2025年12月3日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准匹妥布替尼用于治疗既往接受过共价BTK抑制剂治疗的成人复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。

其疗效在BRUIN-CLL-321试验（NCT04666038）中得到验证，该研究为一项随机、开放标签、阳性药物对照临床试验，共纳入238例既往接受过治疗（含共价BTK抑制剂）的CLL/SLL患者。该研究未纳入既往接受过非共价BTK抑制剂治疗的患者。患者按1:1比例随机分组，分别接受匹妥布替尼治疗，或由研究者选择伊布替尼联合利妥昔单抗（IR方案）或苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR方案）治疗；研究者选择治疗组患者在疾病进展确认后，可交叉接受匹妥布替尼单药治疗。

主要疗效终点为无进展生存期（PFS）。结果显示，匹妥布替尼组的中位PFS为11.2个月，研究者选择治疗组（IR/BR方案）为8.7个月，p值为0.0105。研究者选择治疗组的119例患者中，有50例交叉接受了匹妥布替尼治疗。在中位随访时间延长至19.8个月的更新分析中，两组总生存期（OS）的风险比为1.09（95% CI：0.68-1.75）。

该药物的处方信息中包含多项警示与注意事项，涉及感染、出血、血细胞减少、心律失常、继发性恶性肿瘤、肝毒性以及胚胎-胎儿毒性。