荐将维奈克拉联合阿扎胞苷方案作为新诊断Unfit AML患者的标准治疗3。本次真实世界研究中期分析证实，Ven-Aza方案在常规临床实践中治疗新诊断AML患者，尤其是在高龄、高危且合并症复杂的真实世界队列中，能够取得与III期VIALE-A研究高度一致的疗效。值得关注的是，在通常预后极差的TP53突变患者中，也观察到了与临床试验相似的缓解率，这为这一难治亚群提供了重要的真实世界疗效证据。随着随访时间的延长，最终的生存获益数据将进一步明确该方案在真实世界中的长期价值。
参考文献
1. 曹林萍,
2. Kristjan Paulson, et al. High response rates and early treatment patterns with venetoclax and azacitidine from the prospective liven study: Real-world AML care in Canada. ASH 2025. Publication Number: 6411.
3. 中国临床肿瘤学会（CSCO）白血病专家委员会. 含维奈克拉方案治疗新诊断不适合强烈化疗急性髓系白血病的专家建议（2024年版）. 白血病·
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