2025年12月4日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准lisocabtagene maraleucel用于治疗既往接受过至少两线全身性治疗的复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者。

其疗效在TRANSCEND FL-MZL队列研究（NCT04245839）中评估，该研究为一项开放标签、多中心、单臂临床试验，纳入既往接受过至少两线全身性治疗，或造血干细胞移植（HSCT）后复发的复发或难治性MZL成人患者。东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分≤1分。

患者在完成淋巴清除性化疗（氟达拉滨30mg/m²/天联合环磷酰胺300mg/m²/天，连续给药3天）后2-7天，接受单剂量lisocabtagene maraleucel治疗。疗效分析分别纳入77例完成白细胞分离术的患者（意向性治疗[ITT]人群），以及66例基线时经计算机断层扫描（CT）确认存在可测量病灶、接受了既定剂量范围内合格产品治疗，且自首次缓解起随访至少9个月的患者。

主要疗效终点为总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。意向治疗人群的总缓解率为84.4%，完全缓解率为55.8%；中位缓解持续时间未达到。

该药物处方信息中包含多项警示与注意事项，涉及细胞因子释放综合征（CRS）、神经系统毒性、超敏反应、严重感染、持续性血细胞减少、低丙种球蛋白血症、继发性恶性肿瘤以及免疫效应细胞相关噬血细胞性淋巴组织细胞增生症样综合征。

lisocabtagene maraleucel的推荐剂量为90-110×10⁶个CAR阳性活性T细胞，且要求CD4与CD8成分比例为1:1。