2025年11月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Menin抑制剂ziftomenib，用于治疗携带NPM1突变、且无满意替代治疗方案的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成年患者。

疗效数据基于KO-MEN-001临床试验（NCT04067336）。该试验为开放标签、单臂、多中心研究，纳入112例携带NPM1突变的复发或难治性AML成年患者，突变状态通过下一代测序或聚合酶链反应技术确认。入组患者涵盖NPM1 A型、B型、D型突变，以及其他可能导致NPM1蛋白胞质定位的NPM1突变类型。

疗效评估指标包括完全缓解（CR）率+完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）率、CR+CRh持续时间，以及从输血依赖转为输血独立的比例。中位随访时间为4.2个月（范围：0.1-41.2 个月）。结果显示，CR+CRh率为21.4%（95% CI：14.2-30.2），CR+CRh持续时间为5个月（95% CI：1.9-8.1）；其中CR率为17.0%（95% CI：10.5-25.2），CRh率为4.5%（95% CI：1.5-10.1）。

在基线时依赖红细胞和/或血小板输注的66例患者中，14例（21.2%）在基线后任意56天期间内实现红细胞和血小板输注独立。在基线时已脱离红细胞和血小板输注依赖的46例患者中，12例（26.1%）在基线后任意56天期间内维持输注独立状态。

处方信息中包含分化综合征、QTc间期延长和胚胎-胎儿毒性的警告与注意事项。

ziftomenib的推荐剂量为每天一次口服 600 mg，持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。